噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）是一种进展性的、失控的免疫异常激活及组织损伤综合征，患者的临床表现常累及多个系统和器官，呈现急性或亚急性病程，常表现为反复发热，血细胞减低以及肝脾、淋巴结肿大。HLH最常发生于婴幼儿，但也可发生于所有年龄段 ...
来那替尼 是口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），通过胞内不可逆结合，可同时抑制HER1/HER2/HER4信号通路。来那替尼于2020年在中国获批上市，其获批适应证为：适用于HER2阳性的早期乳腺癌成年患者，在接受含曲妥珠单抗辅助治疗之后的强化辅助治疗。 为何HER2 ...
急性髓系白血病（AML）是一组异质性很强的恶性血液系统肿瘤，AML发生和进展与众多基因突变相关，如FLT3、NPM1、CEBPA、TP53等等。其中，FLT3基因尤为重要，其为AML最常见的基因突变。FLT3突变型AML患者总体生存较差。2021年5月FLT3抑制剂 吉瑞替尼 被纳入202 ...
2017年7月17日，FDA批准 奈拉替尼 （NERLYNX,PumaBiotechnology,Inc.）用于成人早期HER2过表达/扩增乳腺癌患者在基于曲妥珠单抗辅助治疗后的加强治疗。 批准基于ExteNET试验(NCT00878709)，这是奈拉替尼用于曲妥珠单抗辅助治疗后的一项多中心、随机、双 ...
经典的LATITUDE研究将1199名高危患者随机分为雄激素剥夺治疗（ADT）+ 阿比特龙 +泼尼松（AAP）组或ADT+安慰剂组，将总生存（OS）、影像学无进展生存（rPFS）作为主要终点。中位随访52.8个月后发现，AAP组患者中位OS显著延长至53.3个月（vs. 对照组36.5个月） ...
联合化疗中的Natulan（盐酸 丙卡巴肼 胶囊）适用于治疗HL及部分脑癌（例如多形性胶质母细胞瘤）。其属于其中一种烷化剂药物，最初由Hoffmann-La Roche 研发并首先申请了专利，阐明其制备工艺及用途。该药物（Matulane）已于1969年7月获得美国食品及药物管理 ...
欧洲药品管理局批准了 杜韦利西布 (Duvelisib)用于单药治疗既往接受过至少2种疗法的复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病患者，或者既往对至少2种全身疗法耐药的滤泡性淋巴瘤患者。杜韦利西布(Duvelisib)的获批是帮助目前选择有限、预后差的复发性或难治性慢性淋 ...
前列腺癌是全球男性发病率排名第二、死亡率排名第五大癌症，也是欧美国家男性最常见的恶性肿瘤之一。前列腺癌早期无明显症状，自然病程时间长、发展缓慢。若早期诊断治疗，I期患者5年生存率可达到90%以上，但转移性前列腺癌患者5年生存率仅为10%-15%。 ...
III期SOLAR-1研究的最终总生存期（OS）分析结果显示，在携带PIK3CA突变、激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）晚期乳腺癌（aBC）患者中，与氟维司群治疗组相比， 阿培利司 +氟维司群联合治疗组在OS方面有8个月的临床相关改善、肺或肝转移患者 ...
杜韦利西布 (Duvelisib)联合罗米地辛（DR）治疗复发/难治性T细胞淋巴瘤（R/R TCL）I期研究最终分析结果公布，DR治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（R/R PTCL）的总缓解率（ORR） 达55%，完全缓解（CR）率高达34%，缓解患者中43%桥接异基因造血干细胞移植（allo ...
晚期前列腺癌的临床管理正在发生变化，延长生存期的治疗方法不断增加。转移性去势抵抗性前列腺癌的治疗越来越多地使用生物标志物导向的治疗，包括根据同源重组修复（HRR）相关基因的DNA损伤反应（DDR）突变来选择聚（ADP-核糖）-聚合酶（PARP）抑制剂治疗。 ...
阿那格雷 是化疗药物，抑制血小板聚集、降低血小板数量的作用。阿那格雷选择性作用于巨核细胞系，主要通过影响巨核细胞的成熟(表现为降低巨核细胞的大小和倍性)来降低血小板数目;同时阿那格雷可抑制环磷腺苷磷酸二酯酶的活性，从而抑制血小板的聚集，减少血 ...
RET融合发生在1%~2%的非小细胞肺癌和20%的乳头状甲状腺癌患者中；RET突变发生在90%的甲状腺髓样癌患者中。在包括食管癌、乳腺癌、黑色素瘤、结肠直肠癌和白血病的其他肿瘤类型中，发生RET改变的患者比例1%。 试验共入组120名NSCLC患者，其中91名患者先前 ...
弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）不同亚型对BTK抑制剂（BTKi）有不同的反应。伊布替尼联合R-CHOP可延长DLBCL亚群的生存，但毒性较大。 阿卡替尼 是新一代BTKi,靶点占有率高，对BTK靶点选择性更好，因而具有良好的疗效和安全性 临床前研究显示 阿卡替尼 也是 ...
帕拉西替尼 是美国Blueprint Medicines公司研发的一种口服（每日一次）、强效、高选择性的靶向RET变异的在研药物。ARROW研究是一项针对帕拉西替尼治疗晚期RET突变患者的全球性研究，结果证实了其优异的抗肿瘤能力和良好的安全性。 具体研究结果如下：早 ...
阿卡替尼由Acerta Pharma公司开发，2017年10月获FDA批准上市。用于治疗曾接受过至少一次治疗的MCL成人患者和CLL的成人患者。 阿卡替尼 选择性更强，大幅降低了EGFR、Tec的脱靶活性，导致其不良反应和耐药性发生率更低。 第九届美国血液肿瘤学学会于2021 ...
喜保宁 （氨己烯酸）是一种不可逆性的GABA转氨酶抑制剂，可以使脑和脑脊液中GABA的水平升高，从1990年代欧洲开始使用该药物治疗婴儿痉挛症，其效果优于ACTH.2009年，美国FDA批准了该药物在美国应用于婴儿痉挛症，目前在欧洲和北美，该药物均已被列为婴儿痉挛 ...
鲁比卡丁 是PharmaMar公司自主研发的海鞘素衍生物，它是RNA聚合酶II的抑制剂，能够与人体细胞DNA双螺旋共价结合。这个RNA聚合酶II是很牛的，人类细胞的编码基因都是由它负责转录，对于正常人来说，它可是精密调控而且高效的；可对于肿瘤患者而言，RNA聚合酶I ...
鲁比卡丁 是一种RNA聚合酶II的抑制剂。它不但能够抑制肿瘤细胞的致癌转录过程，而且可以通过抑制肿瘤相关巨噬细胞的致癌转录过程，降低促进肿瘤生长的细胞因子的生成。鲁比卡丁的适应症是治疗小细胞肺癌（SCLC）患者，这些患者在接受铂基疗法后疾病继续进展 ...
澳大利亚悉尼儿童癌症研究所医学研究副主任Murray Norris教授于昨日在“分子靶点和癌症治疗”研讨会上发表讲话表示，两种药物目前正在一系列成人癌症中进行临床试验，今后将应用于儿童神经母细胞瘤的临床试验中。 神经母细胞瘤是最常见的儿童癌症之一， ...
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