晚期肝癌的二线治疗的临床研究中，瑞戈非尼（regorafenib）的3期临床研究最先获得成功，创造了历史，并且已经在国内上市了。而现在，卡博替尼（cabozantinib）也有望成为晚期肝癌二线治疗的新选择。 卡博替尼 也是一个小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要靶点包括V ...
毛霉菌属于一类深部侵袭性的真菌，免疫力偏弱的患者非常容易感染。就在2021年5月份，印度多个城市发现有超过3万的新冠康复患者不幸感染了毛霉菌病，并且不管身体的哪个部位被感染，都需要立即切除，防止毛霉菌的进一步扩散，可见毛霉菌的可怕。目前治疗 ...
2017年8月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准 恩西地平 用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的R/R AML成人患者。此前，MDS与AML常被认为是连续统一体。然而，尽管两者涉及几种共同的体细胞基因突变，其生物学和临床表现均存在明显区别。 ...
奥希替尼 [表皮生长因子受体（EGFR）-酪氨酸激酶抑制剂（TKI）]联合司美替尼[丝裂原活化蛋白激酶（MEK）1/2抑制剂]治疗EGFR-TKIs进展后EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）是否有效？ 在临床前模型中，MEK/ERK抑制剂能克服 奥希替尼 的获得性耐药。在全球TA ...
尼达尼布 (Nintedanib)是一款多靶点酪氨酸激酶抑制剂，同时靶向血管内皮生长因子受体（VEGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和血小板源生长因子受体（PDGFR）。截至目前，尼达尼布在全球范围内已获批的适应症有4项，分别为特发性肺纤维化、非小细胞 ...
儿童间质性肺疾病（chILD）包含200多种罕见的疾病，这些疾病会造成包括咳嗽、呼吸困难和呼吸急促等症状。其确切发病率尚不清楚，但据报道其发病率为1.5至3.8例/百万人，可被视作极为罕见。chILD患者中肺纤维化的发生率甚至更低，目前尚不知道全球患病率 ...
20%～65%的肺癌患者在病程中会发生脑转移，其中脑膜转移（LM）较脑实质转移罕见，但预后更差，必须在临床实践中予以重视。靶向治疗是NSCLC脑转移重要的治疗手段，EGFR-TKIs通过其良好透过血脑屏障能力为EGFRmNSCLC脑膜转移带来希望，改善了EGFRmNSCLC脑膜转 ...
真菌感染引起的疾病称为真菌病，发病率最高的念珠菌病和皮肤癣菌病由人体正常菌群的真菌引起，对人类有致病性的真菌约有300多个种类。 安必素 AmBisome是一种抗真菌药物，可以用于治疗真菌感染。 一项针对成人和儿童的随机，双盲，多国非自卑性研究 ...
神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合是包括肺癌在内多种类型肿瘤的致癌驱动因子，其在非小细胞肺癌中的突变频率约为0.1%-0.2%。 拉罗替尼 是美国食品与药物管理局（FDA）批准的首个高选择性、具有中枢神经系统（CNS）活性的原肌球蛋白受体激酶（TRK） ...
美国食品和药物管理局和欧洲药品管理局已受理一份补充新药申请(sNDA)，该申请寻求批准PARP抑制剂 鲁卡帕尼 (Rucaparib)作为对一线铂类化疗有反应的晚期卵巢癌妇女的一线维持治疗，而不考虑生物标志物状态。鲁卡帕尼可利用DNA修复途径的缺陷，优先灭杀癌 ...
肺动脉高压是一种发生在肺部的高血压，最终可导致心脏及肺部衰竭，任何年龄、性别、民族的人均可能患病。如不加干预治疗，最终可致患者心脏、肺部衰竭及死亡。随着医学技术的进步，肺动脉高压的治疗已进入靶向药物时代，但使用肺动脉高压靶向药物的患者 ...
CROWN研究（NCT03052608）是一项国际、进行中的、随机、Ⅲ期研究，2017年5月至2019年2月期间，共计296例既往未经治疗的晚期ALK阳性 NSCLC患者被纳入其中。全部患者按1:1的比例随机分组接受 洛拉替尼 （100mg，QD；n=149）或克唑替尼治疗（250mg，BID；n=147 ...
2020年5月，美国食品和药物管理局批准 芦卡帕利 (Rucaparib、Rubraca)用于治疗患有BRCA突变(种系和/或体系)相关的转移性去势抵抗性前列腺癌的成年患者，这些患者已经接受了雄激素受体导向疗法和基于他汀类药物的化疗，这是基于先前的2期TRITON2试验(NCT0 ...
在大多数多发性骨髓瘤（MM）患者中，克隆浆细胞的增殖只发生在骨髓中。然而，会有一部分MM患者浆细胞会迁移出骨髓并侵入其他组织和器官，导致髓外疾病(EMD)。泊马度胺作为新一代的免疫调节剂(IMiDs)，在骨髓瘤的治疗中发挥着越来越重要的作用，但是目前 ...
奥拉帕尼 是全新的口服聚二磷酸腺苷核糖聚合酶[poly(ADP-ribose)polymerase,PARP]抑制药,PARP包括3种蛋白家族中最重要的成员:PARP1、PARP2和PARP3。PARP酶涉及正常细胞动态平衡,如DNA转录,细胞周期调节和DNA修复。 OlympiAD试验是一项随机对照、开 ...
劳拉替尼 是具有血脑屏障穿透力的第三代ALK TKI。既往III期CROWN 研究 （NCT03052608）显示，劳拉替尼可改善初治晚期 ALK重排阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的无进展生存期（PFS）。中位随访18.3个月时，劳拉替尼组和克唑替尼组的中位PFS分别为未达到和9.3个 ...
泊马度胺 为沙利度胺的类似物，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤作用。泊马度胺的细胞活性是通过其靶点cereblon（cullin-ring E3泛素连接酶复合物组分）介导的。体外试验中，在药物存在下，底物蛋白（包括Aiolos和Ikaros）被泛素化并随后被降解，导致 ...
凡德他尼 是一种小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物，其主要作用位点是VEGFR、EGFR和RET三种血管生成及肿瘤生长相关激酶，此外还可抑制BRK、TIE2、Flt-1等位点，发挥抗癌作用。凡德他尼目前已在国外获批用于不可手术局部晚期或转移性，且症状明显或 ...
奥拉帕尼 由英国生物技术制药公司(KuDOS Pharmaceuticals)创制,后经美国阿斯利康(AstraZeneca)公司收购后继续研制开发,先后获得欧盟医药局(EMA)和美国食品药品管理局(FDA)优先审查资格,分别于2014年12月18日和2014年12月19日在欧洲和美国被批准上市。商 ...
米哚妥林 （Midostaurin）是多种酪氨酸受体激酶抑制剂，体外实验显示米哚妥林及活性代谢产物CGP62221和CGP52421对野生型FLT1、突变型FLT（TTD和TKD）、KIT（野生型和D816V突变型）、PDGFRo和VEGFR，的活性均有抑制作用。米哚妥林可抑制FLT，受体发信号 ...
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