培唑帕尼 是靶向作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR)，通过抑制对肿瘤供血的新血管生成而起到抗肿瘤作用。分别于2009年10月和2010年6月相获得美国和欧盟批准上市，主要用于肾细胞癌（RCC）、软组织肉瘤等癌症的治疗。 而我国食品药品监督管理总局药 ...
系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的克隆增生性血液肿瘤，95%病例由KIT D816V突变引起。晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）包括侵袭性肥大细胞增多症（ASM）、伴有相关血液肿瘤的肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL），罹患上述晚期SM的患者 ...
REGAIN(NCT01997229)是一项为期6个月（26周）、随机、双盲、安慰剂对照的 依库珠单抗 在难治性AChR+gMG患者中的研究。本研究关注利妥昔单抗治疗后症状仍难以改善的难治性全身性重症肌无力(gMG)患者人群，评估依库珠单抗对先前接受过利妥昔单抗治疗的难治性抗 ...
在非小细胞肺癌(NSCLC)中，约有8%左右的患者携带ALK基因突变。研究显示：ALK阳性的更容易出现无吸烟史，以及年轻的患者身上。ALK是一种间变性淋巴瘤激酶（Anaplastic Lymphoma kinase, ALK），2007年发现在肺癌患者中由于染色体倒位形成EML4基因与ALK基 ...
肉瘤（Sarcoma）是起源于间叶细胞恶性增殖的一类肿瘤，其中恶性骨肉瘤（包括尤因肉瘤和骨肉瘤）占儿童肉瘤的40%，其余60%为软组织肉瘤。肉瘤具有恶性程度高、预后差、易出现远处转移等特点。近年来，采用系统化疗、手术、放疗等综合治疗能够提高肉瘤患者 ...
美国FDA已批准靶向抗癌药 布吉他滨 ，作为一种单药疗法，一线治疗间变性淋巴瘤激酶阳性（ALK+）转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。此次批准扩大了布吉他滨的当前适应症，纳入了一线治疗。 布吉他滨单药一线治疗适应症的批准，基于III期ALTA 1L研 ...
意大利一项多中心II期试验测试了 米托坦 与依托泊苷、多柔比星和顺铂（EDP）联合治疗晚期不能手术的ACC患者。28名患有可测量疾病的患者（18名女性和10名男性；中位年龄，47岁；范围，27-65岁）被纳入研究，并对其毒性和反应进行评估。有18名患者有临床和 ...
美国FDA宣布，批准Verastem Oncology公司的抗癌新药 杜韦利西布 （duvelisib）上市，用于治疗已经接受过至少两次前期疗法的复发/难治性慢性淋巴性白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成年患者。同时FDA通过加速批准（accelerated approval），批准杜韦利 ...
Vonjo 帕克替尼 pacritinib(PAC)是一种JAK2/IRAK1抑制剂，用于治疗骨髓纤维化(MF)和血小板减少症患者。与以较低剂量用于血小板减少症患者的JAK1/2抑制剂鲁索利替尼(RUX)不同，无论血小板计数如何，PAC均以全剂量进行研究。骨髓纤维化是一种血液系统恶性 ...
米托坦 结构与杀虫药DDT和DDD相似，可使肾上腺皮质萎缩和坏死。给予本品后可使体内肾上腺皮质激素及其代谢产物水平迅速下降，可用于肾上腺瘤或肾上腺增生引起的枯氏综合征。口服约40%由胃肠道吸收，其余60%以原型随粪便排出。每日5～10g,血药浓度可达10 ...
洛拉替尼 （劳拉替尼/Lorlatinib，商品名：博瑞纳）在药物结构上引入了大环酰胺结构。与无环类化合物相比，大环结构更紧凑，增加了埋藏面积，几乎可以完全进入ATP结合位点的口袋中心。既往的研究发现，洛拉替尼可以克服所有已知的ALK抗性突变并可通过血 ...
对于难治性类风湿性关节炎，目前医学界还没有统一的定义。随着靶向疗法越来越多，对难治性的定义也在不断发展。早些时候，如果甲氨蝶呤单药治疗失败，则定义为难治性类风湿性关节炎。而最近的研究则是将多个DMARD治疗失败（包括一个或多个b/tsDMARD治疗失败 ...
劳拉替尼 /洛拉替尼(LORLATINIB)是一款最具代表性的第三代ALK抑制剂。在继承了第一代ALK抑制剂优势的基础上，对于克唑替尼耐药以及克唑替尼难以治疗的脑转移病灶的治疗能力更强。 2018年，劳拉替尼曾获准用于治疗曾接受过第一代或第二代ALK抑制剂治 ...
结直肠癌是除肺癌与乳腺癌之外最常见的癌症，也是仅次于肺癌的、导致每年死亡人数第二多的癌种。每年有超过100万的患者因确诊了这类癌症而开始寻求治疗，但受限于以往靶向药物研究的发展，其中大量的患者，其实是找不到最合适自己的药物的。在研究帕尼单 ...
2012年8月3日，美国食品和药物管理局批准 阿柏西普 注射剂(Zaltrap，赛诺菲美国有限公司)与5-氟尿嘧啶（5-FU）、亚叶酸钙、伊立替康(FOLFIRI)联合使用，用于治疗对含奥沙利铂（oxaliplatin）方案耐药或病情恶化的转移性结直肠癌(mCRC)患者。Ziv-aflibercept( ...
米哚妥林 （学名：midostaurin,商品名：雷德帕斯，Rydapt），已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，它被用于与化学疗法结合的组合疗法，以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。FLT3是一种细胞表面蛋白质细胞（cellsurfaceproteincells ...
国家药品监督管理局已批准 普乐沙福 （普乐沙福注射液），与粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联用(1.2ml：24mg)，适用于非霍奇金淋巴瘤患者(NHL)中动员造血干细胞进入外周血，以便于完成造血干细胞采集与自体移植。 淋巴瘤是最常见的血液系统恶性肿瘤之一， ...
Midostaurin 米哚妥林 是一种酪氨酸激酶抑制剂，可抑制多种受体，如野生型FLT3，FLT3突变型激酶ITD和TKD,KIT（野生型和D816V突变型），PDGFRα/β以及丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶C（PKC）。米哚妥林抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖，并诱导表达ITD和TKD突变的 ...
T细胞型淋巴母细胞白血病(T-ALL)及T细胞型淋巴母细胞淋巴瘤(T-LBL)是两种相对少见、恶性度高的血液系统肿瘤，许多研究显示无论是儿童还是成年人这两种疾病的治疗效果都不理想，且在治疗后易复发。2005年10月经FDA获批的英国葛兰素公司研发的 奈拉滨 (Nelarab ...
结直肠癌是常见的消化道恶性肿瘤，严重威胁着人类的健康。其中，约5%-10%的转移性结直肠癌（mCRC）患者存在BRAF突变，国内资料显示晚期结直肠癌BRAF突变发生率为5%左右。最常见的类型为BRAF V600E突变，约占BRAF突变中的90%，这类患者预后差，既往常规治 ...
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