白癜风，如狼疮或多发性硬化症一样，是一种自身免疫性疾病，免疫系统会攻击皮肤中提供色素的细胞，其特征是皮肤色素脱失。目前，除了美国FDA批准以及欧洲EMA正考虑批准的Opzelura外，还没有获批可用的治疗药物。 Opzelura是一种ruxolitinib乳膏，中文名 ...
5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy)是脊髓性肌萎缩症最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。 诺西那生钠 注射液是首个在中国获批治疗SMA的药物。SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，其特点是进行性、对称性肌无力、肌萎缩。 诺西那生钠 ...
Zepzelca（lurbinectedin 鲁比卡丁 /卢比替定）是一种烷基化药物，可结合DNA小沟中的鸟嘌呤残基，形成加合物，并导致DNA螺旋向大沟弯曲。加合物的形成会触发一系列事件，这些事件可能会影响DNA结合蛋白（包括某些转录因子）和DNA修复途径的后续活性，从 ...
强化化疗和异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是新诊断急性髓系白血病（AML）患者的标准治疗方法，但在老年患者中，治疗相关并发症的发生率较高且预后较差。而低强度治疗（如去甲基化药物[HMA]）产生的缓解率不高（约18%-20%），患者的中位生存期为9-10个月 ...
诺西那生钠 （Nusinersen）是一种SMN2导向的反义寡核苷酸（ASO）类药物。与一般药物分子不同，ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序列，通过与信使RNA (mRNA) 结合来抑制基因表达，进而促进分解并干扰蛋白质的产生。 诺西那生钠的用法用量 ...
鲁比卡丁 是一种新型的抗肿瘤药物，能够抑制转录，调节肿瘤微环境。小细胞肺癌（SCLC）约占所有肺癌患者的13-15%，由于其没有可作用的分子靶点，治疗起来比较困难。虽然PD-1、PD-L1单抗已经获批联合化疗治疗晚期SCLC，然而，较低的起效率导致大部分SCLC ...
既往急性髓系白血病（AML）患者的一线诱导治疗是以蒽环类药物和阿糖胞苷为基础的治疗方案，完全缓解（CR）率约为55%。随着蒽环类药物的选择和剂量增加使得初诊AML患者的CR率增加至65-78%，但总生存期（OS）获益主要见于细胞遗传学良好或中等风险的年轻患者（ ...
RET融合是非小细胞肺癌（NSCLC）重要的靶点，近年来，RET融合阳性NSCLC治疗领域取得了突破性进展，以 普雷西替尼 为代表的高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世显著改善了RET融合阳性NSCLC患者的治疗预后。对于研究相对充分的融合变异类型驱动的ALK和RO ...
急性骨髓性白血病（AML）是一种快速发展的癌症，在骨髓中形成，导致血液和骨髓中异常白细胞数量增加。美国国立卫生研究院的国家癌症研究所估计，在2018年，大约有19,520人将被诊断为急性髓细胞白血病，大约有10,670名急性髓细胞白血病患者将死于该病。由 ...
目前，复发/难治性小细胞肺癌(SCLC)治疗领域正在扩大，包括新的疾病管理选择，最显著的是 鲁比卡丁 (Zepzelca)。 鲁比卡丁 ，是30年来头一款可以有效改善小细胞肺癌生存的二线化疗药物。无论是单独使用，还是联合其他化疗药物，都可以用来治疗小细 ...
Daurismo(Glasdegib 格拉吉布 )是一种每日口服一次的Hedgehog信号通路抑制剂，格拉吉布通过结合并抑制Smoothened(SMO)蛋白，来抑制Hedgehog信号通路。SMO蛋白是一种跨膜蛋白，参与Hedgehog信号通路，该信号通路在胚胎发生过程中起着至关重要的作用。然而 ...
RET融合可见于1%~2%的非小细胞肺癌（NSCLC），属于罕见突变。2021年3月24日，基于ARROW研究结果， 普拉替尼 在中国获批上市用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗，成为中国首个RET抑制剂。一线治疗方面，RET融合阳性NS ...
小细胞肺癌(SCLC)是最具侵袭性的肺癌之一，5年总生存率(OS)为10%，转移患者的中位总生存率(mOS)为9-11个月。 鲁比卡丁 (PM01183)通过添加一部分四氢β-卡波啉而具有比小梁蛋白更好的抗肿瘤活性。该药物诱导转录的RNA Pol II的特异性降解，伴随DNA断 ...
Pralsetinib(BLU-667, 普雷西替尼 )是一种口服(每日一次)、高效和高选择性的靶向致癌性RET突变的药物。在临床前研究中，普雷西替尼针对最常见RET基因融合、启动突变和耐药突变始终表现出次纳摩尔水准的效价。其中，相比VEGFR2，普雷西替尼对RET的选择性 ...
神经营养酪氨酸激酶受体（NTRK）基因融合是多种肿瘤类型中已知的致癌驱动基因。 拉罗替尼 Larotrectinib是一种TRK抑制剂，被FDA和NMPA获批用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者。临床研究表明拉罗替尼对NTRK融合的脑转移患者具有抗肿瘤活性。但对 ...
神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合是多种成人和儿童实体瘤的致癌驱动因子。 拉罗替尼 是一类高选择性、强效、具有中枢神经系统（CNS）活性的口服小分子NTRK基因融合抑制剂。虽然拉罗替尼既往已经开展了多项临床试验，但由于NTRK基因融合在实体瘤整体阳 ...
Gavreto( 普雷西替尼 )是一种口服(每日一次)、高效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物。目前，美国FDA已批准该款药物3个适应症，分别为用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者 ...
2022年7月29日，中国国家药监局（NMPA）官网公示显示，罗氏（Roche）公司申报的 恩曲替尼 （entrectinib）胶囊已在中国获批。公开资料显示，恩曲替尼是一款针对NTRK和ROS1基因融合而设计的特异性酪氨酸激酶抑制剂，本次申请用于治疗NTRK融合阳性局部晚期或转 ...
2022年8月15日，罗氏（Roche）中国宣布，旗下靶向抗癌药物 恩曲替尼 （entrectinib）的新适应症已获得中国国家药监局（NMPA）正式批准，用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。罗氏在新闻稿中指出，至此，恩曲替尼成为中国获批 ...
格拉吉布 是一种研究性口服疗法药物，它抑制SMO受体，从而破坏hedgehog(Hh)信号转导通路。 制药巨头辉瑞（Pfizer）曾宣布，美国FDA已受理靶向药物 格拉吉布 的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2018年12 ...
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