KRAS突变被发现后,长时间没药,因为研究发现其蛋白结构中缺乏适合传统小分子结合的pockets,但经过反复探索和筛选,终于在蛋白表面找到一个隐藏已久的凹槽,凹槽的发现犹如一道曙光,给 索托拉西布 Sotorasib破译KRAS的密码提供了机会。索托拉西布Lumak ...
安必速 是两性霉素B的小球型单层脂质体。适用于发热、中性粒细胞减少的真菌感染患者的经验性抗真菌治疗;适用于侵袭性真菌感染,如播散性念珠菌病、曲霉病、毛霉菌病、隐球菌病、组织胞浆菌病等的治疗;以及用于内脏利什曼病的治疗。安必速能够显著提升 ...
FDA在新闻稿中说,lecanemab应用于处于阿尔茨海默症的轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的患者,可将轻度患者发展为中度的时间延长2-3年。但是价格高,美国以外的其他国家实用此药的话,对患者家庭负担还是比较大的。 lecanemab经过了18个月的实验,证明了 ...
纳入的656例MM患者随机按3:2的比例分配至 伊沙佐米 组(395例)和安慰剂组(261例),患者群的中位年龄为57岁(24-73岁),37%和63%的患者ISS I期或II、III期,59%、11%、30%患者分别接受了PI、IMiD或两者联合诱导方案,18%为高危细胞遗传学人群。伊沙佐 ...
癌症病人一旦出现恶液质,就会影响后续治疗方案,在降低化疗敏感性的同时增加治疗的难度。更可怕的是,癌症恶液质在肿瘤的各个时期都有可能出现,发病率高达50%-60%,且具有一定的致死率。可以说,患者确实亟需一款治作为一款新型、口服、选择性的胃饥饿 ...
司帕生坦 对蛋白尿的影响是在一项随机、双盲、主动对照、多中心、全球研究(PROTECT,NCT03762850)中评估的,研究对象为经活检证实的IgAN、eGFR≥30 mL/min/1.73 m2、尿总蛋白≥1.0 g/d的成年人,接受RAS抑制剂治疗的最大稳定剂量至少为最大标记剂量的 ...
贝美替尼 和卡培他滨,每日两次,持续1天4,3周为一个周期。在剂量递增研究部分,设3个剂量水平(DL1:贝美替尼/卡培他滨,15mg/1000mg/m2;DL2:30mg/1000mg/m2;DL3:30mg/1250mg/m2)。起始剂量为DL1,如果DL3未发生DLT,则DL3作为RP2D。 贝美替尼/ ...
图卡替尼 的批准基于HER2CLIMB研究的数据支持,该研究招募了612例HER2阳性晚期不可切除或转移性乳腺癌患者,这些患者既往接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和抗体偶联药物Kadcyla的治疗,48%的入组患者在试验开始时出现脑转移。该研究的主要终点为无进展生 ...
朗妥昔单抗 具有实质性的单剂抗肿瘤活性,并产生可接受的安全性的持久反应,有可能为复发或难治性DLBCL的重度预处理患者提供一种新的治疗选择。 FDA根据一项名为Lotis-2的多国临床2期试验数据批准了该药。这是一项开放标签的单臂试验,对145例复发 ...
福他替尼 (包含使用编码人芳基硫酸酯酶-A基因的慢病毒载体在体外转到造血干细胞和祖细胞的自体CD34+细胞富集群体)获得完全上市许可,用于治疗异染性脑蛋白质营养不良。这是一种遗传性神经代谢疾病,会导致大脑白质逐步被破坏。 另外两个基因治疗 ...
艾伏尼布 是一种小分子抑制剂,靶向突变体异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)酶。胆管癌(CCA):欧盟委员会对胆管癌的批准得到了ClarIDHy试验数据的支持,这是第1个也是唯一1个针对先前治疗过的IDH1突变胆管癌的随机3期试验。ClarIDHy研究的结果表明,独立审查委员 ...
在2022年8月12日数据截止时,接受 普纳替尼 治疗的患者(n=154)在诱导结束时达到MRD阴性CR,即血液学CR至少持续4周且MR4 MRD阴性(BCR::ABL1≤0.01%)的比例为34.4%,而伊马替尼治疗组为16.7%(n=78;相对风险[RR],2.06;95%CI,1.19~3.56;P=0.0021) ...
Pembrolizumab抗体(以下简称“K药”)治疗黑色素瘤,最有名的例子应该是美国前总统卡特。他在90岁高龄被发现患上黑色素瘤,而且出现了肝转移、脑转移。如此高龄当然无法用化疗,于是他选择了使用“K药”配合放疗的联合疗法,结果肿瘤完全消失了!“K药 ...
阿西米尼 (Asciminib)是一种用于治疗慢性髓性白血病的特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋(STAMP)变构抑制剂,通过结合ABL1肉豆蔻酰口袋,抑制BCR-ABL1的活性,能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段,改善患者的预后。 作为美国食 ...
福他替尼 是目前首个且唯一获批的口服Syk抑制剂,2018年4月被FDA批准用于治疗对之前治疗疗效不佳的慢性成人ITP患者。2022年12月23日,Kissei Pharmaceutical Co宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂福他替尼100mg和150mg( ...
他替瑞林 不是针对病因的治疗,不是针对异常蛋白的药物,而是针对症状的治疗方法,对于神经退行性疾病患者(包括遗传性共济失调)如果有效,需要长期服用,停药就失去作用。共济失调患者群体的病种非常复杂多样,每个患者的疾病不同,临床表现不同,病 ...
劳拉替尼 并不适用于所有的非小型细胞肺癌患者。只有在患者的肺癌细胞中检测到ALK基因改变,且病情已经进展到晚期(即病情已经无法通过手术或其他治疗手段得到控制)的情况下,医生才会考虑使用劳拉替尼。此外,医生还会考虑患者的整体健康状况、其他并 ...
银屑病(psoriasis)是一种遗传与环境因素共同作用产生的免疫介导的慢性、复发性、炎症性、系统性疾病。其病因与发病机制尚不明确。目前已经确定与银屑病密切相关的细胞因子包括肿瘤坏死因子(tumor necrosis factorα,TNF-α)、白细胞介素12(interle ...
地拉罗司 收载于2010年中华医学会儿科分会颁布的《重型β地中海贫血的诊断和治疗指南》,作为新型口服铁螯合剂,地拉罗司(deferasirox,Exjade,DFX,商品名:恩瑞格)服药简便,具有良好的安全性及耐受性,治疗依从性好,祛铁疗效确切,能有效改善患 ...
目前小脑萎缩还不能完全根治,所以通过药物治疗,可以有效地缓解小脑萎缩的症状,延缓疾病的进展。脊髄小脑变性病(Spinocerebellar Degeneration,SCD)是共济失调、运动失调症状为主的神经性病变的总称。主要因小脑受损,表现为以共济失调为主的神经系 ...

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