胃肠道间质瘤(Gastrointestinal stromal tumors，GIST)是一种罕见的癌症，从名字来看，常常被误以为是一种胃癌或者肠癌，它产生于卡哈尔(Cajal)间质细胞或共同的前体细胞，由酪氨酸激酶受体c-KIT (CD117)或血小板源性生长因子受体α多肽(PDGFRα)的突变而导 ...
伏立康唑 是具有广谱抗真菌活性的第二代三唑类抗真菌药物，是侵袭性曲霉感染和克柔念珠菌感染的一线治疗药物。伏立康唑于2002年被美国食品药品监督管理局批准上市，于2005年进人中国。 伏立康唑 是一种广谱的三唑类抗真菌药，适用于治疗成人和2 岁及2 ...
ACIS是一项随机、双盲、安慰剂对照3期研究，在982例在接受ADT治疗、化疗初治mCRPC患者中开展。研究中，这些患者被随机分配，接受Erleada（安森珂，通用名：apalutamide，阿帕他胺）+Zytiga（中文商品名： 泽珂 ，通用名：abiraterone acetate，醋酸阿比特龙 ...
2021年12月3日，国家医保局人力社会保障部发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》通知中，正式将治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的特效药 诺西那生钠 注射液纳入国家医保，2022年1月1日起正式开始执行。 诺西那生钠 注射液： ...
诺西那生钠 （Nusinersen）是一种SMN2导向的反义寡核苷酸（ASO）类药物。与一般药物分子不同，ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序列，通过与信使RNA (mRNA) 结合来抑制基因表达，进而促进分解并干扰蛋白质的产生。诺西那生钠可以增加SMN2转录中的7号 ...
伏立康唑致关节痛、骨膜炎发生这一不良反应的发生与 伏立康唑 血药浓度及患者体内氟化物浓度密切相关。具体机制可能与伏立康唑结构中的氟有关，可致患者体内氟化物浓度升高，进而导致患者发生关节痛，骨膜炎。一般处置方法是对症处理，或减少伏立康唑的剂量 ...
在2020年公布的我国恶性肿瘤相关数据中，肝癌发病率位居第五，但死亡率位居第二。肝癌恶性程度高，其治疗需遵循“早、狠、准”的原则。目前，在我国发布的诊疗规范和国内外各项指南中，均推荐 瑞戈非尼 用于索拉非尼治疗进展后的二线治疗。 瑞戈非尼作为 ...
阿帕鲁胺 原名AR-509，是一种新型（第二代）的高选择性雄激素受体（AR）拮抗剂，可直接与AR的配体结合域（LBD）相结合，从而起到抑制雄激素对肿瘤细胞生长的促进作用。阿帕鲁胺与AR的亲和力是第一代雄激素受体拮抗剂的7倍以上。2019年9月17日，FDA（美国食品 ...
阿卡替尼 的活性药物成分为acalabrutinib,这是一种高度选择性、强效、共价Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过永久性结合抑制BTK发挥作用。BTK是B细胞受体（BCR）信号通路的关键调节因子，在不同类型血液系统恶性肿瘤中广泛表达，参与B细胞的增殖、运输、趋 ...
阿卡替尼 (acalabrutinib)是第二代BTK抑制剂，属于激酶抑制剂类药物，通过阻断异常蛋白质的作用工作，这种异常蛋白质是癌细胞繁殖的信号，有助于阻止癌细胞扩散。 2017年10月31日，美国FDA批准阿卡替尼用于治疗先前至少接受过一种疗法的成年套细胞淋巴瘤 ...
伊布替尼 （Ibrutinib、Imbruvica、依鲁替尼）由艾伯维公司与强生公司联合开发和商业化的一款激酶抑制剂靶向药物，Imbruvica（伊布替尼）是全球第一个布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)不可逆抑制剂，通过抑制肿瘤细胞复制和转移所需的BTK发挥抗癌作用。 伊布替尼 ...
ACIS是一项随机、双盲、安慰剂对照3期研究，在982例在接受ADT治疗、化疗初治mCRPC患者中开展。研究中，这些患者被随机分配，接受Erleada( 阿帕他胺 )+Zytiga(醋酸阿比特龙)+泼尼松方案（联合组），或安慰剂+Zytiga+泼尼松方案（对照组）。 研究的主要终 ...
马法兰 是一款“first-in-class”肽偶联药物，它将烷化剂与靶向氨肽酶的多肽偶联在一起。氨肽酶在肿瘤细胞中过度表达，尤其是在晚期癌症或携带高突变负荷的肿瘤中。在体外实验中，马法兰由于能够提高烷化剂在细胞内的浓度，杀伤MM细胞的能力比其携带的烷化剂 ...
适应症： 依普利酮 被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于： 1.急性心肌梗死后稳定的左室收缩功能障碍（左室射血分数≤40%）和充血性心力衰竭（CHF）患者生存期的改善。 尽管FDA明确规定，依普利酮在心力衰竭中的应用仅限于心肌梗死后的状态，但它 ...
巴瑞克替尼 在治疗中重度特应性皮炎成年患者的两项3期临床试验中达到主要终点。统计显著改善患者根据IGA评分评估的皮炎症状。特应性皮炎是一种慢性、复发性皮肤病，主要症状为身体任何部位可能出现严重瘙痒、皮肤干裂和炎症。全世界大约有1-3%的成年患者受到 ...
巴瑞克替尼 是口服的JAK1和JAK2的选择性抑制剂，可调节促炎细胞因子信号传导。在中-重度特应性皮炎（AD）患者中评估巴瑞克替尼的有效性和安全性。 在这个2期，随机，双盲，安慰剂对照研究中，124名中至重度AD的患者先局部应用皮质类固醇激素（TCSs）4周 ...
HERO（NCT03085095）是一项多国性、开放标签试验，将934例患者按2：1的比例随机分组，一组接受 瑞卢戈利 治疗（第1天口服360 mg,之后每日口服120 mg,每日一次），一组皮下注射亮丙瑞林22.5 mg（日本和台湾版本为11.25 mg,每3个月一次）。患者纳入标准为患有 ...
阿伐曲泊帕 是一种口服、小分子血小板生成素（TPO）受体激动剂，可刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成。其不与TPO竞争结合TPO受体，在血小板生成上与TPO具有累加效应。与输注血小板不同的是，阿伐曲泊帕在增加血小板计数方面可以预 ...
红细胞生成性原卟啉症(EPP)是一种罕见的常染色体隐性遗传病，以铁螯合酶缺失为特征，引起原卟啉沉积和光敏。过量的原卟啉由肝脏排出，可引起肝损伤。约20%的EPP患者出现肝功能障碍，2.5%的患者发展为肝硬化和肝功能衰竭，预后极差。迄今为止，还没有与先天性 ...
2020年12月， 维奈克拉 获得了中国国家药品监督管理局批准，用于与阿扎胞苷联合治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者，并于2021年2月正式全国开售。但在全球范围内其第一个适应证为慢性淋巴细胞白 ...
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