多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓浆细胞的恶性血液肿瘤，尽管近年来治疗手段不断进步，多数患者最终仍会复发并发展为难治性病例。 帕比司他 作为一种广谱组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，通过改变肿瘤细胞的表观遗传状态，重新激活抑癌基因表达，干扰蛋白 ...
RET融合是非小细胞肺癌（NSCLC）中一种少见的驱动基因变异，约占所有NSCLC的1%-2%，却因癌细胞携带RET融合蛋白而呈现出更强的侵袭性——这类肿瘤生长更快、更容易发生脑转移，且对传统化疗不敏感。更棘手的是，约30%的RET融合阳性患者初始治疗失败后，会 ...
黑色素瘤是一种高度恶性的皮肤肿瘤，其中约一半的患者存在BRAF基因V600位点突变，导致MAPK信号通路持续激活，促进肿瘤细胞不受控增殖。 康奈非尼 是一种高选择性BRAF抑制剂，能够精准靶向BRAF V600突变蛋白，有效阻断异常信号传导，诱导肿瘤细胞凋亡。其 ...
RET融合是非小细胞肺癌（NSCLC）中一种特殊的驱动基因变异，约占所有NSCLC的1%-2%，却因癌细胞携带RET融合蛋白而呈现出更强的侵袭性——这类肿瘤生长更快、更容易发生脑转移，且对传统化疗不敏感。更棘手的是，约30%的RET融合阳性患者初始治疗失败后，会 ...
胆管癌是一种恶性程度较高的消化道肿瘤，约5%-10%的患者携带FGFR2基因融合或重排——这种变异会激活FGFR信号通路，驱动癌细胞异常增殖，且这类肿瘤对传统化疗极不敏感。多数患者确诊时已属晚期，失去手术机会，只能依赖吉西他滨联合顺铂等化疗方案，但客 ...
急性髓系白血病是一种进展迅速的血液系统恶性肿瘤，部分患者因携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变而面临更差的预后。这类突变导致细胞内代谢异常，产生过多的致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），从而阻断正常细胞分化，使白血病细胞停滞在未成熟阶段。恩 ...
米哚妥林是一种口服的多靶点蛋白激酶抑制剂，具有对FLT3、c-KIT、PDGFR和VEGFR等多种酪氨酸激酶的抑制活性。在急性髓系白血病中，约25%-30%的患者存在FLT3基因突变，其中以内部串联重复（ITD）突变最为常见，这类患者通常预后较差，复发率高，生存期短。 ...
司美替尼 是一种口服的小分子MEK抑制剂，通过选择性抑制MEK1和MEK2蛋白激酶的活性，阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号通路的异常激活。这一通路在细胞增殖、分化和存活中起关键作用，而在神经纤维瘤病1型（NF1）患者中，由于NF1基因突变导致该通路持续激活，进而 ...
劳拉替尼 作为当前ALK抑制剂序列中的重要一环，具备广谱抑制多种耐药突变的能力，成为晚期ALK阳性非小细胞肺癌患者在多线治疗失败后的关键选择。随着治疗线数增加，肿瘤细胞可通过多种机制逃逸药物抑制，包括ALK激酶域单突变或多突变共存，如L1196M、G1 ...
塞尔帕替尼 不仅在肺癌与甲状腺癌中表现突出，其在其他携带RET基因重排的罕见肿瘤中也展现出广泛的治疗潜力。除上述癌种外，RET融合还见于部分胰腺癌、结直肠癌、唾液腺癌及神经内分泌肿瘤，尽管发生率低于5%，但常为唯一可靶向的驱动变异。塞尔帕替尼 ...
急性髓系白血病（AML）的发生，常与造血干细胞的代谢和分化异常有关。其中，约10%-15%的AML患者携带IDH2基因突变——这种突变会打破细胞内的代谢平衡，产生大量2-羟基戊二酸（2-HG），像“化学刹车”一样阻止造血干细胞分化为成熟细胞，导致癌细胞持续增 ...
恩曲替尼 在ROS1融合阳性非小细胞肺癌治疗中确立了重要地位，为这一约占肺癌1%-2%的罕见亚型提供了高效且耐受性良好的治疗选择。ROS1基因重排与ALK相似，可激活下游信号通路，驱动肿瘤生长。恩曲替尼以高亲和力结合ROS1激酶域，有效抑制其活性，且对多 ...
厄达替尼 不仅在尿路上皮癌中表现突出，其在其他罕见携带FGFR基因融合的实体瘤中也展现出潜在治疗价值。除膀胱癌外，FGFR2融合亦见于胆管癌、子宫内膜癌、胶质瘤及部分肉瘤，虽发生率较低，但常为肿瘤驱动事件。厄达替尼凭借其对FGFR通路的深度抑制能力 ...
HR阳性HER2阴性乳腺癌的治疗，早已从“单一内分泌治疗”进入“靶向联合内分泌”的精准时代。这类患者的肿瘤生长依赖雌激素受体信号，但部分患者会出现内分泌耐药，其中一个重要原因是PIK3CA基因突变激活了下游通路。阿培利司作为PI3Kα选择性抑制剂，与 ...
恩曲替尼不仅在成人肿瘤中表现卓越，其在儿童实体瘤及罕见NTRK融合肿瘤中的应用同样具有里程碑意义。NTRK融合在婴儿纤维肉瘤、中枢神经系统肿瘤及某些肉瘤中发生率较高，常为驱动性事件。 恩曲替尼 因其良好的安全性谱和优异的组织穿透能力，成为儿童患 ...
尿路上皮癌的治疗曾长期停留在“一刀切”模式——无论肿瘤的分子特征如何，初始治疗多以化疗为主。但随着精准医疗的发展，人们发现约30%的晚期尿路上皮癌患者携带FGFR基因变异，这些变异是肿瘤生长的“驱动因子”，也成为个性化治疗的突破口。 厄达替尼 ...
达拉菲尼 最初获批用于黑色素瘤，但随着对其作用机制的深入理解，其临床应用已拓展至多种携带BRAF V600突变的罕见实体瘤，包括甲状腺未分化癌、胆管癌和某些类型的结直肠癌。这些肿瘤虽发病率低，但侵袭性强、预后差，传统治疗手段极为有限。达拉非尼通 ...
神经纤维瘤病1型在儿童中的发病率约为1/3000，其中丛状神经纤维瘤是最常见也最棘手的并发症。这类肿瘤多在学龄前开始生长，若位于头面部或四肢，可能导致面部畸形、肢体活动障碍；若压迫气道或消化道，更会危及生命。传统治疗中，手术因风险高难以实施， ...
劳拉替尼 在ALK阳性非小细胞肺癌的治疗中，尤其在控制脑转移方面展现出不可替代的临床价值。脑转移是此类患者预后恶化的重要节点，约50%的患者在疾病进程中出现颅内播散，导致神经功能障碍甚至死亡。传统化疗和放疗虽有一定作用，但副作用大且疗效有限 ...
复发难治性AML的治疗，从来不是“短期控制”那么简单——患者需要长期用药，既要抑制肿瘤进展，又要保持生活质量。许多靶向药物虽疗效好，但严重副作用（如骨髓抑制、肝毒性）会让患者被迫停药。恩西地平作为IDH2突变AML的靶向药物，凭借“稳定的疗效+可 ...
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