在 艾曲波帕 批准用于治疗难治性SAA患者的试验(以下简称试验1)中,艾曲波帕的用法为起始50mg/d,每2周增加25mg,直至最大量150mg,疗效评估终点设定为12-16周,无效患者停用,有效患者继续服用。研究结果提示艾曲波帕药物不良反应轻微,在设定的评估终 ...
AA是一种骨髓造血功能不足引起的以外周血三系减少为特征的疾病。NSAA是较不常见的类型,但在中国人群中占有相当的比重。免疫抑制剂(IST)+抗人胸腺免疫球蛋白(ATG)+环孢素是目前非输血依赖NSAA的一线治疗方案,但存在ATG价格昂贵、需住院使用等问题。 ...
2022年2月23日,来自俄罗斯Russian Federation和多所研究机构的Papusha,Zaytseva和Packer等课题组在Neuro-Oncology发表题为Two Clinically Distinct Casesof Infant Hemispheric Glioma Carrying ZCCHC8:ROS1 Fusion and Responding to Entrectinib的短 ...
全球随机双盲III期CELESTIAL试验旨在评估 卡博替尼 是否能够使之前接受过索拉非尼或其他标准全身治疗后进展的晚期HCC患者受益。经治晚期HCC患者首先根据疾病病因(HBV、HCV、其他),地域(亚洲、其他)和肝外扩散和/或大血管浸润(是、否)等因素进行分 ...
MMATCHPOINT研究是一项多中心的I/II期研究,纳入的患者均为年龄≥16岁、确诊为费城染色体(Ph)阳性或BCR-ABL1阳性CML、适合FLAG-IDA化疗且入组4周内未接受大剂量化疗的患者。在16例接受了1个周期普纳替尼+FLAG-IDA治疗的患者中,9例(56%)患者出现药物 ...
根据公开资料, 普拉替尼 的这项上市申请是基于一项开放标签、多中心的I/II期ARROW关键性研究,该研究旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。普雷西替尼的上市历程:2020年5月,普雷西替尼治疗局部晚期或转移 ...
米托坦是一种独特的抗肿瘤药物,仅用于治疗转移性、不可切除的肾上腺皮质癌。 米托坦 在治疗过程中与血清酶升高有关,但临床应用有限,与临床上明显的急性肝损伤没有关系。非转移性ACC患者根治性手术后米托坦辅助治疗可显著降低Ki-67指数升高(P=0.005)和 ...
AML(急性髓系白血病)是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,临床表现多为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等。多数病例病情急重,对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML,预后凶险,复发率很高,5年生存率极低,目前尚无有效疗法(仅少数患者 ...
胆管癌是一种侵袭性较强且预后较差的恶性肿瘤,晚期胆管癌化疗效果不佳,需要更有效的治疗手段。免疫治疗的出现为晚期胆管癌的治疗提供了新的方向。2022年10月,美国FDA已加速批准 福巴替尼 (Futibatinib)上市,用于治疗携带FGFR2基因融合或其它重排的 ...
TOURMALINE-MM4是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究(NCT02312258)。TOURMALINE-MM4研究(NCT02312258)结果表明,不适合移植的新诊断多发性骨髓瘤(NDMM)患者在任何标准治疗诱导方案后,伊沙佐米维持与安慰剂相比,中位PFS延长了8个月,具有 ...
莫博替尼 适用于含铂化疗期间或之后进展且携带表皮生长因子受体(EGFR)20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。 莫博赛替尼的疗效证据来自一项由3部分组成的开放标签、多中心、1/2期非随机临床试验(AP3278815101)的 ...
2020年欧盟委员会(EC)批准了其ALK抑制剂布加替尼Alunbrig(brigatinib)扩展适应症,作为单药疗法一线治疗未经ALK抑制剂治疗的ALK阳性晚期非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。 此次批准是基于名为ALTA-1L的随机,多中心,3期临床试验的积极结果,该试 ...
肺癌中的主要基因突变包括EGFR、ALK、HER2、ROS1、MET 14外显子(METex14)跳跃突变、BRAF、KRAS、RET等。研究发现,METex14跳跃突变在晚期非小细胞肺癌中的突变率约为3%-4%。目前,METex14非小细胞肺癌的传统治疗如化疗、免疫治疗、多靶点TKI(酪氨酸激 ...
塞利尼索 (selinexor)是目前被美国FDA批准的口服型选择性核输出抑制剂,不同组合方案的研究数据显示塞利尼索(selinexor)不仅能够克服一些不良预后,而且多线治疗甚至耐药的患者也能从中获益。 该研究在既往接受过1-3种疗法的MM患者中开展,评估 ...
恩曲替尼(Entrotinib)是一种新型的抗肿瘤药物,M女士在4个月内,进行了有效的抗肿瘤治疗,并在 恩曲替尼 作用下,对其进行了深入大脑的治疗,使大脑中的病变得到了有效的控制,使其在确诊3年后,病情稳定。在过去的15年中,在对肺癌的基因组进行测序方 ...
莫博替尼 (TAK-788)和其他一、二、三代EGFR TKI有所差别,生物学特性也不尽相同,对EGFR 20外显子插入突变有较好的疗效。我们中心有幸参加了相关临床研究,且在较短的时间内入组了全球最多的患者。这一研究入组的都是EGFR 20外显子插入突变NSCLC患者 ...
他替瑞林 也被证明可以防止运动神经元的死亡,并保留受损坐骨神经的运动神经元直径。 他替瑞林对促甲状腺素(TSH)释放的作用为TRH的1/6-1/11.在体内,他替瑞林已被证明能增强乙酰胆碱诱导的大鼠大脑皮层神经元兴奋,并抑制高浓度乙酰胆碱介导的神经 ...
盐酸纳呋拉啡 口腔崩解片(研发代码:TRK-820)治疗维持性血液透析患者难治性瘙痒的随机、双盲、安慰剂平行对照的多中心桥接临床研究”达到预设的临床研究终点。结果表明,本研究5μg组与2.5μg组主要疗效指标均桥接成功,与日本III期试验结果一致性结论 ...
在大部分既往接受过治疗的NSCLC人群中, 索托拉西布 联合免疫治疗的客观缓解率(ORR)为29%(17/58例患者)。在17例确认的缓解者中,5例患者观察到的缓解持续时间(DoR)大于10个月,其中8例患者正在持续缓解。 索托拉西布 的作用靶点是KRAS基因编码的 ...
Ivosidenib( 依维替尼 )是首个靶向抑制异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)的口服小分子抑制剂,也是目前唯一获得FDA批准治疗IDH1突变的研究药物。下面请看具体分析。2012年,Keystone制药公司的合作伙伴Agios制药有限公司通过高通量测试(HTS)筛选出首个针对ID ...

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