莫洛匹韦 是一种前药，可代谢为胞嘧啶核苷类似物NHC（N4-羟基胞苷）进入细胞内，然后磷酸化成具有药理活性的NHC-TP（核糖核苷三磷酸酯）。NHC-TP通过病毒RNA聚合酶（RdRp）掺入病毒RNA—“欺骗”新冠病毒，诱导错误突变的产生，导致病毒基因组中错误累 ...
近年来，随着分子技术的深入发展，越来越多的新型靶向制剂应用于临床，使得白血病患者获益，推动了急性白血病治疗进入精准治疗时代。其中，最具代表性的是靶向FLT3突变的FLT3抑制剂。FLT3基因是急性髓系白血病（AML）的高频基因突变，其靶向抑制剂发展迅速。 ...
国家药监局根据《药品管理法》相关规定，按照药品特别审批程序，进行应急审评审批，附条件批准默沙东公司新冠病毒治疗药物 莫诺拉韦 胶囊（商品名称：利卓瑞/LAGEVRIO）进口注册。 莫诺拉韦也成为继辉瑞的Paxlovid、河南真实生物的阿兹夫定之后，国 ...
随着时代发展和新治疗手段的不断涌现，AML预后不断改善，治愈未来可期，但治疗时仍面临血小板减少等并发症的困扰。作为治疗血小板减少的药物，全球首个创新长效促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA） 罗米司亭 于2022年在国内获批上市，用于治疗原发免疫性血小 ...
培米替尼 /培美替尼(PEMIGATINIB)属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散，适用于：已经转移(扩散到身体其他部位)或局部晚期，无法通过手术治疗的胆管癌，以及用于治疗F ...
Pemazyre 培美替尼 (pemigatinib)（商品名为Pemazyre）是一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的小分子抑制剂。它于2020年4月获得美国食品和药物管理局的批准，可用于治疗局部晚期和转移性胆管癌。它是FGFR酪氨酸激酶活性的有效和选择性抑制剂，对过表达F ...
目前对于首次接受治疗的FLT3突变阳性（FLT3 mut+）急性髓系白血病（AML）患者的治疗策略为诱导治疗，达到完全缓解（CR）后首选异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），从而提高治愈率，降低复发率。对于复发/难治（R/R）FLT3 mut+ AML患者，目前国内有以下几个 ...
吉列替尼 是一个由Astellas Pharma，Inc.（日本东京）合成和开发的吡嗪羧酰胺衍生物。计算模型研究表明，该药物与ATP结合位点结合，并与F691看门残基相互作用。吉列替尼属于I型激酶抑制剂，通常不受激活环（activation loop）中突变的影响（例如D835的突变） ...
莫博替尼 （Mobocertinib）是由武田公司研发的一种口服酪氨酸激酶抑制剂，于2021年获美国FDA批准上市，旨在选择性靶向 EGFRex20ins 突变，是美国批准的首个针对EGFR Exon20插入突变的口服疗法。 2021年世界肺癌大会期间公布的1/2期试验的队列研究结 ...
有数据统计，我国大约有700万肝硬化患者，其中，高达78%肝硬化患者会伴随出现不同程度的血小板减少。对于慢性肝病患者，如果合并血小板减少症，出血风险会显著增高，继而导致一系列临床有创性检查及治疗，如肝脏穿刺活检、肝癌介入治疗等无法照常进行，临床 ...
阿伐曲泊帕 是目前全球首个FDA批准用于CLD相关血小板减少症的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。此次在中国的上市，填补了国内CLD相关血小板减少症治疗领域的用药空白，并为中国CLD相关血小板减少症患者引入了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新 ...
莫博替尼 （Mobocertinib,TAK-788）是第二款获批用于EGFR外显子20插入（ex20ins）突变患者的靶向治疗药物，于2021年9月15日获得FDA的批准。莫博替尼属于EGFR/MET双特异性抗体，即这款药物能够同时用于抑制EGFR和MET这两类靶标（蛋白质），并用于特定癌 ...
美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准其精准肿瘤学药物 赛普替尼 （selpercatinib，塞尔帕替尼，40mg和80mg胶囊）：用于治疗在先前系统治疗期间或之后疾病进展、或没有其他令人满意替代治疗选择的、RET基因融合阳性、局部晚期或转移性实体瘤患者。该适应症 ...
DEFITELIO是适用为有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。 去纤苷 （Defibrotide,产于意大利）是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来，多个研究 ...
非小细胞肺癌中约1%~2%的肿瘤有RET融合。与之融合的最常见伙伴基因是KIF5B（60%~80%）和CCDC6（15%~25%），但也有关于其他伙伴基因的报道，包括EML4和NCOA4该患者人群的人口统计学特征与EGFR突变或ALK重排的肺癌患者相似。RET融合阳性NSCLC患者的中位年龄约6 ...
索拓拉西布 AMG510(Sotorasib)是一种抗癌药物，用来治疗非小细胞肺癌。它的原理是由基因编码的蛋白K-Ras中的特定突变G12C,这是导致各种癌症的原因。索托拉西布/索拖拉西布适用于治疗患有KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年人， ...
根据组织学分型，肺癌可分为小细胞肺癌和非小细胞肺癌，非小细胞肺癌占所有肺癌总数的80%以上，大约有25%的非小细胞肺癌患者检测出KRAS突变，是非小细胞肺癌最常见的突变之一。2021年5月， 索托拉西布 （Sotorasib）获得了FDA加速批准，用于治疗基因检测 ...
芦可替尼乳膏 是一种Janus激酶（JAK）抑制剂，可选择性抑制JAK1/JAK2.美国FDA已批准鲁索替尼乳膏上市，用于短期和非连续长期治疗12岁以上轻中度特应性皮炎（AD）患者。 白癜风是一种临床常见的色素脱失性疾病，主要特点为功能性黑素细胞脱失导致的 ...
鲁索替尼乳膏 Opzelura是一种 JAK1/JAK2 抑制剂的乳膏制剂，2021年09月21日，Incyte宣布美国FDA已批准鲁索替尼乳膏Opzelura用于轻度至中度特应性皮炎的短期和非连续慢性治疗，具体而言，适用于12 岁及以上的非免疫功能低下患者，其病情无法通过局部外用 ...
美国FDA批准了 考比替尼 治疗组织细胞肿瘤成人患者，试验结果表明，考比替尼使得76.9%的患者从PET影像上看，肿瘤大幅度缩小。近日，美国FDA批准了考比替尼 (Cotellic)，治疗组织细胞肿瘤成人患者，包括Erdheim-Chester病、Rosai-Dorfman病以及朗格汉斯细胞组 ...
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