KRASG12C突变发生在大约1-2%的胰腺癌中。尚不清楚KRASG12C抑制剂 索托拉西布 在既往接受过治疗的KRASG12C突变胰腺癌患者中的安全性和疗效。 我们进行了一项单组、I-II期试验，以评估索托拉西布治疗既往接受过至少一种全身治疗的KRASG12C突变胰腺癌患者的 ...
BRAF V600突变发生在许多儿童癌症中，包括大约20%的低级别胶质瘤。在这里，我们描述了一项I/II期研究，建立了儿童用药剂量和 曲美替尼 与或不与达法拉非尼的药代动力学，以及在BRAF v600突变LGG的疾病特异性队列中的有效性和安全性;其他队列将在其他地方报告 ...
特泊替尼 是一种口服、每日一次、高选择性的强效MET抑制剂。在一项Ib/II期研究评估了高选择性MET抑制剂特泊替尼在经索拉非尼预处理的MET过表达的晚期肝癌(aHCC)患者中的疗效。 在1b期研究中，24名患者接受了筛查，17名患者接受了治疗：300mg组有4名 ...
德瓦鲁单抗 是一种PD-L1的单克隆抗体，与PD1单抗不同的是，它与肿瘤细胞或肿瘤浸润免疫细胞上表达的PDL1结合。但最终效果与PD1类似，可以阻断PDL1与T细胞表面的PD1结合介导的免疫抑制，重新激发T细胞识别杀伤肿瘤细胞，从而抑制肿瘤生长。 诸多基础 ...
BRAF是有丝分裂原活化蛋白激酶（MAPK）途径的一部分，对调节细胞的生长，增殖和存活至关重要。BRAF突变能持续激活MAPK信号通路从而促进肿瘤细胞的生长、生存和增殖。研究最多的激活BRAF突变发生在V600位置，它会导致BRAF的组成性激活以及MEK和ERK的下游激活 ...
小细胞肺癌占所有肺癌的15％，预后较差，预计5年OS率为6％。孤儿药的指定地位授予目前和正在出现的治疗、诊断或预防罕见疾病或疾病的疗法，这些疾病或疾病在美国影响不到20万人。孤儿药资格认定授予目前的新型疗法，用于治疗、诊断或预防在美国影响少于2 ...
恩曲替尼 是一种ROS1 TKI，在前期研究中已被证明具有穿透血脑屏障且停留在CNS的能力。此前，针对恩曲替尼治疗ROS1融合阳性NSCLC的综合分析显示，恩曲替尼显著延长ROS1 TKI初治患者生存期，在克唑替尼治疗仅CNS进展的患者中观察到适度抗肿瘤活性： 在纳入 ...
众所周知，ROS1阳性的NSCLC患者中，相当比例的患者会发生脑转移，治疗手段十分有限，目前国内仅克唑替尼一种药物获批，患者预后欠佳。NTRK融合阳性在肺癌患者中发生率在1‰~3‰，但由于肺癌发病率高，NTRK融合阳性患者数量不容小觑，同样存在着极大未满足的 ...
前列腺癌(PCa)是男性生殖系统最常见的恶性肿瘤，在欧美国家，导致男性死亡的肿瘤中，PCa排在前三位。非甾体AR拮抗剂避免了之前甾体类AR拮抗剂常见的激素样毒副作用，扩展了临床应用。目前共有十余个非甾体AR拮抗剂上市及在研，其中氟他胺、比卡鲁胺和 尼 ...
近年来，生物靶向治疗已成为甲状腺髓样癌治疗领域的研究热点，这为中晚期甲状腺髓样癌的患者带来了希望。目前，甲状腺髓样癌分子靶向治疗主要针对的靶点是RET和血管生长因子受体（VEGFR）。 RET原癌基因编码一组属于酪氨酸激酶受体超家族的跨膜蛋白 ...
2020年6月25日，《临床肿瘤学杂志》证实了VEGFR / EGFR酪氨酸激酶抑制剂 凡德他尼 单药治疗晚期/有症状的甲状腺髓样癌的疗效和安全性ZETA3期研究（NCT00410761）的亚组分析结果。研究是一组患有晚期/症状性甲状腺髓样甲状腺癌（N = 331）的患者，他们每 ...
近年来，靶向治疗已经成为非小细胞肺癌的重要治疗选择。据了解，自2011年底开始陆续有报道RET融合基因在肺癌治疗领域的重要性，RET抑制剂抗肿瘤有效，为许多非小细胞肺癌患者带来了新的曙光。 此前，RET抑制剂 赛普替尼 （selpercatinib）已被获批用于非 ...
IBRETTO-001是一项正在进行的、全球的、多中心的、开放标签的I/II期研究，评估 塞尔帕替尼 在晚期或转移性实体瘤患者的疗效。该研究于2017年5月开始纳入晚期或转移性实体瘤患者，包括RET融合阳性的NSCLC。 美国食品和药物管理局（FDA）已于2020年05月09 ...
一项双臂随机试验比较了泼尼松+静脉注射 马法兰 与泼尼松加口服马法兰治疗骨髓瘤的疗效。试验共招募了310名骨髓瘤患者，107名患者被随机分配至口服组（口服7天马法兰， 0.15mg/kg/天，随后当WBC开始升高时，调整为0.05mg/kg/天），203名患者被随机分配至 ...
阿伐普替尼 是被批准用于治疗基因组明确的GIST患者的精密疗法。用于治疗患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年人，该疾病具有血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变。阿伐普替尼是KIT和PDGFRA突变激酶的选 ...
欧洲药品管理局人用医药产品委员会(CHMP)建议扩大 阿伐普替尼 (Ayvakyt)的当前适应症，以包括作为单一药物用于治疗患有侵袭性全身性肥大细胞增多症、全身性肥大细胞增多症伴有相关血液病的成年患者。肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病，经过至少1次全身治疗 ...
厄达替尼 （Erdafitinib）是美国FDA批准上市的首个针对晚期或转移性尿路上皮癌的靶向治疗药物。其通过靶向成纤维细胞生长因子受体(FGFR )的遗传改变来调节细胞生长和分裂从而抑制肿瘤的发生及血管的生成。厄达替尼代表了第一个针对FGFR遗传变异的转移性 ...
PIK3CA相关的过度生长谱(PROS)是一组罕见的疾病，其特征是由于PIK3CA基因突变激活磷脂酰肌醇/AKT/mTOR通路，导致过度生长和血管异常。其患病率难以估计，大约每100万人中有14例患者。临床可选择的治疗方式较少，在此之前FDA未批准用于PROS的药物。 Alpel ...
厄达替尼 已被批准用于携带特定成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因突变的局部晚期或转移性膀胱癌（bladder cancer）患者，具体为：携带易感FGFR3或FGFR2基因突变、并且接受至少一种含铂化疗期间或之后（包括新辅助或辅助含铂化疗12个月内）病情进展的 ...
埃万妥单抗 (JNJ-61186372)是一种全人源EGFR-MET双特异性抗体，具有免疫细胞导向活性，旨在参与NSCLC中的两种不同驱动信号通路。通过与每个受体的细胞外结构域结合， 埃万妥单抗 可以抑制配体结合，促进受体-抗体复合物内吞和降解，并诱导巨噬细胞的Fc ...
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