依库珠单抗 ——PNH治疗的新希望；补体系统是由30多种血浆蛋白和膜蛋白组成，广泛存在于血液、组织液和细胞表面。是一种具有精密调控机制的蛋白反应系统。补体的主要生理功能为促进吞噬细胞的吞噬能力和溶解靶细胞，因此是机体免疫防御机制的重要组成部 ...
据报道，3%~4%的非小细胞肺癌患者存在MET外显子14突变。 卡马替尼 是一种高选择性的MET抑制剂，具有体内和体外活性，与其他抑制剂相比，卡马替尼是针对MET靶点最有效的抑制剂。卡马替尼是一种高选择性、有效的MET抑制剂。在GEOMETRY mono-1研究中，卡马 ...
乌帕替尼 upadacitini 作为小分子靶向JAK抑制剂，可以部分阻断且可逆地调节位于细胞因子下游的JAK-STAT胞内信号传导通路，成为炎症性肠病（IBD，包括溃疡性结肠炎和克罗恩病）非常有前景的治疗思路。乌帕替尼upadacitini作为每日一次的口服制剂，将极大 ...
恩西地平 适用于具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。恩西地平是异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂，其通过阻断促进细胞生长的几种酶来起作用。如果使用RealTime IDH2测定在血液或骨髓样品中检测到IDH2突变，则患者可能符合恩西地 ...
Scemblix 是首个作为STAMP抑制剂治疗CML的药物，专门靶向ABL肉豆蔻酰口袋起作用。这种全新的作用机制可能有助于解决先前接受过两种或多种TKI治疗的CML患者的耐药难题和BCR:ABL1缺陷基因的突变，该基因已被证实与白血病细胞过度分化有关。 Scemblix ...
恩西地平 Idhifa(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate ...
玛格妥昔单抗 Margenza为什么能抑制肿瘤细胞？玛格妥昔单抗Margenza之所以是乳腺癌患者新选择，其根本原因是其作用机制具有针对性。玛格妥昔单抗Margenza与人表皮生长因子受体2蛋白（HER2）的细胞外结构域结合。在与靶点为HER2的肿瘤细胞进行结合后，会 ...
2021年， 艾伏尼布 获FDA批准用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性CCA，成为首个获批用于治疗这一患者群体的靶向药物，为改善CCA患者生存带来破冰的希望。2022年1月30日，艾伏尼布（Ivosidenib）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于携带IDH ...
美国FDA加速批准了 厄布利塞 （umbralisib，商品名：Ukoniq）上市，用于治疗既往接受过至少一种基于抗CD20疗法的复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者，以及既往接受过至少三线全身治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。厄布利塞（umbralisib） ...
艾伏尼布 是异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)抑制剂。IDH1是一种酶，在一些癌症中经常突变和过度表达，导致异常的细胞生长和增殖。艾伏尼布抑制突变的IDH1，阻断癌细胞的酶活性和进一步分化。艾伏尼布精准靶向作用于IDH1突变，靶向作用于肿瘤代谢途径。体外研究 ...
INCLISIRAN 是Alnylam基于其递送系统GalNAc研发设计的一款靶向PCSK9的siRNA药物，是一种皮下注射制剂。Inclisiran可特异性结合PCSK9蛋白的mRNA前体，并导致其降解从而抑制PCSK9的表达，使得血浆LDL-C浓度显著且持久地降低。与其他小分子降血脂药物相比 ...
洛拉替尼 为具有大环结构的强效三代ALK-TKI，兼具更强的抗肿瘤活性、更高的CNS穿透性、更广的抗ALK突变谱，打破既往治疗局限，为ALK阳性晚期NSCLC患者带来突破性获益。洛拉替尼是一种强效的第三代ALK TKI，对ALK突变具有广谱的活性。在既往研究中， 洛 ...
科塞拉 Cosela是一款短效的、选择性、可逆的细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）4/6抑制剂。骨髓造血干细胞依赖CDK4/6调控才能进入增殖周期，理论上化疗前应用科塞拉Cosela使骨髓造血干/祖细胞暂时阻滞在G1期，使细胞暂时停止分裂，免受化疗药物的杀伤，缓解 ...
Larotrectinib（Vitrakvi，LOXO-101， 拉罗替尼 )是一个富有传奇色彩的抗癌药，已被美国FDA批准用于治疗NTRK基因融合的成人和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者。拉罗替尼是一种具有中枢神经系统活性的高选择性TRK抑制剂。NTRK基因融合在多种成人和儿童肿 ...
近日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，云顶新耀引进的注射用 戈沙妥珠单抗 （曾用名：戈沙妥组单抗）的上市申请已经获得批准。此次获批的适应症为：治疗接受过至少两种系统治疗（其中至少一种为针对转移性疾病的治疗）的不可切除的局部晚期或转移 ...
帕纳替尼 （Ponatinib）是一种激酶抑制剂。Ponatinib在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponatinib抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KI ...
靶向药 拉罗替尼 (larotrectinib)是一种广谱抗癌靶向药，原肌球蛋白受体激酶(Trk)抑制剂，能特异性清除NTRK融合基因，抑制TRK蛋白的生成，进而靶向性抑制癌细胞增殖生长。NTRK基因融合肿瘤的生物学行为、组织类型、富集人群等皆有待进一步挖掘。NTRK基因 ...
曲美木单抗 （Tremelimumab，抗CTLA-4单抗）联合度伐利尤单抗（PD-L1单抗）联合铂类化疗用于EGFR/ALK野生型转移性NSCLC的一线治疗适应症的获批是基于随机、全球多中心、主动对照、开放标签的Ⅲ期研究——POSEIDON的研究次要终点结果[1]。研究纳入了未接 ...
普纳替尼 是一种抗肿瘤药物。适用于成人CML((CML)“费城染色体阳性”(Ph+)的急性淋巴细胞性白血病(ALL)的治疗。对于达沙替尼或尼洛替尼治疗无效，或者无法耐受达沙替尼或尼洛替尼，或者伊马替尼后续治疗不合适的患者，主要用来治疗。还可以用来治疗基因 ...
罕见病，目前全球有近7000种，只有不到5%有治疗药物。而且我国罕见病用药上市情况与发达国家和地区相比尚有差距，罕见病的诊治面临巨大挑战。肾上腺皮质癌（ACC）是一种罕见的发生于肾上腺皮质的恶性肿瘤，临床发病率低（约0.52/100万），恶性程度高，侵 ...
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