喜保宁 是一种不可逆性的GABA转氨酶抑制剂，可以使脑和脑脊液中GABA的水平升高，从1990年代欧洲开始使用该药物治疗婴儿痉挛症，其效果优于ACTH。2009年，美国FDA批准了该药物在美国应用于婴儿痉挛症，目前在欧洲和北美，该药物均已被列为婴儿痉挛的一线药物 ...
培米替尼 是一种激酶抑制剂，适用于通过FDA批准的试验检测到的具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的先前治疗的，不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。 胆管癌（cholangiocarcinoma）是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部 ...
达沙替尼 (BMS-354825或Sprycel)是由美国百时美-施贵宝公司(Bristol-Myers Squibb)开发研制的，是第二代信号传导抑制剂。此药在结构上不同于伊马替尼，它以活化的构型结合到abl，不但可抑制abl激酶，还可抑制Src家族激酶。除了T315I以外的已知基因突变类型都 ...
VABYSMO (FARICIMAB-SVOA)是第一个非传染性疾病治疗方法，为标准的眼部注射提供了一个替代方案。Susvimo通过眼球植入物持续向眼内输送药物，是唯一经FDA批准的治疗方法，可以帮助非传染性疾病患者保持视力，每年只需进行两次治疗。 VABYSMO 禁用于 ...
BYLVAY (ODEVIXIBAT)是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），不需要冷藏，作为每日一次的胶囊剂，很容易口服给药，或打开胶囊后洒在软性食物上服用。Bylvay的批准上市，将彻底改变全部亚型（1、2、3型）PFIC儿童的治疗模式。作为有史以来 ...
莫格利珠单抗 (POTELIGEO)是第一个靶向CC趋化因子受体4（CCR4）的生物制剂，于2018年在美国和欧盟获得批准，用于治疗既往已接受至少一种系统疗法的复发性或难治性蕈样肉芽肿（mycosis fugoides，MF）或塞扎里综合征（Sezary syndrome，SS）成人患者的治 ...
阿那莫林 /阿纳莫林(ANAMORELIN)对ghrelin受体GHS-R1a（生长激素释放促进因子受体1a型）有作用。该药物通过激活GHS-R1a和促进食欲来促进生长激素（GH）的分泌，从而增加了体重。该药物与重组人GHS-R1a结合，并作用于大鼠垂体细胞以促进GH分泌（体外）。 ...
塞替派 /赛替派(TEPADINA)是一种烷化剂，分子式为C6H12N3PS，其在生理条件下可形成不稳定的亚乙基亚胺基，具有较强的细胞毒性作用。塞替派通过鸟嘌呤碱基与DNA双链交联，导致DNA不可修复性损伤，从而阻止DNA、RNA和蛋白合成，是一种细胞周期非特异性药 ...
雷莫芦单抗 /雷莫卢单抗(CYRAMZA)是一种全人源化IgG1单克隆抗体，是一种受体拮抗剂，靶向结合于血管内皮生长因子(VEGF)受体2的胞外域，从而阻断血管内皮生长因子配体(VEGF-A，-C，-D)的相互作用，并抑制受体激活。Cyramza联合厄洛替尼是首个FDA批准，一 ...
盐酸伊立替康脂质体注射液 (ONIVYDE)是喜树碱的半合成衍生物。喜树碱可特异性地与拓扑异构酶I结合，后者诱导可逆性单链断裂，从而使DNA双链结构解旋；盐酸伊立替康及其活性代谢物SN-38可与拓扑异构酶I-DNA复合物结合，从而阻止断裂单链的再连接。 ...
依库珠单抗 (SOLIRIS/ECULIZUMAB)是一种人源化单克隆抗体，同类首款终端补体抑制剂，属于单克隆抗体的处方药，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用，从而阻止抗AQP4的抗体补体激活，延缓NMOSD的复发时间和致残率。目前已获批用于阵发性睡眠性 ...
乌帕替尼 (UPADACITINIB/RINVOQ)是一种口服、每日一次的、选择性、可逆性JAK抑制剂，开发用于治疗多种免疫介导的炎症性疾病。乌帕替尼于2019年首次获得批准，目前已被批准用于胃肠病、皮肤病、风湿病领域的4个治疗适应症。 在一项临床研究中，患者 ...
SCEMBLIX ASCIMINIB是首个作为STAMP抑制剂治疗CML的药物，专门靶向ABL肉豆蔻酰口袋起作用。这种全新的作用机制可能有助于解决先前接受过两种或多种TKI治疗的CML患者的耐药难题和BCR:ABL1缺陷基因的突变，该基因已被证实与白血病细胞过度分化有关。Scemb ...
玛格妥昔单抗 (MARGENZA)是一款靶向人表皮生长因子受体2（HER2）的单克隆抗体药物，可抑制肿瘤细胞增殖，减少HER2细胞外结构域的脱落并介导抗体依赖性细胞毒性（ADCC）。靶向药物是指被赋予了靶向（Targeting）能力的药物或其制剂。其目的是使药物或其 ...
厄布利塞 (UMBRALISIB/UKONIQ)是一种口服磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3K-δ）和酪蛋白激酶1-ε（CK1-ε）双重抑制剂，于2021年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，Ukoniq（Umbarisib）能够抑制淋巴瘤细胞系中的细胞增殖、CXCL12介导的细胞粘附和CCL19 ...
INCLISIRAN /LEQVIO是一种siRNA，能促进PCSK9的mRNA降解，从而特异性沉默PCSK9基因表达，降低PCSK9水平，减少LDL受体降解，增强肝细胞对LDL的清除能力，以达到降低LDL-C的目的。 LDL-C升高对动脉粥样硬化性心血管疾病发生、发展和预后至关重要。他 ...
科塞拉 (COSELA/TRILACICLIB)是高选择性、新型可逆小分子短效CDK 4/6抑制剂，具有独特的预防性的骨髓保护作用。Cosela（Trilaciclib）可诱导短暂且可逆的G1细胞周期停滞，减少暴露于化疗后的DNA损伤和细胞凋亡，降低化疗药物对中性粒细胞、红细胞、血小 ...
促甲状腺激素Α (THYROGEN)是一种用于甲状腺分化癌治疗的辅助诊断制剂，可以帮助诊断甲状腺类疾病。促甲状腺激素α可与甲状腺的上皮细胞或甲状腺分化癌组织上的部分激素受体结合，进而刺激碘离子的摄取及刺激甲状腺荷尔蒙的合成、分泌、释放等，这些功 ...
莫博替尼 (MOBOCERTINIB/TAK-788)是新型选择性EGFR抑制剂,对于EGFR外显子20插入突变具有高度选择性，主要针对EGFR ex20in突变型患者。据公开数据显示，Mobocertinib(TAK-788)治疗EGFR外显子20插入突变(EGFR ex20in)的非小细胞肺癌患者展现出了良好的潜 ...
阿那白滞素 (ANAKINRA)一种重组IL-1β受体拮抗剂，经美国FDA批准用于治疗类风湿性关节炎和新生儿发病的多系统炎症性疾病。尽管阿那白滞素已经在类风湿性关节炎中应用多年，但在急性痛风中的疗效和安全性尚缺乏相关数据，仅在病例报告、一些回顾性研究和 ...
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