帕金森(Parkinson’s disease，PD)也称震颤麻痹，是一种常见的神经系统退行性病变疾病。根据美国国立卫生研究院(National Institutes of Health,NIH)统计，美国每年有大约5万人被诊断患上PD，全美国总共有约100万PD患者，我国65岁以上患病率高达1.7%，PD ...
维奈托克 与吉瑞替尼产生高度协同作用，可有效治疗FLT3野生型高危急性髓系白血病；本研究采用维奈托克联合靶向髓系恶性肿瘤相关通路的药物进行了高通量离体药物扰动实验。将来自高危AML患者的31份样本与维奈托克（0、1和20nM）和5种浓度的64种药物共同 ...
普奈替尼 联合FLAG-IDA方案治疗急变期慢性髓系白血病试验结果；MATCHPOINT研究同时对普奈替尼与FLAG-IDA联合化疗的安全性和疗效进行了前瞻性评估，同时提出普奈替尼30mg/d可产生可接受的药物毒性发生概率和有效的缓解率。总之，MATCHPOINT的研究结果显 ...
卡马替尼 Tabrecta是一种针对MET的激酶抑制剂，包括外显子14跳跃产生的突变体。MET外显子14跳过会导致蛋白质缺失调控域，从而降低其负调控，从而导致下游MET信号传导增加。卡马替尼Capmatinib抑制由肝细胞生长因子结合或由MET扩增触发的MET磷酸化，以及 ...
雷莫芦单抗 Cyramza是一个血管内皮生长因子受体2（VEGFR2）拮抗剂特异性地与VEGF受体2结合和阻断VEGFR配体，VEGF-A，VEGF-C，和VEGF-D与受体的结合。其结果是，雷莫芦单抗抑制配体-刺激VEGF受体2的激活，从而抑制配体-诱导增殖，和人内皮细胞的迁移。目 ...
鲁可替尼乳膏 (Opzelura)治疗轻中度特应性皮炎的疗效和安全性怎样？芦可替尼乳膏是一种Janus激酶（JAK）抑制剂，可选择性抑制JAK1/JAK2.JAKs属于细胞质酪氨酸激酶家族，其功能是介导许多对造血和免疫功能很重要的细胞因子（如干扰素）的信号转导。它可 ...
卢可替尼乳膏 可有效治疗中重度特应性皮炎患者；特应性皮炎对于患者生活影响极大，严重干扰了患者的工作学习，甚至影响患者择偶及生育。需要积极治疗才能够控制症状，使生活回到正轨。 卢可替尼乳膏疗效显著，明显减少了患者皮疹和瘙痒。 美国FDA的 ...
奥英妥珠单抗 就是针对CD22的抗体偶联药物，用于治疗成人复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病。急性淋巴细胞白血病，是一种起源于B系或T系淋巴祖细胞，发生在造血系统的恶性疾病，多发生在小儿，成年人较少患病。目前尚无明确病因，一般认为与物 ...
艾曲波帕治疗免疫性血小板减少症：疗效评价和药物安全性； 艾曲波帕 （Eltrombopag），由英国葛兰素史克（GSK）公司研发，后与瑞士诺华公司合作开发，是全球首个也是唯一一个获得批准的小分子非肽类TPO受体激动剂。艾曲波帕获得美国FDA批准，用于治疗特 ...
瑞弗兰 (Eltrombopag)治疗儿童持续和慢性免疫性血小板减少症；瑞弗兰(Eltrombopag)可用于增加血小板计数，减少持续或慢性免疫性血小板减少症患儿的临床显著出血。肝脏实验室值增加的流行率与成人相似。PETIT是一项由三部分组成的随机、多中心、安慰剂对 ...
Nelarabine（ 奈拉滨 ）由美国FDA批准用于治疗应用至少2种化疗方案治疗后无效或反复发作的T细胞急性淋巴细胞性白血病（T-ALL）或T细胞淋巴瘤患者(T-LBL)。奈拉滨是脱氧鸟苷类似物9-β-D-阿糖鸟嘌呤(ara-G)的前药，并且是一种嘌呤抗代谢物，它进入不断增 ...
普乐沙福 联合G-CSF用于接受ASCT的非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的造血干细胞动员。有力证据来自两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期关键性研究5,6，研究的主要终点为≤4天采集到≥5×106/kg CD34+细胞的患者比例。 美国Ⅲ期研究纳入298例需要接受 ...
靶向抗癌药 福巴替尼 用于治疗既往接受过治疗的、携带FGFR2基因重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，包括基因融合。作为一种高选择性的不可逆FGFR1-4抑制剂，福巴替尼与FGFR的P环中的一个半胱氨酸残基形成共价加合物，这类抑制剂的一个潜在好处是，它们可 ...
新药频出，胆管癌靶向药 福巴替尼 控制率超80%，前景光明；福巴替尼是一种新型的高度选择性、强效不可逆共价结合的FGFR1-4小分子抑制剂，FGFR2融合在iCCA中发生率为10％-20％。有这些突变的患者的5年生存率为24％，目前针对晚期患者，一线化疗后，尚无标 ...
首个新一类降糖药物 替尔泊肽 显著减缓了2型糖尿病慢性肾脏病进展；SUPERSES-4试验探索性分析，评估了替尔泊肽和滴定甘精胰岛素（iGlar）治疗的患者进展至预先指定肾脏终点的情况。该分析以肾功能下降率和尿白蛋白排泄率作为肾脏预后结果。临床终点为eGF ...
雷莫芦单抗 是人源化单体，靶向血管内皮生长因子受体2（VEGFR-2），与FOLFIRI联合治疗一线贝伐珠单抗+奥沙利铂+氟脲嘧啶进展的转移性结直肠癌（mCRC）。西班牙Noguerido教授在Expert Opin Drug Saf杂志发文，对雷莫芦单抗治疗活性、安全性做了全面总结， ...
CLL和SLL都是容易发生在中老年人群的一种成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤，以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征，区别在于癌症发生的位置。CLL是大多数癌细胞都位于血液和骨髓，SLL是癌细胞大多位于淋巴结。一个人一生中罹患CLL/SLL的风险为0 ...
认识最强乙肝药—— 丙酚替诺福韦 ；丙酚替诺福韦是美国吉利德科学公司研制的一种新型替诺福韦靶向前体药物，简称TAF，丙酚替诺福韦的出现为乙肝抗病毒治疗的药物又增加了一款新产品。在丙酚替诺福韦获批之前，我国批准上市的慢性乙肝抗病毒核苷类药物有 ...
帕金森病治疗新药 沙芬酰胺 XadagoIII期临床研究结果；沙芬酰胺作为左旋多巴的联合治疗，显著减少了中国特发性帕金森病患者的运动波动，改善了运动症状和生活质量，耐受性良好。此外，对于患者“开”期状态下UPDRS总评分和运动评分也有显著改善作用。 ...
舒立瑞 (eculizumab)是一种影响你免疫系统的处方药，可以降低你免疫系统抵抗感染的能力。该药获FDA批准用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人重症肌无力(gMG)，目前尚不清楚其对gMG患儿是否安全有效。 oliris增加了患严重和危及生命的脑膜炎 ...
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