拉罗替尼 （larotrectinib）是原肌球蛋白受体激酶(TRK)，TRKA、TRKB、TRKC的抑制剂。TRKA、B和C是由基因NTRK1、NTRK2和NTRK3编码的，可以产生组成激活的嵌合TRK融合蛋白，该蛋白可作为致癌驱动因子，促进肿瘤细胞系中的细胞增殖和生存。在通过基因融合 ...
Imfinzi（ 德瓦鲁单抗 durvalumab）是阿斯利康（AstraZeneca）的首款免疫疗法药物。作为一种人源化的抗PD-L1蛋白单克隆抗体，与PD1单抗不同的是，它与肿瘤细胞或肿瘤浸润免疫细胞上表达的PDL1结合。但最终效果与PD1类似，可以阻断PDL1与T细胞表面的PD1结 ...
劳拉替尼 是第三代靶向ALK突变的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类小分子靶向药，能够选择性结合ALK、ROS1融合两种驱动基因变异的产物，阻断下游信号通路的激活和传递，从而抑制存在这些突变的癌细胞生长和增殖，发挥抗癌作用。它是一种口服药，口服片剂的规格 ...
脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar Ataxia，SCA）是一种常染色体显性遗传、以走路不稳等共济失调为主要表现的一类神经系统退行性疾病，症状表现为走路时摇晃、手抖、讲话含混不清等。进一步而言就是可以活动身体，但是不能随心所欲地活动。这种症状主 ...
达拉菲尼 联合曲美替尼获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于BRAF V600突变转移性NSCLC患者的治疗。BRAF V600突变作为晚期NSCLC的重要靶点之一，携带该靶点的患者预后较差，且化疗、免疫治疗等传统治疗的疗效不佳。达拉菲尼联合曲美替尼中国肺癌适应证的 ...
瑞格非尼 是目前各大指南推荐的中国结直肠癌患者三线标准治疗方案，约一半以上的结直肠癌患者使用了标准三线的瑞格非尼治疗。目前，瑞格非尼在中国应用的现状不太理想。瑞格非尼是口服药物，很多患者取药后返回家中服药，但由于临床医生对患者的管理有所欠缺 ...
瑞戈非尼 治疗转移性结直肠癌（mCRC）的适应证正式获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，用于治疗既往接受过以氟尿嘧啶/奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及既往接受过或不合适接受抗VEGF治疗、抗EGFR治疗（RAS野生型）的转移性结直肠癌（mCRC）患者 ...
阿伐普替尼 （Ayvakit,Avapritinib）是一种I型抑制剂，旨在靶向活性激酶构象;所有致癌激酶都通过这种构象进行信号传导。该药已被证实对胃肠道间质瘤(GIST)相关的KIT和PDGFRA突变具有广泛的抑制作用，包括针对与当前批准疗法耐药相关的激活loop突变的强 ...
美国食品和药物管理局定期批准 杜韦利西布 (Duvelisib，COPIKTRA，Verastem，Inc。）用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成年患者疗法。此外，在至少两次既往全身治疗后，杜韦利西布获得加速批准复发或难治性滤泡 ...
结直肠癌是我国最常见的肿瘤之一，也称为“大肠癌”。据有关数据统计，结直肠癌新发病例仍在逐年增加，威胁着人类的生命健康。虽然近年来，随着医学科技水平的提高，结直肠癌的治疗有了明显的进步，早期可以达到根治效果，但对于严重危害人类生存的中晚期结 ...
阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征属于罕见血液疾病，也称为“孤儿病”。Alexion公司研发的 依库珠单抗 注射液(Ravulizumab)通过抑制补体途径免疫反应可以控制上述两种病情。2018年9月，国家药品监督管理局(NMPA)批准依库珠单抗注射液 ...
银屑病关节炎新药 乌帕替尼 是一种每日一次口服的JAK1抑制剂，JAK1是一种激酶，对治疗多种炎症性疾病具有关键作用。2019年，乌帕替尼在美国首批治疗类风湿关节炎患者。目前，乌帕替尼获批的适应症还包括银屑病关节炎及强直性脊柱炎。此外，还正在研究的 ...
MET 14外显子跳跃缺失是MET突变NSCLC的主要突变类型，也是导致MET通路持续激活的主要原因。MET 14外显子跳跃缺失突变使表达的蛋白质中缺少14外显子的氨基酸序列，近膜结构域Y1003和c-Cbl的结合位点缺失，进而造成MET蛋白泛素化障碍以及降解率减低，增加MET的 ...
2021年10月29日诺华（Novartis）公司宣布，美国食品药品监督管理局FDA批准STAMP抑制剂 Scemblix （asciminib）上市，用于治疗慢性髓系白血病（CML）的2种不同适应症：先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性 ...
MET扩增在非小细胞肺癌(NSCLC)患者中是一种罕见的、潜在的可靶向的主要致癌因素。研究表明，MET14外显子跳跃突变的肺癌患者对MET抑制剂的药物反应并不受MET基因缺失或扩增的影响，但也有研究表明，高水平MET扩增提高了酪氨酸激酶抑制剂(TKI)客观缓解率且与其 ...
Margenza 活性药物成分为margetuximab，MacroGenics公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Margenza（margetuximab-cmkb），联合化疗方案，用于已接受过2种或多种抗HER2方案治疗、其中至少一种用于治疗转移性疾病的转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。 ...
2021年2月， Ukoniq （umbralisib，200mg片剂）获得美国FDA加速批准，用于治疗：（1）已接受过至少一种基于抗CD20方案的复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者；（2）已接受过至少3种系统疗法的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。 Ukoniq是一 ...
目前全球共上市11款ADC，分别是武田/Seage的Adcetris、罗氏Kadcyla、辉瑞/惠氏的Besponsa、辉瑞/惠氏Mylotarg 吉妥珠单抗 、阿斯利康的Lumoxiti、罗氏的Polivy、第一三共/阿斯利康的Enhertu、Immunomedics的Trodelvy、GSK的Blenrep、Rakuten Medical的Ak ...
Polivy（polatuzumab vedotin, 泊洛妥珠单抗 ）是一种靶向CD79b的首创抗体药物偶联物（ADC），于2019年6月获得美国FDA加速批准，联合苯达莫司汀和利妥昔单抗（BR疗法），治疗既往已接受至少2种疗法的R/R DLBCL患者；在欧盟，该药于2020年1月获得有条件批 ...
普纳替尼 /帕纳替尼（Ponatinib）是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。2012年12月14日，普纳替尼被美国FDA 特许经过快速审批上市销售，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，也可用 ...
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