FGFR 1-3基因的改变是在这些基因组异质性肿瘤中发现的致癌驱动因素之一。特别是在肝内胆管细胞癌中，大约10%的患者可以检测到FGFR2融合。基于FIGHT-202研究， 培米替尼 （pemigatinib，一种口服、选择性FGFR1、2和3抑制剂）已获批用于治疗既往经治的、不 ...
恩西地平 是一种口服的、选择性的小分子，可抑制IDH2催化产生2-HG的过程，并促进白血病成髓细胞的分化。本研究通过随机三期临床研究，评估恩西地平与常规护理方案（CCR）对已接受过多种方案治疗的晚期伴IDH2突变复发/难治老年AML患者的疗效和安全性。 ...
福巴替尼 作为强效FGFR抑制剂，对既往治疗过的、不可切除的、局部晚期或转移性肝内胆管癌患者显示出非常可观的疗效。目前，据Taiho公司称，FDA的实时肿瘤学审查（RTOR）试点对福巴替尼进行了评估，并因其极其可观的总体缓解率和缓解持续时间而获得了加 ...
他拉唑帕尼 Talzenna(Talazoparib)是一种聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂。临床前研究表明，他拉唑帕尼Talzenna高度有效，具有双重作用机制，可以通过阻断PARP酶活性以及将PARP捕获在DNA损伤位点上来诱导肿瘤细胞死亡。目前，他拉唑帕尼Talzenna正被评估 ...
巴瑞替尼 (Baricitinib)是一种Janus激酶（JAK）抑制剂。用于治疗对至少一种TNF拮抗剂反应不佳的中度至重度类风湿关节炎，JAK是一种酪氨酸蛋白激酶，在促炎症信号通路。过度活跃的JAK与自身免疫性疾病有关，如类风湿性关节炎。通过抑制JAK1和JAK2的作用 ...
密妥坦 是一种脂溶性药物，服药后大部分药物会先进入组织中的脂肪细胞，血浆水平较低；随着持续用药一段时间后，血浆中的密妥坦浓度逐步升高，脂肪组织的含量个体差异具有，国外研究显示，一般要经过半年左右的血药浓度监测和药物剂量调整，平均累积服 ...
免疫性血小板减少症是一种罕见的自身免疫性出血性疾病，在美国约有6万名成年人受其影响。患者症状为血小板数量少，导致过度瘀伤和严重出血。当症状持续超过12个月时，ITP被认为是慢性的。疲劳和抑郁的状态通常与ITP有关，每天对严重出血的恐惧感会限制患 ...
艾曲泊帕Eltrombopag是首个特异性治疗血小板减少症的药物，它是由葛兰素史克研制，国内也把它翻译成艾曲波帕或艾曲泊帕。艾曲波帕是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，能发挥与TPO相同的作用，与TPO受体结合刺激骨髓中的巨核细胞发育和成熟，从而增加 ...
氘可来昔替尼 的作用功效,氘可来昔替尼是全球首款获批上市的TYK2抑制剂，针对银屑病治疗，TYK2是相对其他JAK更加精准和安全的靶点，氘可来昔替尼具有吸收迅速、疗效良好、安全性高等诸多优势，适用于成人中重度斑块型银屑病的治疗，患者需要全身治疗或 ...
伊沙佐米 是一种可逆性蛋白酶体抑制剂，能优先结合并抑制20S蛋白酶体β5亚基的糜蛋白酶样活性。伊沙佐米对既往接受过多种疗法（包括硼替佐米、来那度胺和地塞米松）后复发的骨髓瘤患者的细胞具有体外细胞毒性。多发性骨髓瘤（MM）是一种以浆细胞过度增 ...
这是一种可通过保护血小板免受破坏来帮助控制慢性免疫性血小板减少症(ITP)的SYK抑制剂，可用于对先前使用血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)治疗没有应答的患者，例如Novartis的Revolade(eltrombopag)或Amgen的Nplate(romiplostim)。 福他替尼 治疗慢 ...
鲁索替尼于2011年11月16日获得美国FDA批准上市，这是第一个获准的专门治疗骨髓纤维化的药物。2012年8月23日获得欧盟药品管理机构（EMA）的批准，后又在2014年7月4日获得日本独立行政法人医药品及医疗器械综合管理机构（PMDA）批准上市。鲁索替尼(Ruxolit ...
尼达尼布 是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），同时作用于血小板源性生长因子受体（PDGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和血管内皮生长因子受体（VEGFR）3个靶点，阻断成纤维细胞的增殖、迁移和转化，减缓IPF的疾病进展。 IPF的发病机制尚不 ...
奥拉帕尼 Lynparza（olaparib）是一流的PARP抑制剂，也是第一个潜在利用DNA损伤反应（DDR）途径缺陷（如BRCA突变）优先杀死癌细胞的靶向治疗。用LYNPARZA抑制PARP会导致与DNA单链断裂结合的PARP被捕获、复制叉的停滞、它们的崩溃和DNA双链断裂的产生和 ...
2018年6月27日，美国FDA批准Array BioPharma公司的靶向组合疗法 恩考芬尼 联合恩考芬尼用于治疗BRAF V600E或V600K突变引起的不可切除或转移性黑色素瘤，但不适用于野生型BRAF患者治疗。贝美替尼和恩考芬尼可以靶向于RAS，RAF，MEK，ERK途径中的两个不同 ...
乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤之一，发病率占全身各种恶性肿瘤的7%～10%，在妇女中仅次于子宫癌，已成为威胁女性健康的主要病因。它的发病常与遗传有关，以绝经期前后妇女的发病率较高。它是一种通常发生在乳房腺上皮组织，严重影响妇女身心健康甚至危及 ...
拉罗替尼 治疗神经胶质瘤有副作用吗？拉罗替尼主要用于治疗NTRK基因融合阳性的实体肿瘤，包括神经胶质瘤。神经胶质瘤是一种起源于中枢神经系统的恶性肿瘤，常见于儿童和青少年，预后较差。拉罗替尼能够有效地缩小肿瘤体积，延长无进展生存期和总生存期 ...
阿那格雷 治疗血小板增多症的实际用药疗效；血小板增多症是一种造血系统的疾病，导致血小板数量过高，增加了血液凝固和血栓形成的风险，可能引起心脏病、中风等严重并发症。阿那格雷是一种选择性的血小板生成抑制剂，它可以通过抑制巨核细胞分化和减少 ...
RET融合是新近发现的肺癌驱动基因。在晚期非小细胞肺癌患者中，RET基因融合突变约占所有患者1%-2%，常见于不吸烟的年轻人群，帕拉西替尼正是受体酪氨酸激酶RET抑制剂。帕拉西替尼是一种强效、选择性RET抑制剂， 帕拉西替尼 旨在选择性地和有效地靶向致癌 ...
阿那格雷 治疗中约有25%的患者产生不同程度的副作用，主要包括头痛、低血压、腹泻、体液潴留、心悸、心律失常、咳嗽、恶心及呕吐等。但反应轻微，大多发生在早期且能自行缓解。约有10%的患者因阿那格雷严重副作用而停止治疗。阿那格雷长期治疗有轻微短 ...
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