在骨肉瘤的治疗中，手术切除是核心手段，但术后辅助化疗后仍有部分患者面临复发风险。 米伐木肽 作为一种独特的免疫调节剂，通过激活巨噬细胞等固有免疫细胞，用于非转移性、可完全手术切除的骨肉瘤患儿、青少年和年轻成人患者的术后辅助治疗，旨在与化 ...
泊马度胺（POMALYST/POMALIDOMIDE）作为新一代免疫调节剂，在复发或难治性多发性骨髓瘤及特定淋巴瘤的治疗中占据重要地位，其研发与应用体现了血液肿瘤治疗从传统化疗向免疫微环境调控的进阶。这款药物是沙利度胺的类似物，通过结构优化降低了前代药物的 ...
在血液系统恶性肿瘤的发生与进展中，细胞凋亡程序的失调往往起到关键作用。正常状态下，当细胞出现不可修复的损伤或异常增殖信号时，内在的凋亡通路会启动，清除潜在危险细胞，维持机体稳态。但在慢性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病和部分淋巴瘤中，某 ...
在急性髓系白血病（AML）的病理图谱中，约三成患者携带FLT三基因突变，这一异常激活的激酶如同细胞内的“错误导航”，持续驱动造血干细胞无序增殖、抑制正常分化，并与不良预后紧密关联。传统化疗虽能杀伤快速分裂的白血病细胞，却难以精准阻断这类突变 ...
在慢性粒细胞白血病及部分急性淋巴细胞白血病的诊疗中，特定基因突变往往影响疾病进展与治疗选择。普纳替尼作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，针对某些耐药突变表现出独特作用，因而受到临床关注。该药物主要针对BCR ABL融合蛋白及其突变型，同时对其他激 ...
部分晚期实体瘤在经历手术、化疗及靶向治疗后仍可能进展，其持续生长往往同时依赖肿瘤内部增殖信号与肿瘤外部血供维持。结直肠癌与胃肠道间质瘤在晚期阶段常出现血管内皮生长因子受体（VEGFR）信号活跃及RAF家族激酶通路异常，前者促使新生血管形成，为 ...
在部分晚期实体瘤的发展过程中，肿瘤细胞既依赖异常激活的细胞内信号通路维持增殖，也依赖新生血管获取氧气与养分。肝细胞癌与肾细胞癌常同时存在这两种依赖：RAF激酶通路突变或过表达可驱动癌细胞自主生长，而血管内皮生长因子受体（VEGFR）等信号则促 ...
舒尼替尼 （Sunitinib）没有华丽的分子结构，却承载着一个宏大的科学梦想：通过切断肿瘤的血液供应，“饿死”癌症。这一理念源于1970年代福克曼提出的“血管生成假说”，而舒尼替尼，正是首个将该理论大规模转化为临床现实的药物。 它的武器库极为 ...
在晚期肾细胞癌的靶向治疗爆发期，药物竞争一度陷入“谁抑制的靶点更多”的误区。舒尼替尼、索拉非尼等第一代多靶点TKI凭借广谱活性迅速成为标准，但伴随而来的是手足综合征、严重疲劳、甲状腺功能紊乱等脱靶毒性——疗效与耐受性难以兼得。 而 阿西 ...
曾几何时，“去势治疗”是晚期前列腺癌唯一的系统性手段——通过手术或药物抑制睾酮，试图饿死依赖雄激素生长的肿瘤。然而，多数患者在18至24个月内仍会进展为去势抵抗性前列腺癌（CRPC），此时肿瘤细胞已学会在极低雄激素环境中“自给自足”，甚至将雄 ...
在卵巢癌的治疗策略中，维持治疗是巩固一线或二线化疗疗效、延缓疾病复发的关键环节。聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂的出现，为卵巢癌的维持治疗带来了划时代的变革。 尼拉帕利 （Niraparib），商品名Zejula，作为一款有效的口服PARP抑制剂，其独 ...
BRAF基因的V600位点突变是多种实体瘤中明确的致癌驱动因素，尤其在黑色素瘤和非小细胞肺癌中具有重要诊疗意义。针对这一分子异常，康奈菲尼（Encorafenib/Braftovi）作为新一代高选择性BRAF抑制剂，不仅在药理特性上有所突破，更通过合理的联合策略，在 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的分子靶向治疗中，MET基因异常已被确认为一类具有明确临床意义的驱动事件。其中，MET外显子14跳跃突变可导致受体酪氨酸激酶持续活化，进而驱动肿瘤发生与进展。卡马替尼（Capmatinib）作为一种高选择性、强效的小分子MET抑制剂 ...
骨髓纤维化是一种骨髓增生性肿瘤，常导致脾肿大、体质性症状（如疲劳、盗汗、骨痛）和进行性贫血。现有JAK抑制剂虽能改善脾大和症状，但可能加重贫血。作为一种口服的JAK1/JAK2及ACVR1信号通路抑制剂，其有效成分为 莫洛替尼 ，专门用于治疗伴有中度或重 ...
在急性髓系白血病（AML）的发病机制中，FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）基因突变是重要的驱动因素之一，尤其在复发或难治患者中更为常见。其中，内部串联重复突变（FLT3-ITD）最为典型，它通过改变受体结构，使FLT3激酶持续处于活化状态，不断向下游传递促增殖 ...
一些非小细胞肺癌、甲状腺癌以及其他实体瘤的肿瘤生长，与RET基因的融合或突变密切相关。这类基因改变会使RET蛋白在不存在正常配体的情况下持续活化，向下游传递促增殖与抗凋亡信号，驱动癌细胞不断扩增。在含铂化疗、抗血管生成药物或多激酶抑制剂治疗 ...
部分非小细胞肺癌患者的肿瘤携带KRAS基因G12C位点突变，这一变化会使原本受控的RAS蛋白处于持续活化状态，不断向下游传递增殖与存活信号，驱动癌细胞在缺乏外界刺激的情况下持续扩增。在含铂化疗与免疫检查点抑制剂等多线治疗后，仍有患者出现疾病进展， ...
在某些基因重排的急性白血病中，异常的转录调控因子会“劫持”一种关键的染色质修饰复合物，将其错误地募集到特定的基因组位点，导致控制血细胞正常分化与自我更新的关键基因表达程序失调，进而驱动白血病发生。 瑞维美尼 是针对该复合物中关键蛋白的小 ...
依鲁替尼 是一种口服小分子抑制剂，靶向布鲁顿酪氨酸激酶（BTK），该酶是B细胞受体（BCR）信号通路中的关键介质。在多种B细胞恶性肿瘤中，如慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）和华氏巨球蛋白血症（WM），BCR通路异常活化驱动肿瘤细胞增殖 ...
KRAS基因被称为肿瘤驱动基因的“老大哥”，在人类癌症中突变率超三成，其中G12C位点突变在非小细胞肺癌中约占百分之十三。但因其表面光滑如球、缺乏小分子结合口袋，过去四十年被视为“不可成药”靶点。转折点出现在二〇一三年——科学家发现KRAS G12C突 ...
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