复发/难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)患者预后较差，需要新的治疗方法。在AML中，肝细胞生长因子(HGF)的自分泌驱动MET信号，促进成髓细胞的生长和生存，使MET成为一个有吸引力的治疗靶点。MET抑制在AML临床前研究中表现出活性，但FGFR通路导致HGF上调是 ...
美国FDA于2023年6月15日批准基因泰克（Genentech）公司的 格菲妥单抗 （别名：格菲妥单抗，商品名：Columvi）注射液上市，用于复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型（NOS），或起源于滤泡性淋巴瘤的大B细胞淋巴瘤（LBCL）成年患者，患者 ...
拉罗替尼 的有效成分是Larotrectinib，这是全球首款NTRK抑制药物。TRK是原肌球蛋白受体激酶(tropomyosin receptor kinase)是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，而NTRK是编码TRK的基因。在罕见情况下，NTRK基因会与其它基因融合，导致TRK信号通路不 ...
Hedgehog通路抑制剂(HHI)系统治疗是晚期BCC（aBCC）患者的标准治疗1， 维莫德吉 （Vismodegib）和索立德吉（Sonidegib）均在欧洲获批用于治疗局部晚期BCC（laBCC），其关键II期研究均证实晚期BCC可获得高疾病控制率且安全性可耐受，而真实世界研究可以更 ...
FDA批准基于2期GO29781研究的积极结果，该研究对象为严重预处理过的FL患者，包括疾病进展风险高的患者或既往治疗难治的患者。研究结果显示了高且持久的响应率。 莫妥珠单抗 是第一种与CD20xCD3 T细胞结合的双特异性抗体，旨在靶向B细胞表面的CD20和T细胞 ...
AML靶向治疗拥有特定的作用靶点和抗肿瘤作用，并且毒性明显减少，开创了AML治疗的新领域。目前用于AML治疗主要为小分子靶向药物，如BCL-2抑制剂， 吉瑞替尼 等。至于在什么情况下可以接受靶向治疗，是靶向药物单药治疗还是与化疗、免疫治疗、去甲基化药 ...
阿西米尼 布（asciminib）是FDA批准的首款与ABL1的肉豆蔻酰口袋（myristoyl pocket）结合的CML疗法，为对目前TKI疗法耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。研究在对至少2种TKI耐药或不耐受的Ph+CML-CP患者中开展。233例患者被随机分配，接受ascimin ...
朗妥昔单抗 是一种靶向CD19的抗体偶联药物（ADC），该药活性药物成分为loncastuximab tesirine，由一种人源化抗人CD19单克隆抗体通过连接子与吡咯并苯并二氮杂卓（pyrrolobenzodiazepine，PBD）二聚体细胞毒素偶联而成。一旦与表达CD19的细胞结合， 朗 ...
司帕生坦 （Sparsentan）由Travere Therap.公司研发，2023年2月17日美国FDA加速批准。司帕生坦是一种内皮素和血管紧张素II受体双拮抗剂，用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人的蛋白尿。司帕生坦是否能减缓IgAN患者的肾功能 ...
磷酸盐奥司他丁片 通过抑制一种名为11-β-羟基酶的酶起作用，该酶在皮质醇的产生中起着至关重要的作用。通过阻断这种酶，磷酸盐奥司他丁片减少皮质醇的产生，帮助库欣病患者的激素水平正常化。 Isturisa磷酸盐奥司他丁片是一种用于治疗库欣氏综合征 ...
维奈克拉 改善伴有NPM1和IDH1/2突变的AML患者效果明显，可明显改善缓解率（CR/CRi）和总生存期（OS），但对于合并P53或FLT3突变的患者效果欠佳。对于FLT3突变的AML患者，FLT3-ITD突变可能通过增强BCL-2家族抗凋亡蛋白BCL-XL和髓样细胞白血病1（MCL-1，m ...
盐酸纳呋拉啡 是由东丽株式会社自主研发的选择性阿片κ受体激动剂，通过与现有的抗组胺药或抗过敏药完全不同的新的作用机制发挥止痒作用。盐酸纳呋拉啡软胶囊剂在日本获批用于改善血液透析患者的瘙痒症（仅限现有治疗疗效不理想的情况），随后，改善慢 ...
在充分的研究证实下，RET抑制剂—— 普雷西替尼 横空出世，或将可能成为改变RET基因突变患者标准治疗的药物。作为RET突变特异性抑制的普雷西替尼疗效如何呢？ 普雷西替尼 是美国Blueprint Medicines公司研发的一种口服（每日一次）、强效、高选择性 ...
阿法替尼 再次带给我们惊喜——它或许可以成为EGFR罕见突变晚期非小细胞肺癌的克星！ 发表在《lung cancer》杂志上的一篇最新文章中，IchidaiTanaka教授研究团队对EGFR-TKI治疗的患者进行回顾性分析，与第一代EGFR-TKIs进行比较，评价 阿法替尼 在E ...
Lancet Oncol在线发表了RAGNAR II期临床试验的结果，以评估厄达替尼在就既往接受过治疗、伴FGFR突变的晚期实体瘤患者中的安全性和活性。FGFR基因异常广泛分布于多种恶性肿瘤中，可能是多种肿瘤的致癌驱动因素。 厄达替尼 是一种口服、选择性、强效FGFR1~ ...
在CodeBreaK 100/101研究中， 索托拉西布 和PD-1抑制剂治疗KRAS G12C突变晚期或转移性非小细胞肺癌患者，疗效还是比较不错的。CodeBreaK 100/101研究是一项Ib期、开放标签、多种的探索研究，纳入了58例患者。患者每日接受索托拉西布联合阿替利珠单抗或帕 ...
肺癌患者服用克唑替尼的推荐剂量为：口服（整吞）、有无食物送服都可以，服用250 mg（1粒）每天2次。只要患者从治疗中获得临床效益，可继续治疗。如果肺癌患者丢失1剂克唑替尼，只要患者想起应立即服用，除非下一剂小于6小时，在此情况中患者不应服用丢 ...
哌柏西利 疗法由于其高度的特异性、选择性、亲和性和非细胞毒性等优点，在目前乳腺癌的综合治疗中发挥着越来越大的作用。帕博西尼是最近备受关注的、也是辉瑞最重要的试验性药物之一。 哌柏西利 是一种能选择性抑制细胞周期蛋白依赖激酶4和6(CDK4/6)， ...
阿昔替尼 ，用于治疗晚期肾癌，是基于一个723人的头对头三期临床试验：索坦治疗失败的晚期肾癌，1:1分组， 阿昔替尼 PK多吉美。阿昔替尼组的无疾病进展生存时间明显延长，8.3个月对比5.7个月，疾病进展风险降低了35%，差异达到了统计学意义。而两组中位 ...
他替瑞林 （Taltirelin）是一种用于治疗甲状腺功能减退症（Hypothyroidism）的药物。它属于甲状腺刺激激素（Thyroid Stimulating Hormone，TSH）类药物，可以刺激甲状腺产生甲状腺激素，从而增加甲状腺功能。根据研究表明，脑内的多巴胺参与运动系统的 ...
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