恩西地平 是一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，通过抑制IDH2酶的活性，发挥抗肿瘤作用。IDH2是三羧酸循环中的关键酶，其突变形式（如R140Q、R172S、R172K）会导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常升高，进而促进白血病细胞的生长和扩散。恩 ...
去纤苷钠 （Defibrotide），这一药物的发现与应用，尤其在肝移植术后静脉闭塞症的治疗上，展现了其非凡的疗效与潜力。 肝移植，作为治疗终末期肝病的有效手段，虽然极大地延长了患者的生命，但术后并发症仍是不容忽视的挑战。其中，静脉闭塞症是一 ...
吡非尼酮 （艾思瑞/ESBRIET），在特发性肺纤维化的治疗领域展现了非凡的疗效，为患者带来了前所未有的希望。 吡非尼酮作为一种新型的吡啶酮类化合物，具有广谱抗纤维化作用。其独特的药物机制在于能够抑制成纤维细胞的增生和基质胶原的合成，同时抑 ...
阿法替尼 /吉泰瑞（GILOTRIF）作为第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在治疗表皮生长因子受体（EGFR）突变非小细胞肺癌（NSCLC）方面展现出了显著的疗效。 阿法替尼自2013年在美国上市以来，迅速成为全球肺癌治疗领域的重要药物之一。它以其独特的不 ...
非布司他 （又名非布索坦，化学名为Febuxostat），作为一种新型的降尿酸药物，自其问世以来，便以其独特的机制和显著的治疗效果赢得了广泛的关注和认可。 非布司他属于黄嘌呤氧化酶抑制剂，其主要作用机制在于通过抑制尿酸的生成，从而有效降低血液 ...
厄达替尼 （Erdafitinib，商品名Balversa），由强生公司旗下杨森公司研发，是一种口服小分子泛FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂。美国FDA加速批准了厄达替尼用于治疗携带FGFR2/3突变或融合的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。这一药物的批准， ...
肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）是一种罕见且高侵袭性的恶性肿瘤，其年发病率介于每百万人0.5至2.0例之间。由于病情进展迅速且易于转移，许多患者在首次确诊时已进入晚期阶段，预后普遍较差。米托坦/密妥坦（MITOTANE/LYSODREN）作为唯一 ...
2023年11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准 瑞波替尼 上市，用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者。这一批准主要基于TRIDENT-1（NCT03093116）临床试验的数据。TRIDENT-1是一项全球、多中心、单臂、开放标签、多队列的临床研究，纳 ...
他替瑞林 是由日本田边三菱公司研发的一种口服促甲状腺素释放激素（TRH）类似物，主要用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调症状。与传统的TRH相比，他替瑞林具有更长的半衰期和作用持续时间，且在长期使用后几乎没有产生耐受性。这种特性使得他替瑞林在 ...
托法替尼 /托法替布（Tofacitinib）作为一种非选择性口服JAK抑制剂，其作用机制在于通过抑制JAK信号通路，减少炎症因子的产生，从而缓解肠道炎症。此前，多项大型III期临床试验（OCTAVE系列）已经证实了托法替尼/托法替布在治疗中度至重度活动性溃疡性 ...
地拉罗司 （恩瑞格），并在治疗慢性铁超负荷方面展现出了出色的疗效和安全性。它以其独特的药理机制，在治疗由长期输血引起的铁过载症状中发挥了重要作用。地拉罗司能够与体内多余的铁离子高度选择性地结合，形成稳定的络合物，从而增加铁在体内的排泄 ...
伊马替尼 /格列卫，在慢性髓性白血病（CML）的治疗领域，以其显著的疗效和安全性，成为了无数患者心中的生命之光。 慢性髓性白血病，这一曾经令人谈之色变的疾病，由于癌细胞在骨髓中的持续增殖，严重威胁着患者的生命与健康。然而，随着医学研究的 ...
波生坦 （商品名：全可利），作为一种治疗肺动脉高压（PAH）的口服靶向药物，无疑是这颗星空中最为耀眼的一颗。 肺动脉高压，这一听似陌生的疾病，实则是一种严重的血流动力学和病理生理状态，其特征是肺动脉压力异常升高，可导致右心衰竭，严重威 ...
奥维昔巴特 在治疗由胆汁淤积引起的瘙痒症方面表现出了高度的有效性。其主要机制在于阻断小肠中胆汁酸通过肠肝循环回流至肝脏，从而减少肝脏及循环系统中的胆汁酸浓度。这一作用机制对于缓解由胆汁淤积引起的瘙痒症状至关重要。 临床证据 多项 ...
雪白净 /复方新诺明注射液（BACTRIM），作为一种常用的抗感染药物，在临床医学中广泛应用于治疗由敏感菌株引起的多种细菌性感染。该药物由磺胺甲噁唑（Sulfamethoxazole）和甲氧苄啶（Trimethoprim）两种活性成分组成，通过协同作用，对多种革兰阳性和 ...
磷酸盐奥司他丁片 是一种皮质醇合成抑制剂，其主要作用机制是通过阻断11-β-羟化酶的活性，该酶是肾上腺皮质醇生物合成的最后一步关键酶。通过抑制这一酶的活性，磷酸盐奥司他丁片能有效减少皮质醇的合成，从而直接解决皮质醇的过量产生问题。这一独特 ...
阿西米尼 作为一种Bcr-Abl抑制剂，能够干扰白血病细胞中的异常蛋白质Bcr-Abl的活动。这种异常蛋白质在CML中起着关键作用，导致白血病细胞异常增殖。阿西米尼通过直接结合BCR-ABL1激酶的非活性构象，即使在存在T315I突变的情况下，也能有效抑制激酶的活 ...
贝组替凡 （Welireg）是由美国默沙东公司研发的一种口服小分子靶向药物，其主要作用机制是通过抑制缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）信号通路，阻断与缺氧适应和肿瘤生长相关的基因表达，进而抑制肿瘤的生长和血管生成。HIF-2α在肾细胞癌等恶性肿瘤中高度表 ...
阿西米尼 /阿西米尼布（SCEMBLIX），作为一种新型的治疗药物，以其迅速且有效地抑制白血病细胞增殖的能力，为慢性髓性白血病（CML）患者带来了前所未有的治疗希望。 慢性髓性白血病是一种影响血液和骨髓的恶性肿瘤，其特征是骨髓中异常白细胞的过度 ...
达普司他 （Duvroq/Daprodustat）作为一种新型的口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），在起始透析患者中的疗效备受关注。 达普司他通过其独特的机制，即抑制HIF-PH结构域酶，稳定HIF-α转录因子，进而诱导内源性促红细胞生成素（EPO）及 ...
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