艾伏尼布 的多项临床研究登上国际顶刊、亮相国际大型会议。亮相2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的临床I期研究AG120-C-001显示，艾伏尼布治疗复发或难治性（R/R）AML可带来显著获益，且安全性良好。艾伏尼布/依维替尼联合阿扎胞苷的EFS显著改善，事 ...
米托坦 的药代动力学相互作用可以部分解释抗血管生成激酶抑制剂的有限功效，它们也CYP3A4和ABC转运蛋白的底物。事实上，在一项II期试验中，舒尼替尼的疗效和毒性(0%的反应和26%的3-4级不良事件)在ACC患者中低于预期。这些患者中的大多数接受了米托坦， ...
艾伏尼布/ 依维替尼 是一种以突变型IDH1为靶点的小分子抑制剂，通过抑制突变型IDH1，降低IDH1突变肿瘤模型中2-羟基戊二酸（2-HG）水平，使DNA和组蛋白甲基化恢复正常，解除因IDH1突变引起的成髓细胞分化阻断，促进成髓细胞分化为成熟的血细胞。这项研究 ...
血小板减少症可分为特发性血小板减少性紫癜、继发性血小板减少性紫癜和血栓性血小板减少性紫癜。后两种都是其他疾病引起的并发症，对病源治疗即可缓解血小板减少的症状，而特发性血小板减少则无法查明病因，可能与感染、药物、疫苗接种有关。不过可以肯 ...
肿瘤细胞中IDH突变(IDH1m和IDH2m)会导致其正常功能缺失，并将α-KG转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸(2HG)，2HG在突变的肿瘤细胞中累积，导致DNA或组蛋白过甲基化。IDH抑制剂通过作用于肿瘤细胞中的IDH突变位点，使体内致癌代谢物2HG减少，从而诱导组蛋白去 ...
卡博替尼 首次在美国获批上市，用于治疗进展性、转移性甲状腺髓样癌，而后在几年内又增加了获批适应症，包括接受过抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌二线治疗、晚期肾细胞的一线治疗、晚期肝癌的二线治疗。一次欧洲肿瘤协会(ESMO)大会上，公布的CELESTIAL研 ...
IMspire150是一项3期，多中心，双盲，安慰剂对照的随机研究，研究对象是先前未经治疗的BRAF V600突变阳性、转移性或不可切除的局部晚期黑色素瘤患者。 考比替尼 （cobimetinib）是一种MEK1/2（一种有助于控制细胞生长和存活的细胞信号传导途径中的蛋白质 ...
适用于ALK阳性肺癌患者，具体包括接受克唑替尼或者至少一种其他ALK抑制剂治疗后疾病继续恶化，或者接受艾乐替尼或塞瑞替尼作为第一种ALK抑制剂治疗法后疾病继续恶化。Lorlatinib( 劳拉替尼 ，又称洛拉替尼)属于第三代靶向药ALK/ROS1 TKI，2022年4月29 ...
沙芬酰胺 可在短期内有效控制帕金森患者运动障碍和运动失调症状，疗效可维持2年。一项为期6个月的双盲对照试验结果显示，沙芬酰胺可显着性减少帕金森患者运动症状波动（on-off时间），并降低相关运动障碍发生风险。 来自FDA药物评价和研究中心的Eri ...
艾伏尼布 已获FDA批准三个适应症： ①、用于单药治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者； ②、与阿扎胞苷联合用于新诊断的具有易感IDH1突变的急性髓性白血病，该突变是通过FDA批准的测试在75岁或以上的成年人中检测到的， ...
磷酸盐奥司他丁片 是第一种通过FDA批准的药物，可通过阻断11-β-羟化酶进而阻止皮质醇激素的合成。FDA药物评估和研究中心主任，医学博士Mary Thanh Hai说：“FDA支持开发针对罕见疾病的安全有效的疗法，磷酸盐奥司他丁片能够帮助患者达到正常的皮质醇水 ...
BRAF抑制剂使携带BRAFV600E突变黑色素瘤患者的治疗发生了革命性的变化。此外，BRAF/MEK抑制剂组合在晚期黑色素瘤患者和使用辅助治疗的黑色素瘤患者中，临床结果显示出进一步改善。在低级别卵巢肿瘤患者中，也有人建议使用BRAF抑制剂。本文介绍了一位接受 ...
一项2期GEOMETRY mono-1试验的结果。临床数据显示，在肿瘤携带METex14突变的晚期非小细胞肺癌成人患者中， 卡马替尼 治疗显示出了非常高的总缓解率（ORR）。Tabrecta是一种活性药物成分为capmatinib（卡马替尼）的药物，这是一款靶向MET激酶的抑制剂，包 ...
氯苯唑酸葡胺 软胶囊以特有的创新优势获得“最佳生物技术产品奖”，盖伦奖被公认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉，旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献，素有“医药界的诺贝尔奖”之称，该奖项有着极为严格的入选机制，尤其注重产品 ...
AML是最常见的急性白血病，发病者多为老年人。目前，对AML的标准治疗是强力诱导化疗，然后进行巩固化疗或者同种异体干细胞移植。然而，由于年龄、合并症、以及携带不良基因突变等原因，很多老年患者无法接受标准化疗或者对它们产生耐药性。维奈克拉的到 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib）是一种新型的口服小分子药物，具有高选择性，对原肌球蛋白受体激酶（TRK）具有较好的抑制作用，主要用于儿童和成人患者携带神经营养性酪氨酸激酶受体（NTRK）基因融合的治疗（NTRK融合基因是各种成人和儿童癌症的致癌驱动因 ...
ARROW研究（NCT03037385）是一项多中心、开放标签、多队列试验。共纳入237例局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者。入组患者接受 普纳替尼 治疗，直到疾病进展或出现毒性不可耐受。研究的主要疗效终点为盲法独立审查委员会（BIRC）确定的客观缓解率（OR ...
“大多数基线人口统计学和疾病特征在组间是相似的，”美国伯明翰阿拉巴马大学医学院ONeal综合癌症中心临床研究副主任Luciano J.Costa博士说。“但在可测量的血清M蛋白、仅血清游离轻链、髓外浆细胞瘤和乳酸脱氢酶高于正常上限方面观察到潜在的重要差异。 ...
ADIUVO观察性研究中，42例患者接受 米托坦 辅助治疗，53例仅观察。观察性研究中两组患者的基线特征与ADIUVO研究中米托坦组和观察组相匹配，因此，ADIUVO观察队列被平行分析，以应对ADIUVO研究低于预期的招募例数。米托坦目前是管理ACC的基石，大多数专家 ...
布加替尼 主要作用于ALK融合突变，其独特的二甲基氧化磷（DMPO）结构加强了与ALK蛋白的结合力，增强了药物活性，也为药物透过血脑屏障并保持脑部血药浓度创造了有利条件，同时可广泛抑制多种ALK融合类型及耐药突变。布加替尼显着降低ALK阳性晚期非小细 ...
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