Vismodegib（ 维莫德吉 ）是由Genentech开发的一款小分子药物，通过选择性靶向SHH通路的效应物SMO蛋白发挥作用，已被FDA批准用于治疗基底细胞癌。临床试验显示，其对SHH通路相关髓母细胞瘤（SHH-MB）有效，但血脑屏障会导致其进入大脑的药物浓度，从而降 ...
艾伏尼布 ：为突变胆管癌患者带来显著疗效，艾伏尼布（又称依维替尼或TIBSOVO）是一种针对IDH1突变的靶向治疗药物。IDH1突变是一种在胆管癌中常见的基因异常，这种突变改变了正常的IDH1酶活性，导致细胞生长不受控制，成为肿瘤生长的基础。 胆管癌 ...
德喜曲妥珠单抗 是一种针对HER2受体的人源化单克隆抗体。HER2是一种在许多类型的癌症中过度表达的蛋白质，尤其在乳腺癌、胃癌和肺癌等恶性肿瘤中，HER2的表达水平与疾病进展和预后密切相关。德喜曲妥珠单抗通过与HER2结合，抑制其信号转导，进而抑制肿 ...
卡马替尼 ：转移性非小细胞肺癌的新希望。卡马替尼的作用机制是基于对MET基因的抑制。它被批准用于治疗存在MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者。这种突变通常会导致癌症的发展和扩散，而卡马替尼通过抑制MET基因，可以有效地抵抗耐药性， ...
朗妥昔单抗 （ZYNLONTA/LONCASTUXIMAB）是一种新型的免疫疗法药物，用于治疗某些特定的癌症。它是一种单克隆抗体，可以识别和攻击特定的肿瘤细胞，从而帮助患者控制病情并延长生存期。用于治疗二线或多线系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者。 ...
奥匹卡朋 （OPICAPONE/ONGENTYS）是一种用于治疗帕金森病和相关运动障碍的药物。它是一种选择性COMT抑制剂，可以增加大脑中多巴胺的水平，从而改善患者的运动功能。帕金森病是一种慢性神经系统疾病，其特征是肌肉僵硬、震颤和运动迟缓。随着病情的进展 ...
赛利尼索 联合芦可替尼治疗骨髓纤维化的疗效显著，赛利尼索是一种新型的口服XPO1抑制剂，目前在美国被批准用于多种血液系统恶性肿瘤的治疗。最近的研究表明，赛利尼索联合芦可替尼治疗MF患者具有良好的有效性和安全性。骨髓纤维化（MF）是一种复杂的血 ...
经典的补体抑制剂 舒替利单抗 (sutimlimab)已获日本厚生劳动省批准，用于治疗患有冷凝集素病（CAD）的成人溶血性贫血，这是一种罕见、严重和慢性自身免疫性溶血性贫血。 CAD是一种罕见的血液疾病，免疫系统（人体的自然防御）将红细胞识别为外来细胞 ...
罗氟司特乳膏 ，每天只需使用一次，是有效的局部皮质类固醇的最佳替代品，相当与皮质类固醇效用，但安全性远胜之。Zoryve可用于治疗任何严重的斑块型银屑病，且其使用时间没有任何限制。Zoryve(Roflumilast，罗氟司特)是一种用于治疗斑块型银屑病的新药 ...
依维替尼 （TIBSOVO/IVOSIDENIB）是一种针对IDH1突变的靶向治疗药物，用于治疗特定类型的白血病和癌症。它通过抑制IDH1酶活性，阻止癌细胞生长和扩散，从而达到治疗目的。 IDH1突变是一种常见的基因突变，与多种类型的白血病和癌症的发生和发展密切 ...
曲美替尼 治疗甲状腺癌：疗效与前景，曲美替尼是一种小分子抑制剂，它通过抑制MEK激酶的活性，从而阻断MAPK信号转导通路，抑制肿瘤细胞的生长和扩散。近年来，越来越多的研究表明，曲美替尼在治疗甲状腺癌方面显示出较好的疗效和安全性。 在全球范 ...
卢可替尼乳膏 （OpzELURA/Ruxolitinib）对白癜风患者的有效性：新的治疗选择与前景，卢可替尼乳膏，也被称为JAK1/2抑制剂，是一种创新的药物，旨在通过调节JAK信号通路来治疗白癜风。JAK信号通路在许多免疫和炎症相关疾病中发挥着关键作用，包括白癜风 ...
艾瑞芬净 （以前为SCY-078或MK-3118），是一种开发中的用于治疗真菌感染的新型三萜类抗真菌药物。它靶向葡聚糖合成酶，导致真菌细胞死亡，这也是棘白菌素的作用机制。具有广谱抗真菌活性，能抗念珠菌属、曲霉属和其他真菌病原体。它被美国食品和药物管 ...
厄达替尼 ：晚期实体瘤患者的曙光，厄达替尼是一种针对FGFR基因变异的靶向治疗药物。FGFR基因变异存在于多种恶性肿瘤中，可能是多种肿瘤的致癌驱动因素。这意味着，厄达替尼有可能成为一种广谱的抗癌药物。事实上，RAGNAR研究的结果证明了这一点。 ...
吉列替尼 ：治疗FLT3突变白血病患者的有效新希望，吉列替尼作为靶向治疗中的一员，其主要作用机制是抑制FLT3激酶的活性。FLT3是一种在造血细胞生长、分化及凋亡过程中发挥重要作用的跨膜受体蛋白激酶。在约30%的AML患者中，FLT3基因会发生突变，导致FLT ...
仑卡奈单抗 (LEQEMBI/LECANEMAB)是一种治疗阿尔茨海默病的新型药物，它是一种单克隆抗体，能够与β-淀粉样蛋白结合，从而清除大脑中的淀粉样蛋白沉积，缓解阿尔茨海默病的症状。仑卡奈单抗（lecanemab）是一种人源化单克隆抗体，美国食品药品监督管理局 ...
索托拉西布 (SOTORASIB/AMG 510)：突破性的治疗非小细胞肺癌的新希望，非小细胞肺癌是一种常见的肺癌类型，占所有肺癌病例的80%以上。尽管医学界在肺癌治疗方面取得了一些进展，但携带KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者往往面临治疗选择有限的困境。传统 ...
福巴替尼 是一款口服、强效、选择性、不可逆的FGFR1、2、3、4小分子抑制剂，用于治疗携带FGFR2基因融合或其它重排的不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌的成年患者。Lytgobi（futibatinib）通过与FGFR1-4的ATP结合“口袋”不可逆地共价结合，抑制FGFR ...
维奈克拉 (Venetoclax)：慢性淋巴细胞白血病治疗的新希望，维奈克拉是一种高特异性的BCL2抑制剂，它的作用机制在于靶向并抑制Bcl-2蛋白。Bcl-2蛋白在癌细胞的生存和死亡中起着关键作用，通过抑制它，维奈克拉促使癌细胞走向程序性死亡，从而控制疾病的 ...
ALBRIOZA 致力于通过发现和开发创新的新疗法来支持和创造更多的神经退行性疾病公司。近日，Amylyx宣布，加拿大卫生部已有条件批准Albrioza(也称为AMX0035，PB-TURSO)治疗用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)，俗称“渐冻症”，这是首个全球监管批准的ALS新疗 ...
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