根据研究表明，脑内的多巴胺参与运动系统的调节，而脊髓小脑性共济失调（SCA）的主要症状之一是进行性运动协调功能减退。而TRH及其类似物则被证明可以改变乙酰胆碱酯酶和多巴胺的代谢，从而激活多巴胺系统。 他替瑞林 ，一种合成的促甲状腺素释放激素（T ...
诺华公布了两项关键III期临床研究ORION-10和ORION-11的汇总数据。两项研究共纳入超过2300名患者，评估 英克西兰 降低患者LDL-C的效果。英克西兰是一种双链小干扰RNA治疗剂，也可影响肝脏中的PCSK9翻译并降低循环中的PCSK9和LDL-C浓度，每年给药2次，就可 ...
阿巴西普 （Abatacept）是一种通过重组DNA技术产生的可溶性融合蛋白，由人细胞毒T细胞相关抗原4胞外区（CTLA-4）与IgG1抗体Fc段融合蛋白连接而成。阿巴西普通过CTLA-4胞外区与APC上的配体CD80/CD86结合后，阻断CD80/CD86与T细胞上CD28的结合，从而阻滞T ...
在这项全球性、开放标签、3期试验中，我们纳入的大多数患有不可切除的肝细胞癌且既往未接受过全身治疗的患者被随机分配接受以下三种方案之一： 曲美木单抗 （300 mg，一剂）加度伐利尤单抗（每4周1500毫克；STRIDE）、度伐利尤单抗（每4周1500毫克）或索 ...
EV-203试验（NCT04995419）是一项在中国开展的II期、多中心、单臂桥接研究，旨在评估 恩诺单抗 在中国患者中的有效性、安全性和药代动力学特征。研究一共入组40例患者。恩诺单抗是同类首创的直接作用于Nectin-4（位于细胞表面的一种蛋白，在膀胱癌中高度 ...
SORAYA是一项针对 ELAHERE 用于治疗铂耐药卵巢癌患者的单臂3期临床试验，共有106名患者入组，这些患者的肿瘤存在FRα高表达，并且先前已接受过1到3种的治疗方案。该研究的主要终点为研究者评估确认的客观缓解率(ORR)，次要终点是缓解持续时间(DOR)。 ...
辉瑞公司宣布，全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂 维达全 （氯苯唑酸葡胺软胶囊，Vyndaqel，20mg）于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害 ...
血友病是由凝血因子基因编码缺陷引起的X连锁隐性遗传病，是一种以永久性出血为特征的遗传性凝血障碍。血友病可分为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏引起的A型血友病和凝血因Ⅸ(FⅨ)缺乏引起的B型血友病，其中A型血友病约占80%-85%。 当前A型血友病的标准治疗方案 ...
NP30179研究是一项I/II期剂量递增/扩展研究，在II期研究中纳入了既往接受过至少二线治疗的R/R DLBCL患者，入组患者接受奥妥珠单抗预处理后，依据阶梯剂量递增策略接受12个周期（约8.3个月） 格菲妥单抗 治疗[4]。2022年《新英格兰杂志》发表了NP30179研 ...
Pirtobrutinib 吡托布鲁替尼 是一种高选择性的下一代BTKI，它通过非共价、非c481依赖的结合阻断BTK的ATP结合位点，从而克服对共价BTKI的获得性耐药性。吡托布鲁替尼(pirtobrutinib)适应症：2023年1月27日，pirtobrutinib（吡托布鲁替尼，Jaypirca）获FDA ...
目前 德喜曲妥珠单抗 已在全世界范围内获批用于乳腺癌、胃癌、肺癌、胃食管交界处腺癌等多种癌症的治疗。德喜曲妥珠单抗是一款HER2靶向抗体偶联药物（ADC）。此次获批的适应症为单药用于治疗既往接受过一种或一种以上抗人表皮生长因子受体2（HER2）药物 ...
美替拉酮 (Metyrapone)是11β-羟化酶（hydroxylase）的有效抑制剂,对18-羟化酶的抑制程度较小(图2)，可迅速吸收并开始起效。美替拉酮(Metyrapone)治疗可显著降低血清皮质醇和醛固酮，随着雄激素和盐皮质激素前体的增加，会导致出现可能的副作用，分别为 ...
卫材和Biogen公司于9月25日联合宣布 仑卡奈单抗 （通用名为Lecanemab）在日本获得了监管批准，用于治疗轻度认知障碍(MCI)和阿尔茨海默病(AD)引起的轻度痴呆。此次批准，成为了日本首个治疗阿尔茨海默病的药物。该药物已被证明可以降低疾病进展速度，并减 ...
Travere Therapeutics制药公司公布了一项关键性头对头3期PROTECT研究的topline两年验证性次要终点结果，该试验评估了在IgA肾病(IgAN)患者中，使用 司帕生坦 （商品名为FILSPARI）与厄贝沙坦相比的疗效与安全性。结果显示：与厄贝沙坦相比，FILSPARI证明 ...
维莫德吉 是治疗局部晚期基底细胞癌和转移性基底细胞癌的Hedgehog通路的第一类抑制剂。基底细胞癌是最常见的人类恶性肿瘤，占所有非黑色素瘤皮肤癌的80%。虽然以局部扩散和低转移倾向为特征，并通过手术或放射治疗获得成功，但如果不治疗，它可能进展为 ...
LOTIS-7是一项开放标签、多中心、多臂试验，评估 朗妥昔单抗 与polatuzumab vedotin（维泊妥珠单抗）联合治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(包括弥漫大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤、滤泡淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、边缘区淋巴瘤和Burkitt淋巴瘤)患者 ...
两项III期临床研究得到了验证：CADENZA涉及近期未输血的CAD成年患者，而CARDINAL是一项针对近期接受输血的CAD患者的为期26周的开放标签试验。赛诺菲的新型单克隆抗体 舒替利单抗 已获得欧盟委员会批准，作为治疗患有冷凝集素病(CAD)的成人溶血性贫血的唯 ...
阿尔茨海默病是一种进行性致命疾病，不仅对患者，而且对他们的亲人、护理伙伴和社会都有很大影响。我们将继续努力为患者提供广泛而简单的 仑卡奈单抗 ，并支持疾病早期的诊断和治疗。卫材将努力教育医生，让他们了解我们的安全和适当e仑卡奈单抗最大限度 ...
替尔泊肽 (Tirzepatide)是首个且目前唯一的葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(Glucose-dependent InsulinotropicPeptide,GIP)和胰高血糖素样肽-1(Glucagon-Like Peptide-1,GLP-1)受体激动剂，商品名Mounjaro。GLP-1和GIP都属于肠促胰素，由人体胃肠道黏膜分泌的 ...
针对先前治疗过的IDH1突变胆管癌患者开展的全球3期随机试验，纳入该试验的患者都是曾经接受过1或2种系统疗法后又出现疾病进展的IDH1突变胆管癌患者。 依维替尼 是针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂，于今年8月被批准用于治疗先前已接受过治疗、I ...
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