福他替尼 （包含使用编码人芳基硫酸酯酶-A基因的慢病毒载体在体外转到造血干细胞和祖细胞的自体CD34+细胞富集群体）获得完全上市许可，用于治疗异染性脑蛋白质营养不良。这是一种遗传性神经代谢疾病，会导致大脑白质逐步被破坏。 另外两个基因治疗 ...
艾伏尼布 是一种小分子抑制剂，靶向突变体异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)酶。胆管癌（CCA）：欧盟委员会对胆管癌的批准得到了ClarIDHy试验数据的支持，这是第1个也是唯一1个针对先前治疗过的IDH1突变胆管癌的随机3期试验。ClarIDHy研究的结果表明，独立审查委员 ...
在2022年8月12日数据截止时，接受 普纳替尼 治疗的患者（n=154）在诱导结束时达到MRD阴性CR，即血液学CR至少持续4周且MR4 MRD阴性（BCR::ABL1≤0.01%）的比例为34.4%，而伊马替尼治疗组为16.7%（n=78；相对风险[RR]，2.06；95%CI，1.19~3.56；P=0.0021） ...
Pembrolizumab抗体（以下简称“K药”）治疗黑色素瘤，最有名的例子应该是美国前总统卡特。他在90岁高龄被发现患上黑色素瘤，而且出现了肝转移、脑转移。如此高龄当然无法用化疗，于是他选择了使用“K药”配合放疗的联合疗法，结果肿瘤完全消失了！“K药 ...
阿西米尼 （Asciminib）是一种用于治疗慢性髓性白血病的特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）变构抑制剂，通过结合ABL1肉豆蔻酰口袋，抑制BCR-ABL1的活性，能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段，改善患者的预后。 作为美国食 ...
福他替尼 是目前首个且唯一获批的口服Syk抑制剂，2018年4月被FDA批准用于治疗对之前治疗疗效不佳的慢性成人ITP患者。2022年12月23日，Kissei Pharmaceutical Co宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准口服脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂福他替尼100mg和150mg（ ...
他替瑞林 不是针对病因的治疗，不是针对异常蛋白的药物，而是针对症状的治疗方法，对于神经退行性疾病患者（包括遗传性共济失调）如果有效，需要长期服用，停药就失去作用。共济失调患者群体的病种非常复杂多样，每个患者的疾病不同，临床表现不同，病 ...
劳拉替尼 并不适用于所有的非小型细胞肺癌患者。只有在患者的肺癌细胞中检测到ALK基因改变，且病情已经进展到晚期（即病情已经无法通过手术或其他治疗手段得到控制）的情况下，医生才会考虑使用劳拉替尼。此外，医生还会考虑患者的整体健康状况、其他并 ...
银屑病（psoriasis）是一种遗传与环境因素共同作用产生的免疫介导的慢性、复发性、炎症性、系统性疾病。其病因与发病机制尚不明确。目前已经确定与银屑病密切相关的细胞因子包括肿瘤坏死因子（tumor necrosis factorα，TNF-α）、白细胞介素12（interle ...
地拉罗司 收载于2010年中华医学会儿科分会颁布的《重型β地中海贫血的诊断和治疗指南》，作为新型口服铁螯合剂，地拉罗司（deferasirox，Exjade，DFX，商品名：恩瑞格）服药简便，具有良好的安全性及耐受性，治疗依从性好，祛铁疗效确切，能有效改善患 ...
目前小脑萎缩还不能完全根治，所以通过药物治疗，可以有效地缓解小脑萎缩的症状，延缓疾病的进展。脊髄小脑变性病（Spinocerebellar Degeneration，SCD）是共济失调、运动失调症状为主的神经性病变的总称。主要因小脑受损，表现为以共济失调为主的神经系 ...
埃万妥单抗 在EGFR继发突变(T790M和/或C797S)或新的MET扩增驱动的EGFR TKI耐药肿瘤中显示出初步的活性。类似地，本研究中的一名患者，以前接受poziotinib治疗，并伴有T790M耐药突变，对埃万妥单抗有PR。抑制基于EGFR和/或基于MET对EGFR TKIs耐药机制的 ...
艾瑞芬净 片在国内申报上市，是基于一项“在中国成年外阴阴道念珠菌病患者中，评估HS-10366疗效和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验”，研究结果显示，在主要和关键次要研究终点上，该试验达到方案预设的优效标准，成功取得了统计 ...
非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型，据世界卫生组织（WHO）统计，全球每年新增约180万肺癌病例，其中NSCLC约占85%左右。EGFR 20号外显子插入突变是非小细胞肺癌的一种罕见突变，约占所有NSCLC的2.1%。 莫博替尼 Mobocertinib（TAK-788）是武 ...
目前尚未批准EGFRex20ins的NSCLC患者口服EGFR靶向治疗。在这项研究中， 莫博替尼 在晚期EGFRex20ins非小细胞肺癌患者中表现出了可控制毒性的抗肿瘤活性，应更深层次地探究莫博替尼在该患者群体中的进一步发展。 表皮生长因子受体基因（EGFR）外显子2 ...
英克西兰 Leqvio是一款siRNA疗法。使用该药可以持续降低患者LDL-C引起的心血管疾患的发病率。Leqvio可与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，通过RNA的干扰作用来防止肝脏生成PCSK9蛋白。PCSK9蛋白的作用是抑制LDL受体的回收和再利用。而降低体内PCSK9的水平可以 ...
二十碳五烯酸乙酯 Vascepa经批准可降低服用他汀类胆固醇药物且甘油三酯水平为150mg/dL或更高的成人发生某些心脏问题的风险。该类患者还必须患有心脏病或糖尿病，以及至少两种其他心脏病风险因素。 Vascepa最常见的副作用包括：肌肉和骨骼疼痛、手臂 ...
这项II期研究的目的是确定MET酪氨酸激酶抑制剂capmatinib( 卡马替尼 )在MET失调的晚期肝细胞癌(HCC)患者中的临床活性，并评估其安全性、药代动力学和生物标志物与反应的相关性。卡马替尼(INC280)是一种口服，ATP竞争性和高效的1b型MET抑制剂，在生化(IC5 ...
这项多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行Ⅱb期试验（RELIEF）评估了 吡非尼酮 对四种非IPF的进行性纤维化ILD患者的疗效和安全性。吡非尼酮(pirfenidone)是一种较新的、口服抗纤维化小分子药物，2014年获得美国食品和药物管理局(FDA)批准。研究表明，吡 ...
莫博替尼 早在2021年9月15日，美国FDA就加速批准上市了针对这一“罕见突变”的药物莫博赛替尼（mobocertinib）。莫博赛替尼（mobocertinib），是一种激酶抑制剂，适用于还在铂化疗期间、或化疗之后病情进展、且携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子 ...
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