随着时代发展和新治疗手段的不断涌现，AML预后不断改善，治愈未来可期，但治疗时仍面临血小板减少等并发症的困扰。作为治疗血小板减少的药物，全球首个创新长效促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA） 罗米司亭 于2022年在国内获批上市，用于治疗原发免疫性血小 ...
培米替尼 /培美替尼(PEMIGATINIB)属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散，适用于：已经转移(扩散到身体其他部位)或局部晚期，无法通过手术治疗的胆管癌，以及用于治疗F ...
Pemazyre 培美替尼 (pemigatinib)（商品名为Pemazyre）是一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的小分子抑制剂。它于2020年4月获得美国食品和药物管理局的批准，可用于治疗局部晚期和转移性胆管癌。它是FGFR酪氨酸激酶活性的有效和选择性抑制剂，对过表达F ...
目前对于首次接受治疗的FLT3突变阳性（FLT3 mut+）急性髓系白血病（AML）患者的治疗策略为诱导治疗，达到完全缓解（CR）后首选异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），从而提高治愈率，降低复发率。对于复发/难治（R/R）FLT3 mut+ AML患者，目前国内有以下几个 ...
吉列替尼 是一个由Astellas Pharma，Inc.（日本东京）合成和开发的吡嗪羧酰胺衍生物。计算模型研究表明，该药物与ATP结合位点结合，并与F691看门残基相互作用。吉列替尼属于I型激酶抑制剂，通常不受激活环（activation loop）中突变的影响（例如D835的突变） ...
莫博替尼 （Mobocertinib）是由武田公司研发的一种口服酪氨酸激酶抑制剂，于2021年获美国FDA批准上市，旨在选择性靶向 EGFRex20ins 突变，是美国批准的首个针对EGFR Exon20插入突变的口服疗法。 2021年世界肺癌大会期间公布的1/2期试验的队列研究结 ...
《BLOOD》发表了NIH关于 艾曲波帕 治疗难治性重型再生障碍性贫血的最佳治疗方案和基因方面进展的研究文章。治疗方案：艾曲波帕150mg/日，服用24周（半年），共40例难治性重型再障患者参加了试验。 总疗效：用药半年，共20例获得缓解（50%）。 坚 ...
有数据统计，我国大约有700万肝硬化患者，其中，高达78%肝硬化患者会伴随出现不同程度的血小板减少。对于慢性肝病患者，如果合并血小板减少症，出血风险会显著增高，继而导致一系列临床有创性检查及治疗，如肝脏穿刺活检、肝癌介入治疗等无法照常进行，临床 ...
阿伐曲泊帕 是目前全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。此次在中国的上市，填补了国内CLD相关血小板减少症治疗领域的用药空白，并为中国CLD相关血小板减少症患者引入了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新 ...
莫博替尼 （Mobocertinib,TAK-788）是第二款获批用于EGFR外显子20插入（ex20ins）突变患者的靶向治疗药物，于2021年9月15日获得FDA的批准。莫博替尼属于EGFR/MET双特异性抗体，即这款药物能够同时用于抑制EGFR和MET这两类靶标（蛋白质），并用于特定癌 ...
2012年12月，美国FDA批准 艾曲波帕 可用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便因血小板计数低而预示情况不好的丙肝患者可以启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。2014年2月3日，葛兰素史克宣布，FDA 授予艾曲波帕突破性治疗药物资格， ...
普纳替尼 被美国食品药品管理局(FDA)特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。根据近期发表的关键性PACE试验的结果， ...
美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准其精准肿瘤学药物 赛普替尼 （selpercatinib，塞尔帕替尼，40mg和80mg胶囊）：用于治疗在先前系统治疗期间或之后疾病进展、或没有其他令人满意替代治疗选择的、RET基因融合阳性、局部晚期或转移性实体瘤患者。该适应症 ...
DEFITELIO是适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。 去纤苷 （Defibrotide,产于意大利）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来，多个研究 ...
为了进一步了解 普纳替尼 剂量对患者安全性和疗效的影响，研究者进行了Ⅱ期OPTIC试验，探索一种新的基于缓解情况的减少剂量方案。入组标准为对既往≥2种TKI耐药或不耐受或伴有T315I突变的CP-CML成人（年龄≥18岁）患者。具有AOEs风险因素的患者也符合条 ...
非小细胞肺癌中约1%~2%的肿瘤有RET融合。与之融合的最常见伙伴基因是KIF5B（60%~80%）和CCDC6（15%~25%），但也有关于其他伙伴基因的报道，包括EML4和NCOA4该患者人群的人口统计学特征与EGFR突变或ALK重排的肺癌患者相似。RET融合阳性NSCLC患者的中位年龄约6 ...
30%的新诊断急性髓系白血病（AML）患者携带FLT3突变，其与较低的缓解率、较高的复发率和不良预后相关。有研究显示，采用针对FLT3突变的酪氨酸激酶抑制剂可以改善这部分患者的预后，本研究分析了FLT3-AML患者接受allo-HCT的预后及影响因素。 研究接受 ...
索拓拉西布 AMG510(Sotorasib)是一种抗癌药物，用来治疗非小细胞肺癌。它的原理是由基因编码的蛋白K-Ras中的特定突变G12C,这是导致各种癌症的原因。索托拉西布/索拖拉西布适用于治疗患有KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年人， ...
一项国际多中心、双盲、随机对照III期临床研究（CALGB10603研究）中，发现多激酶多靶点抑制剂 米哚妥林 Rydapt(Midostaurin)可提高FLT3突变AML的总生存期和无疾病生存期，结果相当鼓舞人心。该项研究结果在57届ASH年会的全体大会上进行口头报告。在此之 ...
HCV感染者合并CKD的比例远远高于普通人群，8.5%的20~64岁及26.5%的超过65岁的HCV感染者合并有CKD。CKD患者的抗-HCV阳性率也明显高于普通人群，并且HCV伴CKD的患者其他系统的疾病风险增加。CKD合并HCV感染者经DAAs治疗获得SVR后，患者临床获益明显，肝病进展 ...
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