伏立诺他 是针对HDAC的抑制剂药物，主要用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤，在临床上伏立诺他有较显著的疗效，能有效地控制病情进展。Sézary综合征(SS)和真菌病(MF)，是皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的类型，其发病率很高，并且对患者生活质量(QoL)产生不利影响。一项 ...
在急性髓系白血病的治疗过程中，甚至在复发后，FLT3突变的状态有可能发生改变。因此，在复发时确认患者FLT3突变的状况，有助于确定适当且具有潜力的标靶治疗手段。比起接受挽救化疗的患者，接受吉瑞替尼治疗能显著延长总生存期（OS）。接受 吉瑞替尼 治 ...
艾伏尼布 是一种强效、高选择性口服“first-in-class”IDH1抑制剂，也被叫做依维替尼，ivosidenib，Tibsovo，不仅可以用于IDH1突变型胆管癌成年患者，也可以用于治疗具有IDH1突变的急性髓系白血病（AML）成人患者。全球首个针对携带IDH1突变的经治胆管 ...
阿达木单抗 是一种可自我注射的生物治疗药物，目前为止，在国内获批三个适应症，分别是类风湿性关节炎、强直性脊柱炎、银屑病。粗略估计，三种基本存量患者都是500万人左右，共计1500万人。很难想象，如此大的存量患者却仅仅支撑起不足1%的对应销售额。 ...
卡博替尼 在一些癌症类型中被证明可以延长患者的无进展生存期（PFS），这意味着卡博替尼治疗能够使肿瘤停止或减缓进展的时间更长。卡博替尼还能减轻与肿瘤相关的症状，如骨痛、疼痛、疲劳、食欲不振等。这可能是由于其对肿瘤相关细胞信号传导和炎症反应 ...
一项3期试验旨在探讨 帕纳替尼 治疗先前未治的CML患者所产生的预后能否优于伊马替尼。该随机开放性3期试验中，研究人员共纳入307例新诊断的慢性期CML患者，按照1：1，随机给予患者口服帕纳替尼45 mg（n=155）或伊马替尼400 mg（n=152），每日1次，直至疾 ...
如果存在肝硬化，其他慢性肝病，饮酒量增加或混杂状况，则将患者排除在外。18个月中期分析的主要终点是纤维化改善（≥1阶段）且NASH不变、或NASH消退且纤维化没有恶化，如果满足任何一个主要终点，则研究被认为是成功的。最初的分析是按意向治疗的，在纤 ...
在白癜风获批的两项3期临床试验中（TRuE-V1和TruE-V2）每项临床试验招募了300多名患有白癜风的青少年和成人患者（＞12岁）。 临床数据显示：使用 鲁索替尼乳膏 治疗24周后，白癜风严重程度指数改善方面，鲁索替尼乳膏显著优于安慰剂。有试验显示，每 ...
一直以来，与常见EGFR突变相比，EGFR ex20ins突变患者的5年生存率仅8%，而常见EGFR突变患者则为19%（中位生存期16.2个月对比25个月）。与常见EGFR突变相比，EGFR ex20ins突变增加了患者93%的疾病进展和死亡风险，60%的更快需要更换治疗方式的风险。这种 ...
在 阿普斯特 30毫克患者中，有71.2%的患者的马斯特里赫特强直性脊柱炎关节炎评分为0，95.1%的患者的关节炎计数为0，超过50%的患者达到HAQ残疾指数最小临床重要差异（≥0.35）。在基线银屑病累及体表面积≥3%的患者中，60.3%和47.6%的患者的银屑病面积和 ...
托法替布 是枸橼酸 托法替布 片（Tofacitinb Citrate Tables）的汉语翻译简称，也有译作托法替尼的。托法替布是第一个开发出来，抑制JAK通路的抑制剂，用来治疗类风湿关节炎等疾病。 托法替布 在早期宣传中有被称为“可以口服的生物制剂”，它在主要药 ...
在涉及日本2型糖尿病（T2DM）患者的2期和3期研究中已经观察到 曲格列汀 /曲格列丁药效学的证据，均显示出对DPP-4酶的有效抑制作用。在接受曲格列汀单药治疗1周和连续12周的患者中，使用100mg 曲格列汀 7天后，DPP-4活性的平均抑制率为77.4%，而安慰剂组 ...
美国食品药品监督管理局批准 司美替尼 用于2岁及以上儿童NF1的治疗，这也是全球首个获批用于治疗NF1的药物，主要适用于不能手术切除的PN。司美替尼是一种丝裂酶原激活蛋白激酶（MEK）抑制剂，通过抑制MEK的活性能够通过抑制RAS调节RAF/MEK/ERK通路活性， ...
作用机制： 维莫德吉 是一种刺猬[Hedgehog]通路的一种抑制剂。维莫德吉结合至和抑制Smoothened,涉及刺猬[Hedgehog]信号传导中的一种穿膜蛋白。 在一则临床数据中，研究人员测试了靶向药维莫德吉在在不适合手术的局部晚期基底细胞癌(laBCC)患者身上及 ...
某些RET融合蛋白和激活点突变可通过下游信号通路的过度激活来驱动致瘤潜能，从而导致不受控制的细胞增殖。在含有癌性RET融合或突变的培养细胞和动物肿瘤植入模型中， 普雷西替尼 具有抗肿瘤活性，包括KIF5B-RET、CCDC6-RET、RET M918T、RET C634W、RET V ...
ESMO2017年会上报道了 劳拉替尼 Lorlatinib治疗ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅱ期临床研究，该研究纳入了47例ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，患者接受劳拉替尼Lorlatinib治疗，100mg每天一次，其中25例患者合并脑转移，34例患者既往接受过克唑替 ...
鲁卡帕尼 ARIEL4(NCT02855944)是一项多中心、随机3期研究，在先前已接受过2种或2种以上化疗方案、铂敏感或部分铂敏感或铂耐药、携带BRCA突变(包括种系突变和/或体细胞突变)的复发性卵巢癌患者中开展。研究的主要终点是InvPFS,从疗效人群(如有意义)到意 ...
经组织学确诊的IV期或复发性NSCLC成年患者被分为初治组和既往治疗组（既往接受过一线铂类化疗或铂类化疗加抗PD-1/PD-L1抑制剂治疗），患者以28天为周期口服康奈非尼450mg（QD）和 比美替尼 45mg（BID）进行治疗。主要终点是经独立放射影像学评估（IRR） ...
2007年，欧盟委员会授权销售 曲贝替定 ，商品名为Yondelis，用于治疗蒽环类和异环磷酰胺失败后的晚期软组织肉瘤患者，或不适合接受这些药物的患者。欧洲药品管理局的评估委员会——人用药品委员会(CHMP)观察到，尚未针对当前的最佳护理，在经过充分设计 ...
伊沙佐米 此次获批是基于一项名为TOURMALINE-MM1的三期临床试验结果。该项全球研究及中国延展研究的结果均表明，针对复发和／或难治的多发性骨髓瘤，伊沙佐米与来那度胺和地塞米松的联合治疗组（IRd）与安慰剂与来那度胺和地塞米松联合治疗的对照组（Rd ...
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