在 氯苯唑酸葡胺 出现以前，国际上没有获批治疗ATTR-PN的药物，可用的治疗方案仅仅为对症治疗，患者的预后并不理想。维达全填补了这一空白，提升了患者对疾病治疗的信心。 辉瑞生物制药集团中国区总裁Andreas Penk表示：“辉瑞愿意在中国罕见病领域 ...
在检查BEACON CRC试验的最新结果时， 康奈非尼 Braftovi(Encorafenib)+西妥昔单抗的双重组和添加MEK抑制剂Binimetinib(Mektovi)的三联组的中位OS分别为9.3个月和5.9个月三联组的确诊总有效率(ORR)为26.8%，双联组为19.5%，对照组为1.8%。3级或更高的不良 ...
研究纳入了日本11个研究中心的34例ITP患者，旨在评价 罗米司亭 的疗效和安全性。该研究中，患者随机分配至罗米司亭组（n=22）或安慰剂组（n=12）治疗12周，主要终点为血小板应答（定义为血小板计数≥50×109/L）的周数。免疫性血小板减少症（ITP）是一种 ...
2022年11月14日，ImmunoGen公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了 ELAHERE (mirvetuximab soravtansine-gynx)的加速审批，用于治疗先前接受过1至3次全身治疗方案，且叶酸受体α(FRα)阳性、铂类耐药的卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的成 ...
在2017年3月2日至2020年2月13日期间，共纳入了128名患者（化疗后行化疗联合德瓦鲁单抗和曲美木单抗组32名，化疗联合德瓦鲁单抗49名，化疗联合德瓦鲁单抗和 曲美木单抗 组47名）。排除了4名患者（2名在化疗后加用德瓦鲁单抗和曲美木单抗组，2名在加用德瓦 ...
既往3期研究证明在内分泌治疗（ET，如芳香化酶抑制剂或氟维司群）中加入 哌柏西利 ，可以提高患者的PFS。然而，哌柏西利与TAM的联合使用在基于绝经状态分层的患者中的疗效和安全性仍不清楚。因此，该临床研究在绝经前和绝经后患者中探索了哌柏西利+TAM的 ...
60岁男性，2017年2月初次就诊，确诊为肺腺癌(cT4N3M1a IVA期)，PD-L1 TPS评分30%。肺穿刺标本二代测序（NGS）检测显示：SND1-BRAF(S10:B9)融合（丰度3.8%），EGFR、ALK、ROS1等驱动基因均为阴性。患者一线接受四周期培美曲塞/顺铂联合贝伐珠单抗治疗，后 ...
类风湿关节炎患者病情异质性高，个体差异大。使用生物标志物指导疾病的预测、诊断、治疗和监测，将有利于疾病的整体预防和控制。特别在治疗方面，生物标志物指导下的方案决策将有利于确定个性化治疗方案以缩短达标前治疗时间、延长病情控制时间、减少并 ...
在ORION-9、ORION-10和ORION-11这三项系列实验中，Inclisiran降脂的持久性、有效性和安全性得到了验证。 ORION-9试验在482名杂合子型FH成人患者中开展，患者随机分组，在第1、90、270和450天分别接受皮下注射Inclisiran 300 mg或安慰剂。试验最终结 ...
2013年5月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了新药Dabrafenib 达拉非尼 （Tafinlar）用于治疗转移性黑色素瘤和不能行手术治疗的黑色素瘤病人。达拉非尼（dabrafenib）是FDA继维罗非尼（vemurafenib）、易普利单抗（ipilimumab）后批准的第三个治 ...
脊髓小脑性共济失调(SCA)是遗传性共济失调的主要类型，是一种罕见病，其发病机制尚未完全阐明。目前并未有有效的完全阻止病情进展的治疗方法，主要以对症治疗和支持治疗为主。他替瑞林(Taltirelin)，是一种TRH类似物，2000年在日本上市，可以有效改善SCA ...
最近的一项研究使用来自10名接受 米托坦 治疗的成年女性患者的数据，证明了与中枢性甲状腺功能减退症保持一致的许多变化，可能是由于垂体促甲状腺细胞的破坏。鉴于我们患者的TSH浓度正常，似乎最有可能是中枢性甲状腺功能减退症。这很容易用左甲状腺素控 ...
血液透析患者常伴有贫血、高血压、钙磷代谢异常、甲状旁腺功能亢进、瘙痒症等多方面的并发症，其中大多患者的瘙痒症目前仍然没有公认有效的治疗方法，给患者造成很大的精神和肉体的痛苦，显著降低了生活质量。一般认为血液透析患者的瘙痒症由多个因素引 ...
卡巴他赛 是一种微管抑制剂。卡巴他赛与微管蛋白结合并促进其组装成微管，同时抑制解体。这导致微管稳定，从而抑制有丝分裂和间期细胞功能。卡巴他赛联合泼尼松的疗效和安全性在一项随机、开放、国际、多中心研究中进行了评估，研究对象为既往接受过含 ...
急性髓系白血病是成年人最常见的急性白血病[1]，患者体内的原始白细胞克隆性增殖、导致白细胞，红细胞和血小板出现异常，扰乱正常细胞的生长[8]。这一疾病极具侵袭性，患者的生存率极低[1],[9]，确诊急性髓系白血病患者的5年生存率大约只有29%[10]，其中 ...
洛莫司汀 （CeeNU），是一类被广泛使用烷基化抗癌药物，通过在体内产生氯乙基碳离子和碳酰化中间体，这些亲电化合物攻击DNA上的亲核部位，形成烷基化产物，从而发挥药效作用。 洛莫司汀 脂溶性强，可通过血脑屏障，进入脑脊液，是一款不可多得的抗癌药 ...
罗特西普 获批是基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的Ⅲ期临床研究BELIEVE。结果显示，第13至24周时，经Luspatercept治疗后有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%，显著优于安慰剂组（4.5%），且患者血清铁蛋白水平显著降低。此外，任意24 ...
西多福韦 为开环核苷酸类似物,是抗巨细胞病毒(CMV)新药,对人CMV很强的抑制作用,活性是更昔洛韦(Ganciclovir)的10余倍;对其他疱疹病毒,如I型和II型单纯疱疹病毒(HSV-I)、HSV-II)、水痘-带疹病毒(VZV)、E-B病毒、疱疹6型病毒(HHV-6)、腺病毒及人乳头瘤状 ...
FGFR2融合胆管癌患者接受 佩米替尼 治疗，肿瘤缩小达70%，持续治疗超过17个月。佩米替尼（Pemigatinib）是一种FGFR1/2/3强效选择性的小分子口服抑制剂。中国注册临床中FGFR2融合/重排经治胆管癌患者接受佩米替尼治疗客观缓解率（ORR）达到60%，中位无进 ...
2022年8月， 特立妥单抗 teclistamab获得欧盟批准上市，用于已经接受至少三种前期疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。同年10月，该药获得美国FDA批准上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。根据杨森公司早前新闻稿介绍，它是首款获批治疗 ...
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