普雷西替尼 是野生型RET和致癌RET融合(CCDC6-RET)和突变(RET V804L、RET V804M和RET M918T)的激酶抑制剂，其半数最大抑制浓度(IC50s)小于0.5nm。在纯化酶分析中，普雷西替尼抑制DDR1、TRKC、FLT3、JAK1-2、TRKA、VEGFR2、PDGFRb和FGFR1的浓度较高，但在 ...
磷酸盐奥司他丁片 是一种新型的口服11‐β‐羟化酶和醛固酮合成酶抑制剂，可以直接阻断肾上腺皮质醇合成。2020年3月，FDA批准奥西卓司他上市，用于治疗库欣综合征，在美国和欧盟被授予了孤儿药资格。2020年3月6日美国FDA批准了磷酸盐奥司他丁片（磷酸盐 ...
沙芬酰胺 治疗帕金森病的剂量一般为每日开始5毫克，随着时间增加逐渐增加到每日10毫克。它可以单独使用，也可以和左旋多巴类药物联合使用，可口服、注射、皮下植入等多种途径使用，同时还有外用贴片剂。沙芬酰胺的历史背景 沙芬酰胺（Selegiline， ...
在基线脑转移患者（n=40）中，中位年龄为67岁，98%的患者目前或以前吸烟。75%的患者ECOG评分为1，75%的患者有3个转移部位。16例患者（40%）既往接受过1次全身性抗癌治疗。在脑部局部治疗方面，65%的患者曾接受过放疗，20%的患者接受过手术治疗，12%的患 ...
索托拉西布 的I期研究更新数据显示，在23例可评估疗效的晚期NSCLC患者中，1例（2%）患者疾病进展（PD），11例（48%）患者PR,11例（48%）患者SD,ORR达到48%，DCR达到96％。在推荐的II期剂量（960mg）治疗的13例NSCLC患者中，7例PR（54%），其他6例达到SD ...
艾伏尼布 片是一种靶向IDH1突变的口服小分子抑制剂，通过与突变IDH1可逆性结合，降低a-羟戊二酸水平，促进细胞正常分化，从而发挥抗肿瘤效应。该药物已于2021年8月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的 ...
中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，艾伯维申报的 乌帕替尼 片（upadacitinib）获得新的临床试验许可，将准备用于治疗重度斑秃。目前，现有的公开资料显示，乌帕替尼由艾伯维科学家发现和开发，是一种每日口服一次、选择性和可逆性JAK1抑制剂， ...
胆管癌(CCA)是指起源于胆道上皮的一组原发性肿瘤。CCA辅助治疗包括放疗或化疗(通常为吉西他滨+铂)效果不理想，预后极差，5年总生存率(OS)小于10%。CCA根据其解剖位置可进一步分为三种类型:肝内胆管癌(iCCA)、肝门周围胆管癌(pCCA)和远端胆管癌(dCCA)。这 ...
据国家药监局官网信息显示，HRA Pharma Rare Diseases公司的 米托坦 片（mitotane）已在中国获批上市，获批适应症为用于晚期（不可切除、转移性或复发性）肾上腺皮质癌（ACC）的治疗。去年10月，米托坦曾被国家药监局纳入“拟优先审评”公示。 肾上 ...
艾代拉里斯是一种PI3Kδ激酶抑制剂，这种酶在正常和恶性B细胞上均有表达。 艾代拉里斯 可诱导细胞凋亡和抑制恶性B细胞系/原发肿瘤细胞细胞系增殖。艾代拉里斯还能阻断多种信号通路，包括B细胞受体信号、CXCR4/CXCR5信号通路，参与抑制淋巴细胞及骨髓中淋 ...
拉罗替尼 作为第一代的TRK抑制剂，显示出卓越疗效。根据获批时数据，拉罗替尼治疗各类实体瘤患者均有疗效，整体缓解率达到75%，且患者的中位缓解持续时间达到了35.2个月。然而，随着患者用药时间延长，小部分患者会出现耐药。一项晚期实体瘤或原发性中 ...
图卡替尼 治疗乳腺癌脑转移：临床效果显著。HER2CLIMB是一项国际性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验,评估图卡替尼联合曲妥珠单抗和卡培他滨的疗效。612例患者,包括进展期或稳定的脑转移患者,均有ERBB2阳性的MBC。 TUKYSA妥卡替尼适应症和 ...
艾沙康唑 （Isavuconazole）是由瑞士巴塞利来（Basilea）和日本安斯泰来（Astellas）公司合作研发的广谱抗真菌药物。该药于2015年3月6日获得美国FDA批准上市，商品名为Cresemba，主要用于治疗成人侵袭性曲霉菌病和毛霉菌病引起的严重感染。 艾沙康 ...
英国伦敦癌症研究所分子病理学部的Diana M.Carvalho等发现VEGFR/RET/EGFR抑制剂 凡德他尼 在体外靶向ACVR1降低DIPG细胞活力，但穿过血脑屏障的能力有限。除mTOR外，依维莫司在体外与凡德他尼联合时可抑制ABCG2和ABCB1转运蛋白，并在DIPG细胞中具有协同作 ...
莱特莫韦 是一种预防巨细胞病毒（CMV）感染和疾病的新型药物，与传统的CMV DNA聚合酶抑制剂不同，它不具有骨髓抑制的风险。本研究的目的是评估来特莫韦预防心脏移植（HT）受者CMV的安全性、有效性和临床应用。2019年11月1日至2021年10月1日期间，在一家 ...
PHAROS研究（NCT03915951）是一项单臂、开放性标签、多中心二期临床实验，BRAF抑制剂康奈非尼（Encorafenib）联合MEK抑制剂 比美替尼 （Binimetinib）治疗BRAF600突变转移性NSCLC。康奈非尼450mg每天一次，比美替尼45mg每天二次，每28天一个疗程，直至肿 ...
安罗替尼联合 曲美替尼 治疗KRAS突变初见疗效。KRAS突变在非小细胞肺癌中占有重要地位，影响大约10%到30%的患者。长期以来，我们认为KRAS突变是一种难以治疗的耐药靶点。然而，近期的研究发现了KRAS G12C抑制剂，为KRAS突变的非小细胞肺癌患者提供了新的 ...
一名75岁的吸烟男性患者同时被诊断出右肺和右肾肿瘤，并伴有纵隔和肺门淋巴结及骨转移。肾活检标本显示为分化较差的鳞状细胞癌。随后进行的开胸手术也发现了鳞状细胞癌。2%的肿瘤细胞表达PD-L1。研究显示BRAF基因的D594G突变（如本病例中）很可能会损害B ...
恩曲替尼 已经是FDA批准的第3种不限癌种疗法，前两种分别是K药（高度微卫星不稳定性实体瘤）和拉罗替尼（NTRK融合阳性的成人或儿童局部晚期或转移性实体瘤），这些变化，彻底打破了大众对癌症的固有认知，也昭示着癌症个体化精细化治疗的时代已经到来。 ...
在RET融合阳性非肺癌/非甲状腺癌中表现出有希望的抗肿瘤活性，包括多种难治性胃肠道恶性肿瘤。广泛的基因组分析对于识别可操作的致癌驱动因素至关重要，包括RET融合。在正在进行的LIBRETTO-001研究中，将继续在这些癌症患者中探索Retevmo 塞尔帕替尼 的 ...
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