安必素 （AmBisome），是由吉利德（GILEAD）公司生产的一种用于注射的两性霉素B的脂质体制剂。主要适用于发热性中性粒细胞减少患者疑似真菌感染的经验性治疗；HIV感染者隐球菌脑膜炎的治疗；曲霉属、念珠菌属和/或隐球菌属感染对两性霉素B脱氧胆酸盐难治的患 ...
帕比司他 Farydak(Panobinostat)是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂， HDACs催化组蛋白和一些非组蛋白蛋白的赖氨酸残基去除乙酰基。HDAC活性的抑制导致组蛋白的乙酰化增加，导致染色质松弛的表观遗传学改变，导致转录激活。在体外，Farydak引起乙酰化 ...
Enhertu（ DS-8201 ）是首个在HER2低表达乳腺癌3期临床中取得阳性结果的药物，其结果有望颠覆乳腺癌领域治疗现状，重新定义HER2靶向癌症治疗。2022年ASCO上报告了HER2ADC重磅炸弹药物Enhertu治疗HER2低表达乳腺癌的3期临床DESTINY-Breast04研究数据。 ...
近日，《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine，简称NEJM）发表了一项随机、开放性、多中心研究（III期DEMINATION研究）。本项研究中位随访时间为76.0个月，旨在探讨三联疗法（来那度胺、硼替佐米和地塞米松，简称RVD）联合自体造血干细 ...
Enhertu （DS-8201，trastuzumab deruxtecan）作为新一代ADC药物，用于治疗治疗各种HER2表达水平或HER2突变的癌症患者，包括乳腺癌、胃癌、结直肠癌及肺癌等。 2021年1月15号，美国FDA批准 Enhertu （DS-8201）用于既往接受过曲妥珠单抗治疗的局部 ...
美国食品药品监督管理局FDA已批准Incyte公司 鲁索替尼乳膏 （ruxolitinib，芦可替尼）上市，用于短期和非连续长期治疗12岁以上轻中度特应性皮炎（AD）患者。这些患者在接受其它处方外用药治疗后病情未得到充分控制，并且没有免疫功能低下症状。值得一提的是 ...
Enhertu 是一款抗体偶联药物，由靶向HER2的人源化单克隆抗体通过一个四肽连接子与一款拓扑异构酶1抑制剂连接而成。有研究报道，Enhertu在乳腺癌脑转移中具有潜在活性。2022年8月，国际医学杂志《Nature Medicine》公布了一项单臂、II期TUXEDO-1试验的研 ...
2019年12月，FDA批准第一三共的 Enhertu （fam-trastuzumab deruxtecan-nxki,DS-8201a）用于治疗HER2阳性不可切除或转移性乳腺癌成人患者，这些患者在出现转移的情况下已接受过两种或两种以上抗HER2疗法。 Enhertu 是一种靶向HER2的抗体药物偶联物( ...
白癜风，如狼疮或多发性硬化症一样，是一种自身免疫性疾病，免疫系统会攻击皮肤中提供色素的细胞，其特征是皮肤色素脱失。目前，除了美国FDA批准以及欧洲EMA正考虑批准的Opzelura外，还没有获批可用的治疗药物。 Opzelura是一种ruxolitinib乳膏，中文名 ...
5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy)是脊髓性肌萎缩症最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。 诺西那生钠 注射液是首个在中国获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，其特点是进行性、对称性肌无力、肌萎缩。 诺西那生钠 ...
Zepzelca（lurbinectedin 鲁比卡丁 /卢比替定）是一种烷基化药物，可结合DNA小沟中的鸟嘌呤残基，形成加合物，并导致DNA螺旋向大沟弯曲。加合物的形成会触发一系列事件，这些事件可能会影响DNA结合蛋白（包括某些转录因子）和DNA修复途径的后续活性，从 ...
强化化疗和异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是新诊断急性髓系白血病（AML）患者的标准治疗方法，但在老年患者中，治疗相关并发症的发生率较高且预后较差。而低强度治疗（如去甲基化药物[HMA]）产生的缓解率不高（约18%-20%），患者的中位生存期为9-10个月 ...
诺西那生钠 （Nusinersen）是一种SMN2导向的反义寡核苷酸（ASO）类药物。与一般药物分子不同，ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序列，通过与信使RNA (mRNA) 结合来抑制基因表达，进而促进分解并干扰蛋白质的产生。 诺西那生钠的用法用量 ...
鲁比卡丁 是一种新型的抗肿瘤药物，能够抑制转录，调节肿瘤微环境。小细胞肺癌（SCLC）约占所有肺癌患者的13-15%，由于其没有可作用的分子靶点，治疗起来比较困难。虽然PD-1、PD-L1单抗已经获批联合化疗治疗晚期SCLC，然而，较低的起效率导致大部分SCLC ...
既往急性髓系白血病（AML）患者的一线诱导治疗是以蒽环类药物和阿糖胞苷为基础的治疗方案，完全缓解（CR）率约为55%。随着蒽环类药物的选择和剂量增加使得初诊AML患者的CR率增加至65-78%，但总生存期（OS）获益主要见于细胞遗传学良好或中等风险的年轻患者（ ...
RET融合是非小细胞肺癌（NSCLC）重要的靶点，近年来，RET融合阳性NSCLC治疗领域取得了突破性进展，以 普雷西替尼 为代表的高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世显著改善了RET融合阳性NSCLC患者的治疗预后。对于研究相对充分的融合变异类型驱动的ALK和RO ...
急性骨髓性白血病（AML）是一种快速发展的癌症，在骨髓中形成，导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加。美国国立卫生研究院的国家癌症研究所估计，在2018年，大约有19,520人将被诊断为急性髓细胞白血病，大约有10,670名急性髓细胞白血病患者将死于该病。由 ...
目前，复发/难治性小细胞肺癌(SCLC)治疗领域正在扩大，包括新的疾病管理选择，最显著的是 鲁比卡丁 (Zepzelca)。 鲁比卡丁 ，是30年来头一款可以有效改善小细胞肺癌生存的二线化疗药物。无论是单独使用，还是联合其他化疗药物，都可以用来治疗小细 ...
Daurismo(Glasdegib 格拉吉布 )是一种每日口服一次的Hedgehog信号通路抑制剂，格拉吉布通过结合并抑制Smoothened(SMO)蛋白，来抑制Hedgehog信号通路。SMO蛋白是一种跨膜蛋白，参与Hedgehog信号通路，该信号通路在胚胎发生过程中起着至关重要的作用。然而 ...
RET融合可见于1%~2%的非小细胞肺癌（NSCLC），属于罕见突变。2021年3月24日，基于ARROW研究结果， 普拉替尼 在中国获批上市用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗，成为中国首个RET抑制剂。一线治疗方面，RET融合阳性NS ...
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