急性髓系白血病(AML)是成人急性白血病中最常见的类型,具有高度异质性和侵袭性。其中,携带FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)基因突变患者的预后较差,且病情进展较快,亟需精准有效的治疗策略。随着靶向药物的迭代升级,以吉瑞替尼为代表的FLT3抑制剂已成为FL ...
在非小细胞肺癌(NSCLC)的驱动基因图谱中,RET基因融合作为关键的致癌靶点之一,见于约1%–2%的患者群体。该突变亚型具有明确的靶向干预价值,针对RET融合的精准治疗策略已成为改善患者预后的核心路径。早期应用的多激酶抑制剂虽展现出一定抗肿瘤活性, ...
塞普替尼 作为ATP竞争性小分子抑制剂,核心优势在于其高度选择性——能够特异性结合RET激酶活性位点,阻断因基因融合或突变导致的异常信号传导,从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。与多靶点抑制剂相比,塞普替尼对非RET激酶和非激酶靶点基本无影响,显著 ...
塞尔帕替尼(selpercatinib)目前在多个国家被批准用于治疗患有RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。在1%-2%的非小细胞肺癌(NSCLC)患者中发现RET融合,这些融合导致癌症的发生。塞尔帕替尼(selpercatinib)和普拉替尼(pralsetinib) ...
在多发性骨髓瘤的治疗历程中,患者可能会面临一个艰难的局面:对蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂甚至CD38单抗等多种主流药物产生耐药,陷入“无药可用”的困境。此时,一种作用机制全新的药物——塞利尼索应运而生。作为全球首个获批上市的口服选择性核输出 ...
塞利尼索 作为一种核输出蛋白(XPO1)抑制剂,抑制致癌蛋白mRNA出细胞核,减少癌基因蛋白mRNA在细胞质核糖体中翻译合成癌蛋白,降低胞浆内致癌蛋白水平。并且,塞利尼索与地塞米松联用可表现出协同抗肿瘤效果。塞利尼索通过以上不同的通路介导抑制癌细 ...
恩西地平(Enasidenib)是一种的IDH2抑制剂,专门用于治疗携带IDH2基因突变的急性髓系白血病(AML)。IDH2突变会导致体内异常积累致癌代谢物2-羟基戊二酸(2-HG),严重干扰造血干细胞分化,使大量未成熟的白血病细胞疯狂增殖。恩西地平如同“狙击手”, ...
急性髓系白血病恶性程度高、复发率高、化疗耐受差,尤其是IDH2突变亚型患者,传统治疗手段疗效有限、预后较差,高龄及复发患者长期面临治疗方案匮乏的困境。在传统化疗毒副作用大、靶向药物空白的临床背景下,恩西地平凭借精准突变靶点、独特分化机制、 ...
阿西米尼 作为一种新型的药物,专门针对BCR-ABL1融合蛋白的STAMP(ABL肉豆蔻酰基口袋)进行抑制。这种融合蛋白在慢性髓系白血病(CML)患者体内异常表达,是导致疾病发生的关键因素。阿西米尼通过抑制STAMP,从而减少了恶性白血病细胞的数量,达到了治 ...
阿西米尼 是一种激酶抑制剂,通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性。其疗效及安全性均已得到实验验证和认可,于2021年获批在美国上市,是全球首个且唯一获批的STAMP抑制剂。阿西米尼被批准用于治疗慢粒白血病成人患者, ...
斯帕森坦/司帕生坦(Sparsentan)是一种双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂(DEARA),用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)。其核心价值在于通过双重靶向机制,显著降低蛋白尿并延缓肾功能衰退,为IgA肾病患者提供了全新的非免疫抑制治疗选择。用于减少 ...
局灶节段性肾小球硬化(FSGS)的当前分类包括4个亚型:原发性免疫介导型、遗传性、继发性和病因未明性。根据此方案,患者采用经验性治疗,联合使用非特异性肾保护药物和免疫抑制剂,以减少蛋白尿并保护肾功能。目前的疗法仅能在不到1/4的患者中实现疾病 ...
艰难梭菌(Clostridioides difficile)是一种革兰阳性专性厌氧菌,是抗生素相关性腹泻和伪膜性肠炎的主要病原体。近年来,随着抗生素的广泛使用,艰难梭菌感染(CDI)的发病率和复发率持续攀升,已成为全球性的公共卫生威胁。传统治疗药物甲硝唑和万古霉 ...
阿那莫林 主要作为一种胃动素受体激动剂,广泛应用于癌症恶液质(CACS)的治疗。其通过激活胃动素受体(GHS-R1a),能够刺激食欲,增加食物摄入,改善体重,尤其对于肿瘤患者的体重和肌肉质量具有显著的改善作用。此外,阿那莫林也被研究用于其他类型的 ...
阿培利司(Alpelisib、Piqray)是一种口服的磷脂酰肌醇-3-激酶α亚型(PI3Kα)选择性抑制剂,主要用于治疗携带PIK3CA突变的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性(HR+/HER2-)的晚期乳腺癌。阿培利司通过选择性抑制PI3K蛋白的α亚型(PIK3α)发挥抗肿瘤作用 ...
喜保宁Sabril(氨己烯酸)是一种不可逆性的GABA转氨酶抑制剂,可以使脑和脑脊液中GABA的水平升高,从1990年代欧洲开始使用该药物治疗婴儿痉挛症,其效果优于ACTH。2009年,美国FDA批准了该药物在美国应用于婴儿痉挛症,目前在欧洲和北美,该药物均已被列 ...
喜保宁 (Vigabatrin、Sabril)主要适用于两类特殊患者群体,一是2岁及以上患有难治性复杂部分性癫痫发作的成人和儿童,这类患者的癫痫发作难以通过常规治疗控制,喜保宁为其提供了新的治疗可能;二是1个月至2岁患有婴儿痉挛的儿童患者,婴儿痉挛病情严 ...
莫洛替尼(商品名:Ojjaara),是一种新型的激酶抑制剂,主要用于治疗中或高危骨髓纤维化(Myelofibrosis,MF)患者,特别是那些伴有贫血症状的成人患者。该药物由GlaxoSmithKline生产,并且是首个也是目前唯一一个被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用 ...
在癌症靶向治疗领域,KRAS基因突变曾被视为“不可成药”的顽固堡垒。这种驱动约25%非小细胞肺癌(NSCLC)、以及相当比例的结直肠癌、胰腺癌的关键突变,因其蛋白表面光滑、缺乏传统小分子药物结合口袋,让无数药物研发折戟沉沙。然而, 阿达格拉西布 (A ...
厄达替尼 为专科处方类靶向抗肿瘤药物,采用个体化阶梯剂量给药方案,用药剂量、频次、调整规则均有严格临床标准,规范规律用药是保障抗肿瘤疗效、降低毒副作用的核心关键,具体用药规范如下: 1.标准推荐剂量:成人患者采用「初始固定剂量+疗效耐 ...

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