非布司他 为痛风患者降尿酸的一线用药，为黄嘌呤氧化酶(XO)抑制剂，通过抑制尿酸合成降低血清尿酸浓度，适用于具有痛风症状的高尿酸血症的长期治疗。非布司他如何使用?在降尿酸药物治疗初期可能导致血尿酸值急速降低诱发痛风性关节炎(痛风发作)，故推荐 ...
斑秃（AA）：AA是一种自身免疫性脱发疾病，典型临床表现为毛发斑片状脱落，呈现圆形或椭圆形、边界清晰的脱发斑片。某些诱因下，毛囊的免疫豁免遭到破坏，CD8+NKG2D+T细胞激活，大量炎症因子（IFN-γ为主）及细胞因子释放引起处于生长期的毛囊损伤，进而 ...
地中海贫血是由于红细胞生成无效导致的遗传性贫血。特别是，患有重型地中海贫血症的人会因定期输血红细胞而出现继发性铁过载。需要铁螯合疗法来预防长期并发症。去铁胺和去铁酮都有效;然而，需要对新型口服螯合剂 地拉罗司 在地中海贫血患者中的有效性和 ...
阿法替尼 用于一线治疗的试验，包括LUX-Lung 3/6两项临床III期试验，以及临床II期的LUX-Lung 7试验，其中前两项试验的对照组为培美曲塞/吉西他滨+铂类化疗，而LUX-Lung 7试验的对照组则是吉非替尼。 LUX-Lung 3/6试验的数据显示，阿法替尼用于一线 ...
强生宣布，EGFR/c-MET双抗Rybrevant（amivantamab， 埃万妥单抗 ）联合第三代EGFR抑制剂Lazertinib头对头奥希替尼治疗EGFR突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的III期MARIPOSA研究获得积极顶线数据。 MARIPOSA-2是一项随机、开放标签的II ...
目前没有针对癌症中KRAS突变的疗法被批准。KRAS p.G12C突变发生在13%的非小细胞肺癌和1-3%的结肠直肠癌和其他癌症中。 索托拉西布 是一种选择性且不可逆地靶向KRASG12C的小分子。索托拉西布在KRASG12C突变晚期实体瘤中的抑制作用 我们在携带KRAS p.G ...
Opicapone（奥吡卡朋）是每日口服1次选择性儿茶酚氧甲基转移酶(COMT)抑制剂，是第三代COMT抑制剂，，适用于联合左旋多巴-卡比多巴或左旋多巴-苄丝肼盐酸盐，用于成人帕金森病(PD)患者，改善药效减退现象。与安慰剂相比， 奥匹卡朋 /阿片哌酮可将左旋多巴 ...
实验筛选期FVC大于或等于50%预测值，且已完成了4至5周尼达尼布150毫克每日两次稳定剂量的IPF患者，被随机分配至接受尼达尼布150毫克每日两次联合 吡非尼酮 （每天801毫克，三次滴定）组或尼达尼布150毫克每日两次组，试验为开放性且持续12周。主要终点为 ...
去纤苷钠 对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至 ...
MEK抑制剂 比美替尼 通过可逆地抑制MEK1和MEK2，阻断信号通路向下游传导，从而抑制肿瘤细胞增殖。比美替尼在体外细胞系试验和体内小鼠成瘤模型中均可抑制ERK磷酸化。同时，比美替尼还可抑制BRAF突变的人源性黑素瘤细胞系中MEK依赖性磷酸化，并降低细胞活 ...
贝组替凡 (MK-6482)是一种新型、强效和选择性的HIF-2α抑制剂。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，包括HIF-2α在内的被称为缺氧诱导因子的蛋白质会在患者体内蓄积。如果调节不当，HIF-2α的积累会刺激多种与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的癌基因，导致良性 ...
英克西兰 是一种集合了经典的GalNac肝细胞递送和ESC高级化学修饰的siRNA药物，可降解肝脏中的PCSK9 mRNA，于2020年获得欧洲药品管理局的批准，于2021年获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，于两周前获得中国食品和药品管理局（NMPA）的批准。该药物 ...
Nurtec（Rimegepant） 瑞美吉泮 是第1款拥有快速口腔崩解片剂型（ODT）的CGRP受体小分子拮抗剂，通过阻断CGRP受体治疗偏头痛的根源。瑞美吉泮将于2020年3月上旬以8片装的形式在美国上市销售。瑞美吉泮的建议剂量为75毫克，视需要服用，每日服用一次。 ...
截至2022年8月的研究数据显示，在既往的至少一种全身性治疗中有疾病进展，但没有其他标准治疗可供选择的情况下， 厄达替尼 （Erdafitinib）能够为FGFR基因变异的晚期实体瘤（不限瘤种）患者带来临床获益。在在中位随访17.9个月(IQR 13.6-23.9)时，16种不 ...
索托拉西布 是KRAS G12C的抑制剂，与KRAS G12C独特的半胱氨酸形成不可逆的共价键，将蛋白锁定在非活性状态，阻止下游致癌信号传递，抑制细胞生长，促进细胞凋亡，且不影响野生型KRAS的作用。索托拉西布在体外和体内均可抑制KRAS G12C,脱靶活性极小。在 ...
前列腺癌多发于老年男性，是美国男性第二大常见肿瘤，其发生率仅次于皮肤癌。前列腺癌初发病例大多为雄激素依赖性，降低体内雄激素水平即可使前列腺组织转化生长因子-β(TGF-β)、C-fos及C-mye基因表达增强，引起雄激素依赖性细胞凋亡，从而使肿瘤体积缩 ...
淋巴瘤是一种常见的血液肿瘤，与淋巴瘤作斗争的“肿瘤王”角色。它分为两大类：霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤，其中霍奇金淋巴瘤是淋巴系统内的一种独特恶性肿瘤。 洛莫司汀 是一种用于二线霍奇金淋巴瘤治疗的“成熟”药物，于1976年获得FDA批准，此后一 ...
恩西地平 是一种靶向治疗，填补了复发或难治性AML患者对IDH2基因突变的未满足需求，FDA肿瘤学卓越中心主任、FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说。使用恩西地平与一些患者的病情完全缓解有关，并减少了对红 ...
莫博替尼 曾获得英国国家临床优化研究院（NICE）认可为具有创新性且实现治疗的跨越式进展（innovative and a step-change in treatment），英国国民健康服务（NHS）认为莫博替尼改变了肺癌的治疗现状（game-changing），莫博替尼被英国社会保障部门认为 ...
艾代拉里斯 片是由美国吉利德科学公司（目前最火的新冠实验药物瑞德西韦就是它做的）研发，于2014年7月或FDA批准在美国上市。美国食品药品监督管理局（FDA）已先后批准了4款PI3K抑制剂用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、FL及边缘 ...
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