甲状腺未分化癌是一种罕见的，但侵略性强的疾病。美国国立卫生研究院估计，今年美国将有近54,000人患上甲状腺癌，其中2000多人将死于甲状腺癌。 18年5月4日，美国食品和药物管理局已批准两种联合使用的抗癌药物治疗遗传性甲状腺癌（ATC）。Tafinlar ...
特应性皮炎是一种慢性的皮肤疾病病，通常表现为一种泛发性的、对称性湿疹样的皮损，该病常见于儿童，也可见于成人。特应性皮炎往往会使患者皮肤常干燥，且皮损处往往伴有顽固性瘙痒，严重影响到了患者的日常生活。虽然目前特应性皮炎还没有能够完全治愈的治 ...
曲美替尼 是一种MEK1/2抑制剂，主要通过对MEK蛋白的作用，影响MAPK通路，抑制细胞增殖。MEK是RAS和RAF的下游信号转导蛋白，因此 曲美替尼 针对具有RAS或RAF突变的癌种也可能有效。如非小细胞肺癌、黑色素瘤、甲状腺癌。 FDA于2013年5月批准 曲美替 ...
在2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的3期PARADIGM试验的结果显示，帕尼单抗Vectibix加化疗在RAS野生型转移性结直肠癌(mCRC)患者的一线治疗中表现出了优于贝伐单抗和化疗。 帕尼单抗 Vectibix能与正常细胞及肿瘤细胞中的EGFR基因特异连接，竞争性 ...
上皮性卵巢癌包括五种不同的组织学亚型（高级别浆液性、子宫内膜样癌、透明细胞癌、粘液性亚型和低级别浆液性）。这些亚型在组织起源、分子生物学、分期表现、化疗敏感性和患者结局方面有所不同。低级别浆液性癌约占所有上皮性卵巢癌病例的5%，较为罕见 ...
近些年来，新药的研发和基因检测技术的双重发展的加持下，越来越多的“靶点”被医学研究者们发掘并研发出有效的药物应用于临床，给众多身陷囹圄的癌症患者带来了长生存的希望。 2022年4月6日，信达生物宣布其引进的佩米替尼片（Pemigatinib，商品名：达 ...
Tabrecta 卡马替尼 是一种针对MET的激酶抑制剂，包括外显子14跳跃产生的突变体。MET外显子14跳过会导致蛋白质缺失调控域，从而降低其负调控，从而导致下游MET信号传导增加。卡马替尼抑制由缺乏临床上可达到的外显子14浓度的突变MET变体驱动的癌细胞生长 ...
欧盟委员会(EC)有条件批准了阿斯利康和默沙东的 司美替尼 (selumetinib)，用于治疗3岁及以上患有1型神经纤维瘤(NF1)的儿童患者的症状性、不可手术性丛状神经纤维瘤(PN)。 NF1是一种使人衰弱的遗传疾病，全世界每3000个人中就有一个人受到影响。在30%- 50 ...
卡马替尼 (capmatinib)是一种激酶抑制剂，为口服的高选择性小分子MET抑制剂，包括外显子14跳跃产生的突变体。MET外显子14跳过会导致蛋白质缺失调控域，从而降低其负调控，导致下游MET信号传导增加。卡马替尼capmatinib在临床上可控制的浓度下抑制由缺少 ...
泊马度胺 是Celgene公司推出的第三代沙利度胺（Thalidomide）类似物，该药于2013年2月获FDA批准上市，于2013年8月获EMA批准上市。该药可以使用非常低的剂量有效治疗多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM），从而减少不良事件风险，包括周围神经病变和骨髓 ...
阿斯利康和默沙东联合宣布，美国FDA已接受MEK1/2抑制剂 司美替尼 的新药上市申请，用于治疗1型神经纤维瘤（NF1）和症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤(PNs)3岁及以上的儿童患者，同时授予优先审评资格。 这是首个FDA接受的、治疗罕见遗传性疾病神经纤维瘤 ...
泊马度胺 为沙利度胺的类似物，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤作用。泊马度胺的细胞活性是通过其靶点cereblon（cullin-ring E3泛素连接酶复合物组分）介导的。体外试验中，在药物存在下，底物蛋白（包括Aiolos和Ikaros）被泛素化并随后被降解，导致 ...
尼达尼布 （Nintedanib）是是一种三重血管激酶抑制剂，可同时针对抑制三个导致血管更生与肿瘤增长的主要受体，包括血管内皮生长因子受体(VEGFR)、血小板源性生长因子受体(PDGFR)与纤维母细胞生长因子受体(FGFR)。 Ⅱ期临床试验证实，尼达尼布150mg ...
胆管癌（cholangiocarcinoma，CCA）是一种源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤。胆管癌发病率低，具有高度异质性和侵袭性，其患者预后不良。最常见的胆管癌类型有肝内胆管癌、肝门部胆管癌和远端胆管癌，后两者也被合称为肝外胆管癌。近年来，全球CCA的发病率和死亡 ...
尼拉帕尼 是一种治疗卵巢恶性肿瘤的靶向药，是多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶抑制剂，是继奥拉帕尼以后FDA批准的第三个PARP抑制剂，为卵巢癌的治疗增加了新的选择，作用是修复DNA双链损伤，保证细胞内DNA损伤后得到及时修复以避免发生癌变。2017年尼拉帕尼（ ...
Ivosidenib（ 依维替尼 ）是突变型异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）的一种口服抑制剂，已获批用于治疗IDH1突变型（mIDH1）急性髓细胞性白血病（AML）。既往研究表明，将阿扎胞苷加入依维替尼可增强mIDH1抑制相关的分化和凋亡。 该研究是一项开放标签、多中心的Ib ...
维奈托克 在过表达BCL-2的肿瘤细胞中具有细胞毒活性。 维奈托克 选择性抑制抗凋亡蛋白BCL-2，该蛋白在慢性淋巴细胞性白血病（CLL）细胞和急性髓细胞性白血病（AML）细胞中过表达。BCL-2介导肿瘤细胞存活，并与化疗耐药性相关。 维奈托克 直接与BCL-2蛋 ...
2017年3月27日，美国食品和药物管理局批准了 尼拉帕利 （ZEJULA），一种聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制剂，用于维持治疗对基于铂金的化疗完全或部分反应的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或初级腹膜癌的成年患者。尼拉帕利的推荐剂量和时间表是300毫克，每 ...
相关统计显示，约有2~3%的非小细胞肺癌患(NSCLC)者为EGFR外显子20插入突变，该突变形式是第三种最常见的EGFR突变，可以导致肿瘤细胞的快速增殖和迁移。抗癌新药 埃万妥单抗 是全球首款治疗NSCLC的双特异性抗体，其获批让具有 EGFR外显子20插入突变的NSCLC患 ...
恩扎卢胺 是一种雄激素受体抑制剂，能够竞争性地抑制雄激素与受体的结合，并且能抑制雄激素受体的核转运以及该受体与DNA的相互作用。它不仅仅是雄激素受体的抑制剂，而且对雄激素信号通路也有抑制作用。 2020年11月4日，中国国家药品监督管理局（NM ...
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