塞利尼索 （Selinexor，商品名Xpovio）是口服选择性XPO1抑制剂（SINE），临床前研究数据证实，其可以促进多种MM相关TSPs留在核内，并且再激活抑癌蛋白发挥抗肿瘤作用；可抑制肿瘤蛋白的翻译；重新激活GR通路，恢复地塞米松敏感性。 R/R MM的攻克一 ...
维奈克拉 （Venetoclax）是一种口服抗肿瘤药物，主要用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者。它由瑞士罗氏制药公司（Roche）和美国AbbVie公司合作开发。 维奈克拉 是一种高度选择性的Bcl-2蛋白抑制剂。BCL- ...
莫妥珠单抗 （mosunetuzumab）在治疗小淋巴细胞淋巴瘤方面的效果。在医学界，一种新型的治疗方法——莫妥珠单抗（mosunetuzumab），被越来越多的研究者和医生关注。这种药物的独特之处在于，它是专门针对小淋巴细胞淋巴瘤设计的。 小淋巴细胞淋巴瘤 ...
卡博替尼 作用的分子靶点很多，部分靶点参与了骨转移的形成，具有很好的控制实体瘤骨转移的能力，已被广泛用于肾细胞癌骨转移和前列腺癌骨转移的治疗。卡博替尼可以通过清除肿瘤周围助纣为虐的“骨髓来源的免疫抑制细胞”（MDSC细胞）等方式，增加患者 ...
尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs 普纳替尼 获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋 ...
库欣综合征(CS)为一种神秘的致死性疾病，除了会直接影响糖、脂肪、蛋白质、水电解质等各种物质代谢的平衡，还会影响全身多个系统脏器功能，使机体免疫力下降。如果未得到及时诊治则预后差，严重的低血钾、重症感染及心脑血管并发症可以危及患者生命。易 ...
恩西地平 是一种针对急性髓性白血病（AML）中的IDH2基因突变的药物，它可以抑制白血病细胞的增殖和分化，从而改善患者的预后和生活质量。IDH2在正常情况下，可以将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，从而生成NADPH，这是一种重要的还原剂，可以保护细胞免受氧 ...
吉妥珠单抗 （MYLOTARG/Gemtuzumab）是一种靶向CD33抗原的人源化单克隆抗体，它被设计用于治疗急性髓系白血病（AML）。CD33是一种在髓系细胞上表达的糖蛋白，在许多AML患者的肿瘤细胞上高表达。吉妥珠单抗通过与CD33结合，可以阻止肿瘤细胞的生长和扩散 ...
艾可瑞妥单抗 （EPKINLY/EPCORITAMAB-BYSP）是一种针对大B细胞淋巴瘤（Diffuse Large B-cell Lymphoma，DLBCL）的抗体药物，旨在通过免疫疗法治疗这种难以治疗的癌症。艾可瑞妥单抗（EPKINLY/EPCORITAMAB-BYSP）是一种新型的免疫治疗药物，旨在治疗难治 ...
瑞美吉泮 (NURTEC/RIMEGEPANT)：治疗偏头痛的有效性。偏头痛是一种常见的神经系统疾病，其特征是反复发作的头痛，通常伴随着其他症状，如恶心、对光和声音的敏感等。对于许多偏头痛患者来说，找到一种有效的治疗方法是至关重要的。近年来，瑞美吉泮(NUR ...
吡托布鲁替尼 (Jaypirca/pirtobrutinib)是一种新型的口服小分子布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，被广泛应用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)等血液系统肿瘤。 吡托布鲁替尼 是一种小分子，是布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）的高选择性非 ...
艾米珠单抗 ，也被称为HEMLIBRA或EMICIZUMAB，是一种新型的治疗凝血障碍的药物。这款药物的独特之处在于它利用了基因治疗的概念，通过一次性的治疗为患者提供持续的疗效。这种药物的主要应用领域是治疗A型血友病，这是一种遗传性的凝血障碍疾病。 ...
恩西地平 （IDHIFA/ENASIDENIB）是一种新型的靶向治疗药物，针对IDH2突变阳性的急性髓细胞白血病（AML）患者具有显著的治疗效果。恩西地平的作用机制主要是通过抑制IDH2酶活性，进而抑制肿瘤细胞的生长和增殖。在临床试验中，恩西地平对IDH2突变阳性的A ...
氯苯唑酸葡胺 （Tafamidis/Vynmac）是一种新型的抗神经病变药物，被广泛应用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病I期症状患者，延缓周围神经功能损害。 氯苯唑酸葡胺的作用机制是通过抑制神经细胞内钙离子过度聚集，从而保护神经细胞免 ...
奥匹卡朋 （OPICAPONE/ONGENTYS）是一种治疗帕金森病的新型药物，它是一种COMT抑制剂，能够抑制儿茶酚-O-甲基转移酶的活性，从而增加多巴胺在神经系统中的浓度，改善帕金森病患者的症状。奥匹卡朋主要通过抑制儿茶酚-O-甲基转移酶的活性，减少多巴胺的 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib/Vitrakvi）是一种新型的靶向治疗药物，旨在针对特定的基因突变进行治疗。拉罗替尼是一种针对NTRK基因融合的酪氨酸激酶抑制剂。NTRK基因融合是一种罕见的基因突变，通常出现在某些癌症中，如胃肠间质瘤（GIST）和肺癌等。通过 ...
磷酸盐奥司他丁片 是第一种通过FDA批准的药物，可通过阻断11-β-羟化酶进而阻止皮质醇激素的合成。FDA药物评估和研究中心主任，医学博士Mary Thanh Hai说：“FDA支持开发针对罕见疾病的安全有效的疗法，Isturisa能够帮助患者达到正常的皮质醇水平，这种 ...
风湿性疾病是一类常见且复杂的慢性炎症性疾病，如类风湿关节炎、强直性脊柱炎和幼年特发性关节炎等。长期以来，寻找有效的治疗方法一直是医学界的关注焦点。近期的研究表明，一种被广泛认可的药物—— 阿那白滞素 Kineret(Anakinra)在风湿性疾病的治疗中 ...
英菲格拉替尼 (Infigratinib,TRUSELTIQ)是一种小分子抑制剂，旨在阻断FGFR(fibroblast growth factor receptor)信号通路。FGFR信号通路在许多癌症中都有异常激活，包括胆管癌、膀胱癌、肾癌、卵巢癌和肺癌等。英菲格拉替尼是一种针对FGFR1-4的抑制剂， ...
西多福韦 ，也被称为CIDOFOVIR或SIDOVIS，是一种新型抗病毒药物，专门针对某些严重的病毒性疾病。自从其在20世纪末被发现以来，西多福韦已经在全球范围内被广泛用于治疗多种病毒性疾病，包括巨细胞病毒（CMV）感染、水痘-带状疱疹病毒（VZV）感染等。 ...
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