Opicapone（奥吡卡朋）是每日口服1次选择性儿茶酚氧甲基转移酶(COMT)抑制剂，是第三代COMT抑制剂，，适用于联合左旋多巴-卡比多巴或左旋多巴-苄丝肼盐酸盐，用于成人帕金森病(PD)患者，改善药效减退现象。与安慰剂相比， 奥匹卡朋 /阿片哌酮可将左旋多巴 ...
实验筛选期FVC大于或等于50%预测值，且已完成了4至5周尼达尼布150毫克每日两次稳定剂量的IPF患者，被随机分配至接受尼达尼布150毫克每日两次联合 吡非尼酮 （每天801毫克，三次滴定）组或尼达尼布150毫克每日两次组，试验为开放性且持续12周。主要终点为 ...
去纤苷钠 对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至 ...
MEK抑制剂 比美替尼 通过可逆地抑制MEK1和MEK2，阻断信号通路向下游传导，从而抑制肿瘤细胞增殖。比美替尼在体外细胞系试验和体内小鼠成瘤模型中均可抑制ERK磷酸化。同时，比美替尼还可抑制BRAF突变的人源性黑素瘤细胞系中MEK依赖性磷酸化，并降低细胞活 ...
贝组替凡 (MK-6482)是一种新型、强效和选择性的HIF-2α抑制剂。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，包括HIF-2α在内的被称为缺氧诱导因子的蛋白质会在患者体内蓄积。如果调节不当，HIF-2α的积累会刺激多种与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的癌基因，导致良性 ...
英克西兰 是一种集合了经典的GalNac肝细胞递送和ESC高级化学修饰的siRNA药物，可降解肝脏中的PCSK9 mRNA，于2020年获得欧洲药品管理局的批准，于2021年获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，于两周前获得中国食品和药品管理局（NMPA）的批准。该药物 ...
Nurtec（Rimegepant） 瑞美吉泮 是第1款拥有快速口腔崩解片剂型（ODT）的CGRP受体小分子拮抗剂，通过阻断CGRP受体治疗偏头痛的根源。瑞美吉泮将于2020年3月上旬以8片装的形式在美国上市销售。瑞美吉泮的建议剂量为75毫克，视需要服用，每日服用一次。 ...
截至2022年8月的研究数据显示，在既往的至少一种全身性治疗中有疾病进展，但没有其他标准治疗可供选择的情况下， 厄达替尼 （Erdafitinib）能够为FGFR基因变异的晚期实体瘤（不限瘤种）患者带来临床获益。在在中位随访17.9个月(IQR 13.6-23.9)时，16种不 ...
索托拉西布 是KRAS G12C的抑制剂，与KRAS G12C独特的半胱氨酸形成不可逆的共价键，将蛋白锁定在非活性状态，阻止下游致癌信号传递，抑制细胞生长，促进细胞凋亡，且不影响野生型KRAS的作用。索托拉西布在体外和体内均可抑制KRAS G12C,脱靶活性极小。在 ...
前列腺癌多发于老年男性，是美国男性第二大常见肿瘤，其发生率仅次于皮肤癌。前列腺癌初发病例大多为雄激素依赖性，降低体内雄激素水平即可使前列腺组织转化生长因子-β(TGF-β)、C-fos及C-mye基因表达增强，引起雄激素依赖性细胞凋亡，从而使肿瘤体积缩 ...
淋巴瘤是一种常见的血液肿瘤，与淋巴瘤作斗争的“肿瘤王”角色。它分为两大类：霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤，其中霍奇金淋巴瘤是淋巴系统内的一种独特恶性肿瘤。 洛莫司汀 是一种用于二线霍奇金淋巴瘤治疗的“成熟”药物，于1976年获得FDA批准，此后一 ...
恩西地平 是一种靶向治疗，填补了复发或难治性AML患者对IDH2基因突变的未满足需求，FDA肿瘤学卓越中心主任、FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说。使用恩西地平与一些患者的病情完全缓解有关，并减少了对红 ...
莫博替尼 曾获得英国国家临床优化研究院（NICE）认可为具有创新性且实现治疗的跨越式进展（innovative and a step-change in treatment），英国国民健康服务（NHS）认为莫博替尼改变了肺癌的治疗现状（game-changing），莫博替尼被英国社会保障部门认为 ...
艾代拉里斯 片是由美国吉利德科学公司（目前最火的新冠实验药物瑞德西韦就是它做的）研发，于2014年7月或FDA批准在美国上市。美国食品药品监督管理局（FDA）已先后批准了4款PI3K抑制剂用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、FL及边缘 ...
卢比卡丁 联合阿霉素二线治疗广泛期小细胞肺癌的疗效及安全性如何？卢比卡丁是人工合成的海洋提取物，可调节抑制性免疫微环境。在一项单臂、II期篮子试验中，广泛期小细胞肺癌患者二线接受3.2 mg/㎡，每3周治疗一次的卢比卡丁，治疗后的ORR为35%，中位D ...
图卡替尼 是一种新型口服TKI，在HER2过表达细胞的体外模型中，图卡替尼阻断了HER2和蛋白激酶B(PKB)的磷酸化。Ib期试验表明，图卡替尼和TDM-1的组合在HER2+MBC中具有预期的结果。图卡替尼是一种很有前途的药物，因为它不与EGFR结合，这反映出较低的毒性 ...
赛尔帕替尼 在RET融合阳性非小细胞肺癌患者中的随访数据更新分析。所有病例要求在当地实验室通过二代基因测序（NGS）、荧光原位杂交（FISH）或聚合酶链式反应（PCR）证实RET基因融合阳性，要求入组前进一步审查和确认其突变阳性。入组患者满足ECOG评分 ...
一项临床试验研究结果，参与该试验的NF1儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。 司美替尼 （Selumetinib）是一种口服、选择性MEK 1/2抑制剂，通过靶向RAS下游通路信号调节酶MEK来抑制过度激活的RAS通路，从而控制细胞异常增殖和肿瘤生长。2020 ...
急性髓性白血病(AML)是一种异质性血液系统恶性肿瘤，其特征在于外周血、骨髓或其他组织中的髓母细胞克隆性扩增。AML是成人中最常见的急性白血病类型（每年每100,000人5-8例），每年每100,000人中有4-6人死亡。尽管该疾病的病因尚不清楚，但已经确定了许 ...
艾伏尼布 成功写入2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。2020年10月，艾伏尼布被纳入中国国家药品监督管理局药品审评中心发布的“临床急需境外新药名单(第三批)”，这些都充分显示了艾伏尼布优越的临床优势。艾伏尼布（Ivosidenib）是一款同类首创的、具 ...
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