瑞戈非尼 / 拜万戈 (REGORAFENIB)作为氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康等现有标准治疗失败的三线药物。目前CFDA正在审批以中国为主体的亚洲临床研究(CONCUR)，该研究也证明了其有效性，生命周期的延长比西方人群更有利。目标疗法是近100年来研究的成果，旨 ...
莫博替尼 （EXKIVITY、mobocertinib、代号TAK-788）是专门针对EGFR和HER2基因20号外显子突变，而设计的首款特异性靶向药。适用于EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌成年患者，这是EGFR外显子20插入突变肺癌患者的第二款靶向疗法，具有重大意义且疗效显 ...
来那替尼 / 奈拉替尼 (NIRATINIB)是一种口服、不可逆的酪氨酸激酶抑制剂。它是全球唯一获批在曲妥珠单抗（赫赛汀）治疗HER2阳性乳腺癌后进行强化辅助治疗的产品，用以减少疾病复发的风险。适用人群为完成标准曲妥珠单抗辅助治疗疾病未进展但存在高危因 ...
一项研究的目的就是评估 阿那白滞素 治疗耐秋水仙碱和糖皮质激素依赖性复发性心包炎（≥3次复发）的疗效。阿那白滞素给药方案为：每天2 mg/kg，高达100 mg，2个月；心包炎情况有所缓解后随机分为继续阿那白滞素治疗(n=11)或安慰剂治疗(n=10)6个月，或直 ...
艾伏尼布 （ivosidenib）是一种新型特异性的靶向IDH1突变的口服抑制剂，也是同类首个（first in class）靶向药物，能够使体内致癌代谢物2HG减少，从而诱导组蛋白去甲基化，达到抑制肿瘤发展的效果。 胆管癌是一种起源于胆管细胞的恶性肿瘤，按所发 ...
帕博西尼 / 帕博西林 (PALBOCICLIB)适用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌，应与芳香化酶抑制剂联合使用作为绝经后女性患者的初始内分泌治疗。 一项二期临床试验表明，在雌激素受体（estrogen-re ...
AYVAKIT（avapritinib， 阿伐普替尼 ）是一款高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，该药可通过直接与导致突变KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象结合，进而起到肿瘤抑制作用。它在KIT和PDGFRA突变的GIST中显示出了广泛地抑制作用，包括针对现有疗法耐药的 ...
帕博西尼 / 帕博西林 (PALBOCICLIB)是一种口服治疗晚期乳腺癌的药物，医学界认为CD4/6靶点药物帕博西尼和HER2靶点药物曲妥珠单抗(赫赛汀)是目前针对乳腺癌的较好靶点。用于激素受体(HR)阳性，用于人类表皮生长因子受体2(EFGR2)阴性的进展性或转移性乳腺 ...
Prevymi是一种抗病毒药物，属于一类新的非核苷类CMV抑制剂（3,4-二氢喹唑啉），通过靶向病毒终止酶（terminase）复合物抑制病毒的复制。FDA批准了 莱特莫韦 Prevymi（Letermovir）口服片剂和静脉注射液，在接受异基因造血干细胞移植（HSCT）后，巨细胞病 ...
艾曲波帕 / 艾曲博帕 (ELTROMBOPAG)是一种促血小板生成素受体激动剂适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。REVOLADE只应用于有ITP其血小板减少程度和临床情况增加出血风险的患 ...
抗肿瘤新药盐酸 丙卡巴肼 胶囊（Natulan）正式获批上市，用于晚期霍奇金淋巴瘤治疗。此次获批基于一项名为NCT02800447的验证结果。该研究观察及比较了BEACOPP基线方案组（包括博来霉素、依托泊苷、盐酸阿霉素、环磷酰胺、长春新碱、丙卡巴肼及泼尼松的联 ...
艾曲波帕 / 艾曲博帕 (ELTROMBOPAG)是首个获准治疗成人慢性ITP患者的口服非肽类血小板生成素受体激动剂，临床前和临床研究显示刺激本品可升高血小板的骨髓巨核细胞的增生和分化。其批准治疗ITP患者是一重要里程碑。防止血小板被破坏一直是治疗ITP患者的 ...
作为一项临床III期随机对照研究，ADMIRAL试验比较了第二代FLT3i——吉瑞替尼与挽救疗法在治疗FLT3+复发难治性AML上的差异，将患者的中位总体生存期由5.6个月提高至9.3个月。为此研究学者开展了一项多中心回顾性研究，近一步评估 吉瑞替尼 治疗FLT3+复发 ...
普纳替尼 / 帕纳替尼 (PONATINIB)是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现，ponatinib（曾用名AP24534）可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当ponatinib达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变 ...
Calquence（ 阿卡替尼 ）的活性药物成分为acalabrutinib，这是一种下一代、高度选择性、强效、共价Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过永久性结合抑制BTK发挥作用。BTK是B细胞受体（BCR）信号通路的关键调节因子，在不同类型血液系统恶性肿瘤中广泛表达 ...
2018年12月14日，美国食品和药物管理局批准对1岁及以上患有免疫性血小板减少症(ITP)且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不充分的儿童患者使用罗米司亭romiplostim(NPLATE)。罗米司亭是一种处方药，用于治疗以下患者的低血小板计数(血小板减少症): ...
普纳替尼 / 帕纳替尼 (PONATINIB)是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现，ponatinib（曾用名AP24534）可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当ponatinib达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变 ...
Unituxin （通用名：dinutuximab）是一种GD2-结合单克隆抗体与糖脂GD2结合。这个糖脂表达在神经母细胞瘤细胞和神经外胚层来源正常细胞上，包括中枢神经系统和周边神经。UNITUXIN与细胞表面GD2结合，诱导GD2细胞，通过抗体-依赖细胞介导细胞毒性(ADCC)和 ...
雷德帕斯 / 米哚妥林 (RYDAPT)与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几 ...
雷德帕斯 / 米哚妥林 (RYDAPT)是一种酪氨酸激酶抑制剂，可抑制多种受体，如野生型FLT3，FLT3突变型激酶ITD和TKD，KIT（野生型和D816V突变型），PDGFRα/β以及丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶C（PKC）。Midostaurin抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖，并诱导表达IT ...
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