胆管癌是一种少见肿瘤，预后差。吉西他滨+顺铂为其标准一线治疗，进展后缺乏有效治疗手段，二线化疗的OS难以突破6个月，亟需新型有效治疗手段。约13%的肝内胆管癌患者携带IDH1突变，IDH1突变导致2-羟基戊二酸（2-HG）异常升高，诱导胆管癌的发生发展。Cl ...
戈沙妥珠单抗 （Trodelvy）的活性药物成分为Sacituzumab Govitecan，这是一种新型、首创的抗体药物偶联物(ADC)药物，由靶向TROP-2抗原的人源化IgG1抗体与化疗药物伊立替康(一种拓扑异构酶I抑制剂)的代谢活性产物SN-38偶联而成。TROP-2是一种在90%以上的 ...
沙芬酰胺 获批的部分证据来自纳入645例和549例服用左旋多巴并经历“关期”受试者的两项临床试验。与服用安慰剂的患者相比，服用沙芬酰胺的患者可经历更长且有益的“开期”。“开期”时间延长的同时，“关期”时间减少，且“开期”运动功能评价得分提高 ...
沙芬酰胺 是一款同时具有多巴胺能机制和非多巴胺能机制的新帕金森病治疗药物，能有效减少已分泌多巴胺的降解，帮助维持大脑中的多巴胺浓度。此外，沙芬酰胺还能阻断神经元上电压依赖性钠离子通道，进而抑制谷氨酸的释放。所以沙芬酰胺比前两代治疗帕金 ...
西米普利单抗 （Libtayo）的研发单位——Regeneron（再生元）肿瘤学转化和临床科学高级副总裁Israel Lowy博士表示，“我们在晚期皮肤鳞状细胞癌中进行了Libtayo的首次关键试验，该癌不太可能通过手术或放射治疗治愈，我们现在正在研究 西米普利单抗 在 ...
尽管CML治疗在过去二十年中取得了进展，许多患者仍持续出现副作用及疗效不佳，这影响他们的生活质量，并使他们面临疾病进展甚至死亡的风险。如果获得批准， 阿西米尼布 的新型作用机制为我们对抗患者面临的这些挑战带来了另一种选择——为疾病的管理带来 ...
为了帮助国内CML患者实现长期生存的目标，诺华集团的 阿西米尼 （Asciminib），为CML患者带来了治疗新选择。 阿西米尼 （Asciminib）是一种特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制剂，通过结合ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用，能够为TKI治疗耐药和/ ...
吉瑞替尼 是一种激酶抑制剂。2018年11月28日，美国FDA批准其用于治疗复发或难治性FLT3突变的急性髓系白血病(AML)成年患者。 吉瑞替尼 可抑制多种受体酪氨酸激酶，包括FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)。吉瑞替尼在表达FLT3的外源细胞(包括FLT3-ITD、FLT-TKD等)中 ...
血小板的峰值一般是在IL-11用药的14天之后。但IL-11的作用是有限的，对于轻度及中度的CIT尚可发挥作用，对于重度的CIT（血小板＜20×109/L）似乎就无能为力了。还要注意IL-11的主要不良反应，尤其是水钠潴留和房性心律失常，所以，对于有水钠潴留、充血 ...
FDA支持开发针对罕见疾病的安全有效治疗方法，而这种新疗法可以帮助Cushing综合征患者，这是一种罕见的病状，皮质醇过量产生会使他们面临其他疾病问题的风险，通过帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种药物是Cushing综合征患者的重要治疗选择。Cushing综 ...
临床三期实验，入组137人，均为成年人（约四分之三的女性），平均年龄41岁，评估了该药治疗成人库欣综合征的安全性和有效性。入组患者为未接受过垂体切除手术，或接受过垂体切除手术但未治愈或者。在24周，单臂，开放标签的试验周期内，所有患者初始剂量 ...
塞尔帕替尼 (Selpercatinib)治疗晚期RET驱动型肺癌和甲状腺癌。塞尔帕替尼(Selpercatinib塞尔帕替尼)是一种激酶抑制剂，在进行治疗前，须通过实验室测试确定患者RET基因突变/融合。该药是根据FDA的加速批准条例批准的，其依据是libretto-001阶段1/2试验 ...
普吉华 治疗RET突变的晚期实体瘤的疗效。80例其他治疗失败的肺癌患者、26例未经治疗的肺癌患者、11例甲状腺癌患者、12例其他各种实体瘤患者，一起参加了这个II期临床试验，接受普吉华治疗，结果显示：80例其他治疗失败的难治性肺癌患者，有效率是61%， ...
普拉替尼 ：晚期肺癌一线二线都有效！普拉替尼的肺癌适应症。其实，普拉替尼还有甲状腺癌的适应症。甚至，其他有RET融合阳性基因突变的实体瘤患者，都是可以从普拉替尼的治疗中获益。I/II期ARROW研究结果显示：在接受起始剂量400 mg每日一次的疗效可评 ...
吉三代 ，商品名叫Epclusa，国内叫丙沙通，是索非布韦Sofosbuvir与维帕他韦Velpatasvir的复合制剂，适用于全部6种基因型丙肝患者的治疗。美国批准日期：2016年6月28日；研发公司：美国吉利德科技公司；适应症：全部基因型丙型肝炎；药物用法：口服，一 ...
罗米司亭 用法为每周1次皮下注射，起始剂量为1μg/kg,每周增加1μg/kg(最大剂量10μg/kg)，直到血小板计数≥50×10^9/L，也有人认为从3μg/kg开始更为实用，尤其在需要快速响应的情况下，或者250μg，然后每周增加至5、7、10μg/kg。目前研究显示总体缓 ...
免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。免疫性血小板减少症患者均是由于血小板计数比较低,有发生严重出血事件和自发性擦伤风险。在临床上,TIP患者的治疗目标是提升血小板 ...
韦立得 (别名:磷丙韦立得)，英文名tenofovir alafenamide tablets(TAF)，化学名:N-[(S)-[(1R)-2-(6-氨基-9H-嘌呤-9-基)-1-甲基乙氧基]甲基]苯氧基氧膦基]-1-甲基乙基酯-(2E)-2-丁烯二酸酯(2:1)。韦立得二吡呋酯为治疗慢性乙肝的首选药物之一，最常见的 ...
考比替尼 是一种激酶抑制剂，适用为患者有不能切除或转移黑色素瘤有一个BRAF V600E或V600K突变，与维莫非尼联用的治疗。推荐剂量是对每个28天疗程的头21天60 mg口服天天1次直至疾病进展或不可接受毒性。有或无食物服用考比替尼。不适用为有野生型BRAF黑 ...
泊洛妥珠单抗 由罗氏旗下基因泰克利用西雅图遗传学公司的ADC技术开发，这是一种专门靶向CD79b的首创（first-in-class）ADC，由一种人源化抗CD79b抗体与抗有丝分裂剂MMAE（单甲基阿司他丁E）偶联而成，目前正开发用于治疗数种类型的非霍奇金淋巴瘤（NHL ...
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