伊沙佐米 是一个蛋白体抑制剂适用与来那度胺和地塞米松联用为有多发性骨髓瘤患者曽接受至少一种以前治疗的治疗。伊沙佐米是一种蛋白酶体抑制剂，通过抑制多发性骨髓瘤细胞的酶活性从而阻止癌细胞的生长和存活来发挥作用。作为多发性骨髓瘤的二线用药， ...
ATTR-CM是一种由甲状腺素蛋白（TTR）不稳定造成的罕见且危及生命的疾病，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭，而其核心机制是TTR蛋白的异常解聚。其中TTR常以四聚体的形式存在，不稳定的四聚体解离后，可导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和 ...
为什么称拉罗替尼为传奇？ 拉罗替尼 可用于治疗NTRK基因融合的成人及儿童实体瘤患者，其次拉罗替尼对癌症的缓解率高达69%，其中22%的患者可以达到完全缓解，即影像学完全找不到肿瘤的存在。一项研究表明，局部肉瘤的患者使用拉罗替尼后继续手术治疗，还 ...
阿纳莫林 /阿那莫林，是一种新型、口服、选择性胃饥饿素（ghrelin）受体激动剂。胃饥饿素是一种主要由胃分泌的内源性肽，与其受体结合后，刺激多种途径对体重、肌肉质量、食欲和代谢进行正调节。通过模拟胃肠道分泌出的胃饥饿素，Anamorelin可以改善癌 ...
比美替尼 （Binimetinib）是基于MEK通路研发的靶向药物，商品名为Mektovi，它是一种MEK信号通路抑制剂，是由Array BioPharma公司开发的口服药物。鉴于COLUMBUS临床试验的可喜结果，比美替尼于18年6月27日在美国首次获批上市，用于无法切除或具有BRAF V6 ...
在亚洲、欧洲和北美14个国家的126个医疗中心进行开放标签、非对照、2期BLC2001临床研究。招募18岁以上符合条件的患者，患有局部晚期和不可切除或转移性尿路上皮癌，并携带FGFR突变。肿瘤学组体能状态为0-2，至少接受一次全身化疗后或在新辅助或辅助化疗 ...
厄达替尼 是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，靶点有FGFR1-4、RET、CSF1R、PDGFRA/B、FLT4、KIT和VEGFR2。厄达替尼导致的高磷血症来自其对FGFR信号通路的持续抑制。厄达替尼服药2.5小时后达到血药浓度峰值，平均半衰期为59小时，二周后达到稳态，Cmax1399ng ...
妥卡替尼/ 图卡替尼 是Seattle Genetics公司研发的一种小分子口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），对HER2具有高度特异性。图卡替尼对HER2具有高度的靶向选择性，能够抑制HER2过度表达肿瘤细胞的生长。2020年4月17日，美国食品和药品监督管理局(FDA)批准了图卡 ...
2023年3月28日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，联拓生物引进的口服FGFR1-3选择性抑制剂Infigratinib（中文通用名： 英菲格拉替尼 ）拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：既往接受过至少两线系统性治疗的、伴有FGFR2基因扩增的局部进展期或转 ...
艾伏尼布 (TIBSOVO)是一种异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的口服靶向抑制剂，该药获得了FDA的批准用于经一款检测方法（雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒）证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。它是首个 ...
福他替尼 （Tavlesse/Fostamatinib）：一种新型的靶向治疗药物在过去的几年中，针对非小细胞肺癌的治疗方法不断推陈出新。其中，福他替尼（Tavlesse/Fostamatinib）是一种新型的靶向治疗药物，它通过抑制特定的信号通路，从而阻止肿瘤的生长和扩散。 ...
阿伐曲泊帕 是全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），作为国内首款针对慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的治疗药物，阿伐曲泊帕在中国的上市填补了国内该领域的用药空白，为中国慢性肝病（CLD）相关血小板减 ...
乌帕替尼 （Upadacitinib/Rinvoq）是一种新型的抗炎症药物，属于JAK抑制剂，可用于治疗多种炎症性疾病，如类风湿性关节炎、银屑病、炎症性肠病等。乌帕替尼的活性成份为乌帕替尼，是一种口服生物可利用小分子，可以抑制JAK激酶家族中的JAK1和JAK2。JAK ...
福巴替尼 属于脾脏酪氨酸激酶(spleen tyrosine kinase,SYK)抑制剂，能够阻断巨噬细胞吞噬血小板，对此前治疗疗效不佳的ITP患者极有发展前景。一项非盲、单臂2b期TAS-120-101试验(NCT02052778)的数据结果显示：总体应答率（ORR）为42%（主要终点；[95%CI ...
库欣综合征是一种罕见的慢性高皮质醇血症，年发病率为0.7-2.4/百万人。临床症状，如肥胖、满月脸、多毛症等。内源性高皮质醇症与心血管和代谢表现、呼吸系统疾病、精神并发症、骨质疏松症和感染的风险增加相关，导致高发病率和死亡率。具有明显的负担， ...
阿西米尼 是一种激酶抑制剂，通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性。其疗效及安全性均已得到实验验证和认可，于2021年获批在美国上市，是全球首个且唯一获批的STAMP抑制剂。 阿西米尼 被批准用于治疗慢粒白血病成 ...
索托拉西布 Sotorasib获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。这是首个获批的针对KRAS突变的靶向治疗药物，为KRAS突变肺癌患者带来了新的治疗选择。在非小细胞肺癌（NSCLC）中，KRAS是 ...
在sparpentan( 司帕生坦 ，又译斯帕森坦等)与厄贝沙坦治疗FSGS的2期DUET临床试验中，Sparpentan显著降低了蛋白尿，具有良好的安全性，同时表现出肾脏保护作用，这些发现为III期试验的设计提供了基础。一项国际性、随机、双盲、主动对照研究，在18个国家 ...
国内外指南推荐首选方案。有报道指出：“对于IDH1突变的复发/难治性（R/R）AML患者， 艾伏尼布 （拓舒沃）已在中国批准上市，被国内外指南推荐作为首选方案。艾伏尼布不仅临床缓解效果显著，而且安全性高，相较于其他抑制剂，艾伏尼布不良反应明显减少， ...
一项多中心、跨国、开放标签的2b期研究（NCT02227251），在19个国家的59个研究机构进行。年龄在18岁或以上、病理确诊为弥漫大B细胞淋巴瘤、东部合作肿瘤学组表现为2级或2级以下、既往接受过2至5种疗法、自体干细胞移植后病情进展或不适合自体干细胞移植 ...
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