婴儿痉挛症(IS)又称West综合征，是婴幼儿期特有的难治性癫痫综合征，发病率较高，起病高峰为4～6个月。Is的预后包括死亡、发育迟滞、难治性癫痫发作、孤独症等。IS的典型临床表现为：①点头拥抱样发作；②脑电图可有高峰节律紊乱，特征为随机、高波幅棘 ...
2018年11月26日，美国食品和药物管理局FDA加速批准由Bayer和Loxo Oncology共同开发的泛肿瘤组织靶向抗癌药VITRAKVI（商品名larotrectinib拉罗替尼）上市，用于治疗携带 NTRK 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。这些患者具有神经营养性 ...
劳拉替尼 /洛拉替尼(LORLATINIB)成为ALK/ROS1患者的“高效”、“保底”的王牌靶向药。目前劳拉替尼在中国香港获批，用于治疗克唑替尼治疗进展后或至少一种ALK抑制剂治疗进展后的ALK阳性晚期NSCLC（非小细胞肺癌）患者。NCCN推荐劳拉替尼用于ALK阳性、经 ...
阿那格雷 为胡磷酸二酷酶抑制剂，该药品在治疗原发性血小板增多症及其他骨髓增生性疾病所引起的血小板增多症具有非常重要的作用。 对48例原发性血小板增多症患者进行 阿那格雷 （Anagrelide）的临床疗效观察。试验结果显示：阿那格雷（Anagrelide） ...
劳拉替尼 /洛拉替尼(LORLATINIB)作用多样且效果强大。其对克唑替尼及第二代ALK抑制剂耐药的肺癌有效，而且，由于其血脑屏障通透性高，对发生中枢神经系统转移的非小细胞肺癌可发挥较好的效力。适用于治疗ALK阳性和ROS1阳性晚期NSCLC，FDA授予其突破性疗 ...
阿那格雷 （Anagrelide）是一种抗血栓和血小板减少剂，用于治疗与骨髓增生性疾病相关的血小板增多症，包括：真性红细胞增多症，原发性骨髓纤维化，慢性粒细胞白血病，原发性血小板增多症（Essential Thrombocythemia，EE）等所有骨髓增生性疾病。 ...
韦立得/替诺福韦二代( TAF )上市后的光环很多，光芒闪耀让很多患者赞叹不已纷纷投入TAF的怀抱，服用TAF抗病毒治疗。但是还有一些小伙伴继续保持观望状态，担忧TAF“经验不足，难堪大任”。为什么要选择TAF？选择TAF可以获得哪些益处？ 1、 TAF 是权 ...
近日由武汉大学中南医院牵头的研究报道了 伏立诺他 （Vorinostat，为组蛋白脱乙酰酶抑制剂，能通过诱导细胞分化、阻断细胞周期、诱导细胞调控而发挥作用，用于治疗加重、持续和复发或用两种全身性药物治疗后无效的皮肤T细胞淋巴瘤）和奥沙利铂联合治疗HC ...
目前，我国用于乙肝治疗的药物主要有拉米夫定、阿德福韦酯、替比夫定、恩替卡韦、富马酸替诺福韦酯（TDF）。在慢性乙肝治疗药物中，拉米夫定持久应答率低、病毒耐药性高，阿德福韦酯抗病毒作用较弱、起效慢、有潜在的肾毒性，替比夫定变异率较高，有肌酸 ...
万赛维 (VALCYTE)是更昔洛韦的左旋缬氨酰酯（前体药物），口服后被小肠和肝内的酯酶迅速转化成更昔洛韦。更昔洛韦是一个合成的2’-脱氧鸟苷酸的类似物,它在体外和体内都可以抑制疱疹病毒的复制。 万赛维 ，常用剂型有片剂。为全身用抗病毒药。用于治疗 ...
丙肝药物Epclusa（中文商品名： 丙通沙 ，通用名：索磷布韦/维帕他韦，sofosbuvir/velpatasvir，400mg/100mg片剂）是全球首个全口服、泛基因型、泛纤维化、单一片剂丙肝治疗方案，日服一次，用于全部6种基因型（GT-1,-2,-3,-4,-5,-6）丙肝患者的治疗。该 ...
盐酸缬更昔洛韦片 商品名万赛维。是一种特殊的抗病毒药物，主要用于原发性免疫缺陷病，巨细胞病毒（CMV）感染，巨细胞性包涵体病，特发性血小板减少性紫癜，免疫性血小板减少性紫癜。 研究团队曾展开1/2期双盲临床试验，探究盐酸缬更昔洛韦片对于GB ...
美国FDA批准 吉三代 用于治疗6岁及以上或体重超过17kg的 6种基因型（GT-1，-2，-3，-4，-5，-6）的丙肝（HCV）儿童感染者（无肝硬化或轻度肝硬化）。 Study 1143是一项开放标签的试验研究，评估了173名6岁及以上，丙肝基因型1、2、3、4、6的无肝硬化 ...
美国FDA于5月7日发布《肝移植中的巨细胞病毒：治疗或预防性药物研发》定稿指南。这份31页的定稿指南为寻求开发用于治疗或预防移植患者CMV感染药物的制药商提供了FDA从早期开发到3期有效性试验的建议。 巨细胞病毒（CMV）是一种常见β疱疹病毒，该病 ...
他拉唑帕尼 是一种有效的聚(ADP-核糖)聚合酶(PARP)抑制剂，在经过大量预处理的晚期转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)男性中实现了持久的抗肿瘤活性，其基因改变直接或间接与同源重组修复(HRR)相关。 接受他拉唑帕尼治疗的患者已报告骨髓增生异常综合 ...
他拉唑帕尼 (Talazoparib)是由辉瑞公司研发，获得FDA批准用于生殖细胞BRCA突变、HER2阴性、局部晚期或转移性乳腺癌，商品名为Talzenna。FDA根据EMBRACA试验的结果获得批准其上市。在该试验中，他拉唑帕尼的平均无进展生存期为8.6个月，而医生选择的化疗 ...
阿培利司 是获批用于实体瘤治疗的PI3K抑制剂，NCCN指南推荐其与氟维司群（fulvestrant，FUL）联合用于内分泌治疗耐药、PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌的治疗。对于既往氟维司群经治的PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌，在FUL基础上联合ALP是否有效， ...
阿培利司 是一种磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，能够抑制PI3Kα（PIK3CA）活性，诱导乳腺癌细胞中雌激素受体的转录增加，与Fulvestrant联合应用具有协同的抗肿瘤活性。 在PIK3CA突变患者中，实验组（ 阿培利司 +氟维司琼）与对照组（安慰剂+氟维 ...
基于2期GEOMETRY mono-1试验(NCT02414139)的结果。携带METex14的IIIB/IV期NSCLC患者需年满18岁才能被纳入试验。患者的ECOG表现为0或1，根据RECIST v1.1标准至少有一个可测量的病灶，并且需要对EGFR野生型疾病和ALK重排阴性。值得注意的是，那些神经系统 ...
关于本次常规批准，主要依据是1期GARNET试验（NCT02715284）数据的支持： 多塔利单抗 在dMMR子宫内膜癌患者队列中（n=95）表现良好，37.0%的患者肿瘤完全消失，54.0%的患者肿瘤大幅缩小。 此外，该药物的有效持续时间仍未到顶峰，仍在延长。值得注意 ...
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