家族性淀粉样多神经病是一种遗传性疾病，由基因突变导致。这种疾病会导致淀粉样蛋白在身体的多个部位，特别是神经系统中积累，进而引发一系列严重的症状，包括疼痛、麻木、肌肉无力、行走困难等。这些症状不仅严重影响了患者的生活质量，而且随着病情的 ...
血友病是一种遗传性凝血障碍疾病，主要分为A、B两种类型，其中A型血友病最为常见，约占全部血友病的80%～85%。 艾米珠单抗 （emicizumab，Hemlibra）是由罗氏旗下中外制药（Chugai Pharmaceutical）研发的一款靶向凝血因子IXa和X的重组人源化IgG4双特异 ...
格菲妥单抗 是目前全球首个且唯一对复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(R/R DLBCL)患者进行固定周期治疗的双特异性抗体。格菲妥单抗是一种新型的2:1结构的CD20×CD3双特异性抗体，主要用于治疗表达CD20的B细胞淋巴瘤。 格菲妥单抗是一种双特异性单克 ...
吡托布鲁替尼 用于治疗患有套细胞淋巴瘤（MCL）的成人患者，这些淋巴瘤已经复发（复发）或对以前的治疗（难治性）没有反应，并且已经接受了两种或两种以上的癌症治疗，包括共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂药物。 吡托布鲁替尼是一种口服的布鲁顿 ...
库欣综合征被称为一种神秘的致死性疾病，除了会直接影响糖、脂肪、蛋白质、水电解质等各种物质代谢的平衡，还会影响全身多个系统脏器功能，使机体免疫力下降。如果未得到及时诊治则预后差，严重的低血钾、重症感染及心脑血管并发症可以危及患者生命。易 ...
维莫德吉 是一种Hedgehog（Hh）信号通路抑制剂，通过靶向抑制Hh信号通路，阻断Hh-配体细胞表面受体PTCH和/或SMO的活性从而干扰Hh通路。该药用于治疗成人转移基底细胞癌或局部晚期基底细胞癌。 基底细胞癌是一种常见的皮肤癌，起源于皮肤基底细胞。 ...
德喜曲妥珠单抗 是一种靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）。抗体部分是一种人源化抗HER2 IgG1抗体，通过可裂解的连接子与拓扑异构酶Ⅰ抑制剂DXd偶联。德曲妥珠单抗与肿瘤细胞上的HER2受体结合后，经过内化进入肿瘤细胞，随后其连接子被肿瘤细胞内的溶酶体酶 ...
FDA已加速批准loncastuximab tesirine-lpyl（ 朗妥昔单抗 ）用于治疗既往接受过2线或以上治疗的复发性/难治性大B细胞淋巴瘤患者，其中包括非特指型弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、由低级别淋巴瘤引起的DLBCL以及高级别B细胞淋巴瘤。 DLBCL起源于B细胞 ...
Opicapone是儿茶酚-o-甲基转移酶(COMT)的选择性、可逆性抑制剂，COMT在多巴胺代谢中起关键作用。通过抑制COMT,opicapone可以延长左旋多巴的作用时间，而左旋多巴是治疗帕金森病运动症状的主要药物。虽然目前还没有治愈帕金森病的方法，但有一些药物可以 ...
冷凝集素病是一种由于红细胞表面抗原与冷凝集素抗体结合，导致红细胞在低温下凝集，从而引发血液循环障碍的疾病。患者常常表现出手脚发绀、冷感、疼痛等症状，严重影响生活质量。由于该疾病的发病机制复杂，传统治疗方法往往难以取得理想效果。 舒 ...
罗氟司特乳膏是一种磷酸二酯酶抑制剂，通过抑制磷酸二酯酶的活性来减少炎症介质的产生，从而减轻银屑病患者的炎症症状。其独特的作用机制使得 罗氟司特乳膏 在治疗银屑病方面具有一定的优势。罗氟司特乳膏的应用更为便捷和舒适。乳膏剂型使得药物能够直 ...
艾瑞芬净主要用于治疗由念珠菌属引起的侵袭性外阴阴道念珠菌病（VVC）和侵袭性念珠菌病（IC）。这些疾病在女性中较为常见，严重影响患者的生活质量。艾瑞芬净的出现，为这些疾病的治疗提供了新的手段，为患者带来了康复的希望。 艾瑞芬净 是一种新型抗真 ...
仑卡奈单抗 是一种针对β淀粉样蛋白（β-amyloid）的单克隆抗体药物。阿尔茨海默病是一种慢性神经退行性疾病，主要表现为记忆力减退、认知功能障碍等症状。其病理机制复杂，但β淀粉样蛋白的异常沉积被认为是其中的关键因素之一。仑卡奈单抗的作用就是 ...
美国食品和药物管理局（FDA）批准 福巴替尼 （futibatinib）片剂：该药是一种共价结合FGFR抑制剂，用于治疗先前接受过治疗的不可切除性、局部晚期或转移性、携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因融合或其他重排的肝内胆管（intrahepatic cholangioc ...
肌萎缩侧索硬化(ALS)俗称“渐冻症”，这是一种特异性累及运动神经元的神经肌肉罕见病，患者主要表现为进行性加重的肌肉萎缩、肌无力及锥体束征，一般不累及感觉系统。患者病情进展迅速，且无药可医，在意识清醒中逐步丧失行动、吞咽及呼吸功能。 AL ...
立他司特是一种新型小分子整合素拮抗剂，可与白细胞表面的LFA-1结合，有效阻断LFA-1与细胞间粘附分子-1的反应，抑制眼表的炎症反应，从而治疗干眼症状，缓解眼睛干涩、异物感、易疲劳、畏光、流泪等症状。临床研究数据表明，立他司特滴眼液在大约两周内 ...
莫妥珠单抗 （Mosunetuzumab）是罗氏公司一款CD20/CD3双特异性抗体，靶向B细胞表面的CD20和T细胞表面的CD3，通过双重靶向激活和重定向T细胞，并释放细胞毒性蛋白消灭目标B细胞，是全球首款获批用于滤泡性淋巴瘤的CD20×CD3 T细胞结合双特异性抗体。 ...
血小板减少症是慢性肝病的常见并发症，发生率约为6%。这些患者的治疗选择有限，且现有药品价格高昂给患者带来了治疗负担，因此在这一医疗领域存在未被满足的临床需求。 卢曲泊帕 （lusutrombopag，Mulpleta）是新一代口服小分子TPO受体激动剂，通过作用 ...
非戈替尼（JYSELECA/FILGOTINIB）在治疗溃疡性结肠炎中的潜力与应用，溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis,UC）是一种慢性非特异性肠道炎症性疾病，主要表现为结肠黏膜的炎症和溃疡形成。近年来，随着医学研究的深入，越来越多的新型药物被应用于溃疡性结 ...
原发骨髓纤维化的病因不能完全解释，在有真红血球和原发血小板增加病史的患者中也可能出现继发。大约50%的原发骨髓纤维化病人携带JAK2基因突变，该突变在其他骨髓纤维化病人中同样常见。骨髓间充质干细胞（MSCs）移植是目前唯一可治愈骨髓纤维化的方法。 ...
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