在《Journal of Clinical Oncology》期刊上，COLUMBUS试验报告了 康奈非尼 +比美替尼在不可切除或转移性BRAF V600突变黑色素瘤患者中的长期疗效和安全性结果。COLUMBUS是一项两部分、多中心、随机、开放标签、III期试验。患有局限性晚期的不可切除或转移性BR ...
Pemazyre（pemigatinib 培米替尼 ）是一种小分子靶向药物，同时可以抑制FGFR1,FGFR2,FGFR3。作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用，这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。胆管癌通常在老年人中出现。在亚洲人群中发病率极高，目前对胆管癌的主要 ...
β地中海贫血是最常见的遗传性贫血，因编码血红蛋白β链的基因缺陷，导致血红蛋白β链合成障碍，进而引起珠蛋白合成障碍性贫血。输血依赖的β地中海贫血患者表现为严重贫血、输血依赖，常伴有骨骼发育异常、反复感染、脾大、出血倾向、皮肤溃疡、铁过载 ...
尼达尼布 （Nintedanib）是一款口服小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），作用机制明确，其靶向是参与纤维化的受体酪氨酸激酶，包括PDGF、FGF、VEGF和TGF-β，以及参与炎症和增殖的非受体激酶(Src家族激酶)，以及巨噬细胞的激活和极化(集落刺激因子-1)；还可以抑 ...
尼达尼布 是一种酪氨酸激酶的细胞内抑制剂，已被美国食品和药物管理局批准用于减缓系统性硬化症相关间质性肺病（ILD）患者的肺功能下降。本文研究目的在于分析尼达尼布在具有进行性表型的纤维化性自身免疫病ILD患者中的疗效和安全性。 INBUILD试验招募了 ...
塞替派 是一种烷化剂，目前已被广泛用于多种淋巴造血系统疾病，包括异基因造血干细胞移植预处理、自体造血干细胞移植预处理、原发中枢神经系统淋巴瘤和多种淋巴造血系统疾病的化疗。 原发中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）是一种侵袭性肿瘤，局限于脑、 ...
胆管癌是一种难治而且高危的恶性肿瘤，病死率极高，晚期患者的5年生存率仅为5%。基于FIGHT-202研究，培米替尼（pemigatinib，一种口服、选择性FGFR1、2和3抑制剂）已获批用于治疗既往经治的、不可切除的、局部进展或转移的FGFR2融合或重排的成人肝内胆管 ...
2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）报道真实世界的研究证实：BRCA野生型卵巢癌患者如果最后一次化疗结束后不进行维持治疗，那么发展为铂耐药的风险将增加56%，平均无进展生存期（PFS）仅有5.1个月。也就是说，这类铂耐药患者再复发后，对铂化疗不敏感，只能选择 ...
阿那莫林 Adlumiz（Anamorelin），一种新型、口服、选择性胃饥饿素受体激动剂。胃饥饿素是一种主要由胃分泌的内源性肽，与其受体结合后，刺激多种途径对体重、肌肉质量、食欲和代谢进行正调节。通过模拟胃肠道分泌出的胃饥饿素，阿那莫林可以改善癌症恶 ...
卡马替尼 (capmatinib)是一种激酶抑制剂，为口服的高选择性小分子MET抑制剂，包括外显子14跳跃产生的突变体。MET外显子14跳过会导致蛋白质缺失调控域，从而降低其负调控，导致下游MET信号传导增加。推荐剂量为每日两次口服400mg,饭前或饭后均可。整片吞 ...
PARP抑制剂的问世为晚期卵巢癌带来了重大的治疗变革1，随着对卵巢癌靶向药物研究的不断深入，不同PARP抑制剂数据竞相齐放。近日，几款PARP抑制剂相继在国际ESMO大会以及IGCS大会发布了长期生存OS数据。但由于PARP抑制剂进入中国较晚，如何正确看待PARP抑制剂 ...
2021年4月28日，由日本小野制药（小野薬品工業株式会社）研发的抗癌新药Adlumiz（anamorelin 50mg， 阿那莫林 ）在日本上市，成为全球首个治疗癌症恶液质的新型口服药物“ 阿那莫林 ”，被批准用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌和结直肠癌的癌症恶液质 ...
卡马替尼 (Tabrecta)是一种生物利用度高、选择性好的口服MET受体的选择性抑制剂，其靶点包括MET14外显子跳跃产生的突变体，在MET激活的各种癌症模型中显示出抗肿瘤活性。MET14外显子跳跃突变导致调控域蛋白的缺失，减少其负调控，导致下游MET信号增强， ...
Bylvay 是一种有效的、每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂，全身暴露量最小，并在小肠局部起作用。对于能够吞咽胶囊的患者，Bylvay可以作为胶囊服用，也可以打开并洒在食物上，这是儿科患者人群依从性的关键因素。 2021年，FDA批准了Albireo公 ...
根据中国肿瘤登记工作报告，我国前列腺癌发病率居男性恶性肿瘤第六位，死亡率居男性恶性肿瘤第十位。对于确诊早期前列腺癌的患者，通常首选根治性前列腺切除术（RP），但部分患者在行根治术后，会出现前列腺特异性抗原(PSA)再次上升的情况，进而进展为高危PS ...
FDA于2015年2月批准 帕比司他 Farydak联合Velcade(Bortezomib，硼替佐米)和地塞米松(Dexamethasone)用于既往接受至少2种治疗方案包括Velcade和一种免疫调节(IMiD)药物治疗失败的多发性骨髓瘤(myltiple myeloma，MM)患者群体。 多发性骨髓瘤(multiplemyel ...
目前,前列腺癌新辅助治疗首选传统内分泌药物，国内关于新型内分泌治疗药物用于新辅助治疗的报道很少。 恩杂鲁胺 是新一代抗雄药物，是选择性雄激素受体抑制剂，能够抑制雄激素受体的过度表达，研究表明恩杂鲁胺联合ADT作为新辅助内分泌治疗方案，能降低患者 ...
Ala gille综合征（ALGS）是一种常染色体显性遗传病，也是婴儿期慢性胆汁淤积性肝病的重要原因之一。ALGS主要表临床现为肝内胆管缺乏和胆汁淤积，然而目前尚无获批的ALGS治疗方法。研究发现回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）/顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT ...
Enhertu 是由第一三共基于DXd ADC的技术平台研发的靶向HER2的ADC药物，由靶向HER2的人源化IgG1单抗、DNA拓扑异构酶I抑制剂和酶促裂解四肽连接子（GGFG）组成，采用半胱氨酸残基的定点偶联。 2022年4月27日，Enhertu获FDA授予突破性疗法（BTD）认定 ...
2019年5月，美国FDA批准B药联合 阿西替尼 一线治疗晚期肾细胞癌患者。在一项随机、多中心、开放标签的研究JAVELIN Renal 101(NCT02684006)中评估了B药联合阿西替尼治疗晚期肾癌患者的有效性和安全性。 试验共入组886例未经治疗的晚期肾癌患者，随机分组 ...
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