小儿低级别胶质瘤(pLGG)是儿童常见的中枢神经系统(CNS)肿瘤,占所有儿童CNS肿瘤的40%-50%。pLGG最常见于视神经通路和下丘脑区域(40%),其次是小脑(25%)、大脑半球(17%)和脑干(9%)。除常见的运动障碍、神经认知延迟和生活质量差之外,患有视 ...
自 拉罗替尼 问世以来,其惊人的疗效为包括肺癌、肠癌、甲状腺癌、儿童实体瘤等瘤种的治疗带来了革命性的突破。目前拉罗替尼已正式在中国获批上市。为此,《中国医学论坛报》特别邀请到上海市肺科医院周彩存教授,解读拉罗替尼在肺癌领域的应用和前景。 ...
首款针对转移性膀胱癌的靶向药物 厄达替尼 已获FDA批准,用于治疗携带有FGFR3或FGFR2突变的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者。厄达替尼的获批是基于一项2期临床试验 BLC2001的结果。目前,该试验的数据更新并显示出更好的响应率:99 ...
I型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见的可累及多系统的常染色体显性遗传病,发病率约1/3000。 司美替尼 (Selumetinib,商品名:Koselugo)是阿利斯康和默沙东联合研发的一种口服的选择性MEK抑制剂,可使失调的信号通路恢复正常,抑制肿瘤生长,进而缓解病情 ...
FDA(美国食品和药物管理总局)于2019年4月12日加速批准了 厄达替尼 (erdafitinib)用于治疗成年患者局部晚期和转移性膀胱癌。FDA肿瘤中心主任Richard Pazdur博士称,厄达替尼是首个针对转移性膀胱癌患者FGFR基因改变的个性化治疗药物。FGFR可调节重要 ...
肺癌是全球癌症死亡的主要原因,而非小细胞肺癌(NSCLC)是其中最常见的类型。新药 波齐替尼 能够有效治疗非小细胞肺癌,在试验中,其缓解率达到73%,远远超出预期效果。而该药针对EGFR和HER2基因的20号外显子插入突变患者,有效率高达64%,疾病控制率可 ...
波齐替尼 是由韩国韩美制药有限公司研发的一种新型口服癌细胞抑制剂,属于喹唑啉类化合物,该类化合物因其药理活性好,不仅有较好的抗癌效果,还具有杀菌,消炎,抗高血压,抗糖尿病等作用,在医药领域有着相当广泛的应用,所以该化合物的合成研究一直 ...
洛拉替尼 为什么是三代ALK-TKI?ALK-TKI均为三磷酸腺苷(ATP)竞争性抑制剂,其通过与ALK融合蛋白激酶域的ATP结合口袋竞争性结合,抑制ALK活性,阻断下游信号通路的激活,从而发挥抗肿瘤作用。一代的TKI克唑替尼、二代的TKI阿来替尼、塞瑞替尼等药物,均 ...
胆管癌是一种罕见、侵袭性强的肿瘤,常与肝硬化或肝脏感染等病史有关。在欧洲,胆管癌影响1-3/100,000居民,即每年有约1万例新发病例。患者的五年生存率为9%,但如果疾病发生转移,五年生存率则降为0%。施维雅宣布近日已向欧洲药品管理局(EMA)提交了 ...
伊布替尼 是一种口服BTK抑制剂(BTKi),它改变了复发/难治性(R/R)MCL患者的治疗,在第一次复发的MCL患者中疗效良好。一项Ib期研究表明,伊布替尼+BR方案在一线MCL患者中具有活性。基于此,来自美国的Michael L.Wang等学者开展了一项随机、双盲、安慰 ...
艾伏尼布 机制独特,与现有治疗药物机制互补,协同增效;艾伏尼布精准靶向作用于IDH1突变,靶向作用于肿瘤代谢途径。体外研究显示,艾伏尼布对IDH1 R132突变的选择性抑制浓度远低于野生型IDH1。艾伏尼布对IDH1突变酶的抑制作用可导致2-HG水平降低。一项 ...
Ibrutinib( 依鲁替尼 )是一种口服的小分子靶向药物,可以不可逆地结合BTK,阻断它的功能,导致异常增殖的癌细胞死亡,从而使肿瘤缩小、癌症缓解。在此后的临床试验中,依鲁替尼不断传来佳音,并且陆续被批准用于多种血液肿瘤。 1.套细胞淋巴瘤:FD ...
拓舒沃 是一款强效、高选择性口服IDH1抑制剂。拓舒沃已获中国国家药品监督管理局批准上市,用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。美国食品药品监督管理局(FDA)受理了拓舒沃联合阿扎胞苷用于初治IDH1突变型急性髓系白血病患者治 ...
类风湿关节炎(RA, Rheumatoid Arthritis)是一种病因未明的以累及周围关节为主的多系统自身免疫疾病,其特征是手、足小关节的多关节、对称性、侵袭性关节炎症,经常伴有关节外器官受累及血清类风湿因子(RF)阳性,可以导致关节畸形及功能丧失。作为一种慢 ...
恩曲替尼 的获批数据显示:在NTRK融合阳性实体瘤患者中,entrectinib(恩曲替尼,RXDX-101)的客观缓解率ORR(肿瘤缩小)为57.4%,并且在横跨10种不同类型肿瘤中均观察到了客观缓解(肿瘤缩小)。存在脑转移的患者中,entrectinib的颅内客观缓解率ORR为5 ...
巴瑞克替尼 (Baricitinib)是一种每日口服一次的选择性、可逆性JAK1和JAK2抑制剂,目前临床用于多种炎症性疾病和自身免疫性疾病的治疗,包括类风湿性关节炎(RA)、强直性脊柱炎(AS)、银屑病、特应性皮炎、系统性红斑狼疮、溃疡性肠炎(UC)等。 ...
急性髓系白血病(AML)是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖造成的血液恶性肿瘤。它主要是由于骨髓内异常芽细胞的快速增殖而影响了正常造血细胞的产生。目前AML的治疗和控制效果比较差,而复发率却很高。 恩西地平 (Idhifa,Enasidenib)是一种小分子抑制剂,它 ...
吉列替尼 概述:吉列替尼是一种FLT3酪氨酸激酶抑制剂,能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用,并且还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性。适应症:吉列替尼是一种有效的、选择性FLT3口服抑制剂,靶向FTL3与Axl ...
恩西地平 是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要,IDH2是三羧酸循环中的关键酶,该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高,恩西地平可降低2-HG ...
弥漫型内因性桥脑神经胶细胞瘤是一种罕见的致命儿童期脑癌。弥漫性中线神经胶质瘤是侵袭性儿童脑瘤,主要发生于儿童时期,涉及中枢神经系统的中线结构,包括丘脑、脑桥和脊髓。DMG很难通过手术摘除,因此普遍致命。它们的特征在具有较高的组蛋白H3K27M突 ...

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