杜韦利西布 在血液系统恶性肿瘤中显示出与多种靶向治疗的临床前协同作用；杜韦利西布与地塞米松的组合活性明显高于其他标准护理剂，而与苯丁酸氮芥和多柔比星的组合活性较弱。其他DNA损伤剂如苯达莫司汀和长春碱显示出不太明显的影响，这一结果可能归因 ...
Duvelisib 杜韦利西布 在复发/难治性外周T细胞淋巴瘤患者中的疗效和安全性；PRIMO试验的研究团队更新了有关R/R PTCL新药Duvelisib杜韦利西布的最新数据，该研究的最新数据显示，在R/R PTCL患者中，Duvelisib杜韦利西布可以使ORR达到49%，CR率到34%，与目 ...
TAK-788( 莫博替尼 )EGFR 20ins肺癌的首个靶向药；莫博替尼（TAK-788）攻克EGFR20外显子突变；TAK-788是Mobocertinib由Ariad Pharmaceuticals发现并由武田制药开发，是一种不可逆的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，可与EGFR中的半胱氨酸797形成共价键，从而抑制E ...
莫博替尼 惊人的临床数据让更多非小细胞肺癌患者获益。莫博替尼(Mobocertinib,TAK-788)的上市许可申请正式获得中国国家药监局药品审评中心受理，并纳入优先审评，这意味着莫博替尼非常有希望在今年成功登陆中国，将为国内患者用药带来极大的便利。 ...
库欣综合征治疗药物—— 磷酸盐奥司他丁片 ；欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）于2020年1月9日批准了诺华公司的磷酸盐奥司他丁片用于治疗成人CS。磷酸盐奥司他丁片是一种口服11β-羟化酶（CYP11B1）抑制剂，同时可阻断醛固酮合成酶（CYP ...
慢性粒细胞性白血病（CML）二线药物治疗进展；Asciminib 阿西米尼 是首个通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性的BCR-ABL1抑制剂。这项研究将探讨作为二线治疗阿西米尼是否优于bosutinib。研究将先前接受过≥2个TKI治疗的 ...
溃疡性结肠炎新药JAK1抑制剂 非戈替尼 欧盟将获批！疗效持久！非戈替尼是一款口服选择性JAK1抑制剂，已在欧盟、英国、日本获批上市，用于治疗对一种或多种疾病修饰抗风湿药物应答不足或不耐受的中度至重度类风湿性关节炎成人患者。JAK1属于JAKs家族成员 ...
非戈替尼 在中重度活动性UC中的皮质类固醇减量作用；非戈替尼治疗溃疡性结肠炎患者的快速持久症状缓解：来自2b/3期选择试验的数据；本研究在双盲、随机、安慰剂对照的58周选择试验(NCT02914522)的事后分析中，评估第1-15天的直肠出血(RB)和大便次数(SF) ...
血小板生成素（TPO）受体激动剂研发火热， 芦曲泊帕 顺利斩获美国市场；芦曲泊帕顺利获批上市的基础；此次芦曲泊帕顺利拿下美国市场主要基于两项名为L-PLUS1和L-PLUS2的随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，总共包括312名患有慢性肝脏疾病与血小板减 ...
卢曲泊帕 是一种小分子TPO受体激动剂，其疗效以及安全性都达到预期，为肝病患者后期的临床诊断治疗提供更多选择。卢曲泊帕III期临床试验开展总共筛选了两万名病人，最后随机66名受试者，标准非常严格。值得一提的是，试验开展过程也遭遇新冠疫情，团队 ...
阿扎胞苷 -在老年AML维持治疗的价值；阿扎胞苷作为一种表观遗传类治疗药物，拥有多重作用机制。目前国内外均批准其用于MDS和AML的治疗。从实验中可知，阿扎胞苷用于强化疗后获得CR的老年AML的维持治疗疗效确切，耐受性好。阿扎胞苷用于老年AML患者维持 ...
QUAZAR AML-001研究是一项国际性、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估了口服 阿扎胞苷 维持治疗年龄≥55岁、不适合HSCT且达到首次缓解的AML患者的疗效和安全性。结果显示：阿扎胞苷维持治疗化疗后缓解的老年AML患者，与安慰剂相比OS和RFS显著更长，其治疗 ...
奥普杜拉格 (Opdualag)（纳武利尤单抗和relatlimab复方制剂）用于不可切除或转移性黑色素瘤的成人和12岁以上儿童患者；奥普杜拉格(Opdualag)是LAG-3阻断抗体relatlimab和PD-L阻断抗体纳武利尤单抗联合的固定剂量复方制剂。该适应症的批准主要基于RELATI ...
全球首个抗LAG-3免疫复方制剂 奥普杜拉格 美国FDA获批用于治疗黑色素瘤；对黑色素瘤高危人群的筛查，有助于早期发现、早期诊断、早期治疗，同时也是提高黑色素瘤疗效的关键。黑色素瘤好发于皮肤，因此视诊是早期诊断的最简便手段。原发病变、受累部位和 ...
胶质瘤将迎革命性进展，诺华 泰菲乐 +迈吉宁美国获批；FDA已批准泰菲乐（dabrafenib）+Mekinist（trametinib）用于治疗1岁及以上患有BRAF V600E基因突变且需要全身治疗的低级别胶质瘤（LGG）的儿科患者。此外，FDA还批准了更适合儿童使用的泰菲乐和Mekin ...
美泊利单抗 哮喘治疗再添利器！研究团队回顾性研究了180天内至少有两次使用美泊利单抗的哮喘合并特应性疾病、肥胖或抑郁/焦虑的患者。所有组中的患者平均年龄为50.5-52.4岁，查尔森共病指数评分在1.1-1.4之间，大多数为女性（59.0%-72.0%），在基线时使 ...
埃万妥珠单抗 联合Lazertinib一线治疗EGFR敏感突变患者PFS或超28个月！CHRYSALIS研究是一项探索EGFR/c-MET双靶点特异性抗体埃万妥珠单抗单药或联合三代EGFR TKI Lazertinib治疗NSCLC疗效及安全性的Ⅰ期ⅠB期研究。E队列入组EGFR敏感突变初治及经治患者 ...
埃万妥珠单抗 在EGFR外显子20插入突变经治非小细胞肺癌中的疗效；欧洲肺癌大会的报告，双特异性EGFR-MET单克隆抗体埃万妥珠单抗的中位总生存期为23个月（95%置信区间[CI]18.5-29.5)在114名非小细胞肺癌(NSCLC)患者中，这些患者在接受含铂化疗后进展后出 ...
脊髓小脑性共济失调（SCA）是遗传性共济失调的主要类型，是一种罕见病，其发病机制尚未完全阐明。目前并未有有效的完全阻止病情进展的治疗方法，主要以对症治疗和支持治疗为主。 他替瑞林 （Taltirelin），是一种TRH类似物，在日本上市，可以有效改善SCA ...
脊髄小脑变性病（Spinocerebellar Degeneration，SCD）是共济失调、运动失调症状为主的神经性病变的总称。主要因小脑受损，表现为以共济失调为主的神经系统疾病的总称，症状包括共济失调（运动失调）、帕金森症状以及自主神经症状等多种类型。多数脊髓小 ...
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