米托坦 是目前治疗肾上腺皮质癌（ACC）最常用的、反应率最高的药物，其作用机制主要是破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，使肿瘤缩小，阻断皮质醇、雄激素合成和分泌，减轻功能性ACC的症状，其主要应用于无法手术切除的或术后无法再次切除的局部复发和转移 ...
依库珠单抗 是第一个C5补体抑制剂，于2007年首次获FDA批准，用于减少阵发性夜间血红蛋白尿患者的红细胞破坏。这是一种罕见的血液疾病，会导致肾脏中的小血管形成异常的血凝块（非典型溶血性血凝块）。依库珠单抗还可治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌 ...
2023年2月17日，默克公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已同意审查莱特莫韦的两项补充新药申请(sNDA)。FDA对Prevymis的sNDA给予优先审查，用于预防高危成人肾移植患者的巨细胞病毒（CMV）疾病。并预计于2023年6月5日完成处方药用户费用法案(PDUFA)审查 ...
拓舒沃 治疗IDH1突变晚期软骨肉瘤ORR达23.1%，中位DOR超过42个月！对于IDH1突变的晚期传统CS患者，拓舒沃表现出良好的耐受性和持久的疾病控制，包括长期缓解，部分患者可延长数年。未来的研究有助于更好地了解拓舒沃对晚期传统CS患者的疗效。2020年拓舒 ...
2023年1月19日，CDE网站显示，百时美施贵宝（BMS）的 米托坦 片在国内申报上市，用于治疗肾上腺皮质癌，相信不久的未来，米托坦就可以在我国上市给广大患者带来福音了。肾上腺皮质癌(ACC)是一种罕见的侵袭性肿瘤，总体生存率低，辅助使用米托坦可提高生 ...
阿伐普替尼 (avapritinib）是一种经FDA批准的激酶抑制剂，用于治疗具有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST的成年人。AYVAKIT是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性有效抑制剂。它是FDA批准的唯一一种GIST 1型抑制剂，可直接结 ...
2023年ACC年会上，美国梅奥诊所Wright RS等研究者报道了一项对 INCLISIRAN 的汇总安全性分析，来自7项临床试验、3576例使用者的数据证实，Inclisiran降脂治疗安全性良好。 该汇总分析纳入7项已完成的 INCLISIRAN 临床研究中的安全性数据，包括ORION- ...
玛格妥昔单抗 治疗转移性HER2阳性乳腺癌成人患者关键3期SOPHIA研究（NCT02492711）的最终总生存期（OS）结果。最终总生存期（OS）分析是在意向治疗（ITT）人群中发生385例总生存期（OS）事件后进行的。试验结果显示：在整个ITT人群中， 玛格妥昔单抗 MA ...
据报道，口服JAK抑制剂治疗AD的疗效优于安慰剂，然而，作为全身性药物，口服JAK抑制剂可能与其他安全问题有关。我们的研究结果为局部JAK抑制剂治疗AD的有效性、安全性和良好耐受性提供了证据。有几种用于治疗AD的JAK抑制剂正在开发中，包括局部制剂，例 ...
肝静脉闭塞性疾病/窦梗阻综合征（VOD/SOS）是造血干细胞移植（HSCT）或无HSCT化疗期间的一种潜在的危及生命的调理并发症，历史报道的HSCT后平均发病率为13.7%。VOD/SOS的典型症状可能包括高胆红素血症、疼痛性肝肿大、体重增加和腹水。 去纤苷 DEFITELIO ...
研究了口服 索托拉西布 （每日一次，每次960 mg）对接受过标准治疗的KRAS p.G12C突变晚期NSCLC患者的抗癌活性。主要终点是经独立集中审核后确定的客观缓解（完全或部分缓解）。关键次要终点包括缓解持续时间、疾病控制（定义为完全缓解、部分缓解或疾病 ...
FDA批准 伊立替康脂质体 是基于一项名为NAPOLI-1的III期临床试验结果。这是一项随机、非盲的临床研究，纳入了417例先前接受了基于吉西他滨的治疗的转移性胰腺腺癌患者。使用限制：伊立替康脂质体不作为单一药物用于治疗转移性胰腺癌患者 研究结果表 ...
非小细胞肺癌（NSCLC）中常见的驱动基因突变发生在EGFR、KRAS、BRAF等基因上，比如EGFR的19外显子缺失（ex19del）和21外显子突变（Leu858Arg）。通常这些突变只涉及到一个基因，针对这些驱动基因突变，这些年有不少靶向药物可供选择。 诺华抗癌药dab ...
使用 泰菲乐 （dabrafenib）成功治疗BRAFV600E神经节胶质瘤患者，其治疗已通过MRI和液体活检监测以识别血浆中的BRAFV600E。BRAFV600E的发展抑制剂已成为治疗黑色素瘤患者的重大突破。然而，在向大脑中可能在完整BBB后面生长的黑色素瘤微转移提供这些靶向 ...
2021年1月，日本批准 阿那莫林 用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等恶性肿瘤患者的癌症恶病质。值得一提的是，阿那莫林是首个治疗癌症恶病质的药物。2021年4月，小野制药（Ono Pharmaceutical）宣布在日本推出阿那莫林的50mg片剂。 阿那 ...
Vabysmo 可能为患有视网膜静脉阻塞的患者提供一种新的治疗选择。视网膜静脉阻塞是一种严重的视网膜血管疾病，可能会导致不可逆转的视力障碍或视力丧失。静脉阻塞会限制视网膜中的正常血流，从而导致缺血、出血、液体渗漏以及黄斑水肿。RVO中血管生成素2 ...
奥拉帕尼 适用于对一线铂类化疗完全或部分有反应的有害或可疑有害生殖系或体细胞BRCA突变的晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的维持治疗。奥拉帕利适用于治疗患有有害或疑似有害生殖系或体细胞同源重组修复（HRR）基因突变的转移性去势耐受 ...
Albrioza 是一种专利口服固定剂量的药物组合，由苯丁酸钠（PB）和熊去氧胆酸（TUDCA）两种小分子进行组合。可以减少折叠蛋白反应（UPR），防止由UPR导致的细胞死亡。两种化合物都在几个ALS细胞和动物模型中表现出有效性。在各自的ALS临床试验测试中，PB ...
立他司特滴眼液 是针对眼部炎症机制的创新产品，干眼症相关的炎症被认为主要由T细胞和相关细胞因子介导，这一过程可能与细胞间粘附分子1（ICAM-1）在角膜和结膜组织表达增加有关。立他司特能够抑制LFA-1与ICAM-1的结合，从而减少由T淋巴细胞介导的炎症 ...
乳腺癌的延伸辅助治疗药物——来那替尼； 来那替尼 结合并不可逆地抑制EGFR、HER2和HER4,这可以防止受体上的酪氨酸残基的自发磷酸化，并减少通过丝裂原活化蛋白激酶和Akt途径的致癌信号。来那替尼于2017年7月被批准用于人类表皮生长因子受体2（HER2）阳 ...
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