艾乐替尼 是一种新型的具有高度选择性的ALK-TKI，通过加速审批程序于2015年12月获得美国FDA批准，用于经克唑替尼治疗后失败或因不能耐受而出现复发的ALK基因突变的晚期（转移性）NSCLC患者。其具有很强的血脑屏障透过性，在脑脊液中有较高的浓度，对ALK ...
由日本Toray开发的 盐酸纳呋拉啡 是高选择性к（kappa）-opioid受体激动剂，用于治疗血液透析相关尿毒症瘙痒（仅在现有疗法或治疗疗效不佳时使用），包括慢性肝病患者瘙痒症及腹膜透析患者瘙痒症，盐酸纳呋拉啡于2009年在日本上市，2017年，盐酸纳呋拉啡 ...
他替瑞林是一种合成的促甲状腺素释放激素（TRH）类似物，由日本Tanabe Seiyaku公司研发，2000年9月首次在日本上市，适用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调，其商品名为Ceredist。一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验中，427名脊髓小脑变性患者随机进 ...
卡博替尼 是一个多靶点的广谱抗癌药。目前研究发现卡博替尼能抑制的靶点包括：MET、VEGFR1/2/3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT等至少9个（图1）。由于抗癌靶点多，卡博替尼已被广泛用于肾癌、甲状腺癌、肝癌、软组织肉瘤、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌 ...
来那度胺 (Lenalidomide)是一种免疫调节剂，是沙利度胺的新一代衍生物，无致畸毒性，药效比沙利度胺强100倍，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤特性。可用于二线治疗星形细胞瘤，一线治疗多形性胶质母细胞瘤。与地塞米松合用二线治疗多发性骨髓瘤等癌症 ...
英克西兰 是首个用于LDL-C的小干扰核酸（siRNA）药物，于2020年12月在欧盟获批，用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常，并于2021年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。每年仅需2次皮下注射即可获得降脂效果，因此也被称为“降血脂疫 ...
阿巴西普对既往有恶性肿瘤的类风湿性关节炎患者是否与无恶性肿瘤的患者一样有效和安全? 阿巴西普 于2020年在中国正式上市，是全球第一个T细胞选择性共刺激免疫调节剂，它的结构是一种融合蛋白，由CTLA-4与IgG的Fc段组成，可以与CD80和CD86结合，阻止两者 ...
曲美木单抗 /替西木单抗是阿斯利康开发的一种靶向CTLA-4的人源化单克隆抗体，它能够阻断CTLA-4的活性，有助于T细胞活化，启动T细胞对癌症的免疫反应从而促进癌细胞死亡。曲美木单抗/替西木单抗（IMJUDO）是一种细胞毒T淋巴细胞相关抗原4（cytotoxic T l ...
该研究选取年龄≥18岁、组织学或细胞学上已确认为尿路上皮癌、放射学上有基线记录的转移性或不可切除的局部晚期尿路上皮癌，以及ECOG（Eastern Cooperative Oncology Group）表现状态评分为0或1的患者。最终，19个国家或地区的608名患者被纳入研究，随机 ...
恩曲替尼 是一款靶向泛TRK及ROS1酪氨酸激酶的具有中枢神经系统（Central Nervous System，CNS）活性的强效选择性的抑制剂，能够穿过血脑屏障。2022年8月15日，恩曲替尼斩获治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者适应症，仅距国家药品监督管理局 ...
全球铂耐药复发性卵巢癌（PROC）的治疗选择十分有限，传统非铂类化疗、抗血管生成药物和PARP抑制剂均无法满足铂耐药患者的治疗需求。当下各类非铂单药有效率仅4%-13%左右；非铂化疗联合贝伐珠单抗的中位OS不足1年半，治疗需求仍未满足；由于存在增加铂耐 ...
在本届ESC大会上，ATTR-ACT研究（Safety and Efficacy of 氯苯唑酸葡胺 /他法米地/维达全in Patients With Transthyretin Cardiomyopathy，NCT01994889）的最新研究结果由Claudio Rapezzi教授公布，详细介绍了氯苯唑酸制剂氯苯唑酸葡胺/他法米地/维达全 ...
肺纤维化是一种慢性、进行性疾病，其特征是肺组织逐渐被瘢痕替代，这可能导致呼吸困难，并可能进展为严重的心肺疾病。幸运的是，近年来出现了一种新型药物——吡非尼酮（Pirfenidone），它已被证明在肺纤维化的治疗中具有显著效果。 吡非尼酮 是一种口服 ...
舒友立乐 在临床实验中获得了很好的疗效。2017年11月，舒友立乐被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于甲型血友病有抑制物患者的常规预防性治疗，并后续在超过23个国家获得了类似批准。2018年10月，它被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于甲型血 ...
格菲妥单抗 单药治疗Richter转化患者可诱导持久的完全缓解，且安全可控。Richter转化是一类少见的淋巴造血系统疾病，定义为慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）转化为侵袭性淋巴瘤的特殊形式。Richter转化最常见的是转化为弥漫大B细胞淋巴 ...
美国食品和药物管理局（FDA）批准增加使用 万赛维 在巨细胞病毒（CMV）疾病高风险的成年肾移植患者中。补充批准是基于使用万赛维进行更长期预防性治疗的数据，将高危成人肾移植患者的CMV疾病发病率从36.8％（接受100天治疗的患者）降低至16.8％（对于接 ...
一项回顾性多中心研究，13家大学医院参与研究。195名已证实患有CS的患者：115名库欣氏症患者、37名异位ACTH（异位ACTH综合征是库欣综合征的病因之一）综合征患者、43名ACTH依赖性疾病患者（肾上腺皮质癌10名、肾上腺腺瘤30名、ACTH依赖性肾上腺增生症3名 ...
布鲁顿酪氨酸激酶（Bruton’s tyrosine kinase，BTK）是一种非受体结合酪氨酸激酶，是B细胞驱动恶性肿瘤的主要治疗靶点之一。然而，脱靶副作用、口服疗效欠佳以及阻止抑制剂结合的耐药性突变（如C481位点突变）的出现，使目前已获批的共价结合BTK抑制剂 ...
维莫德吉 是一种小分子Hedgehog途径抑制剂，适用于手术后复发或患者不适合手术或放射治疗的mBCC或LABCC的治疗。基底细胞癌是最常见的人类恶性肿瘤，占所有非黑色素瘤皮肤癌的80%。虽然以局部扩散和低转移倾向为特征，并通过手术或放射治疗获得成功，但 ...
莫妥珠单抗 （mosunetuzumab）是一款靶向B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3受体的T细胞衔接双特异性抗体。它可以引导患者体内的T细胞迁移到目标B细胞附近，并且释放细胞毒性的蛋白消灭B细胞。据悉，目前莫妥珠单抗还有多项适应症正在开发中，包括其 ...
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