新药物名为 米哚妥林 （学名：midostaurin，商品名：雷德帕斯，Rydapt），已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，它被用于与化学疗法结合的组合疗法，以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。在美国，每年急性髓性白血病的新增病例为21000 ...
司美格鲁肽 还能够显著改善多项心血管代谢危险因子，更好地综合有效管理那些包括超高体重、血压和超高血脂等在内的多种人体心血管危险影响因素。 司美格鲁肽是新型的胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP1-RA），其主要通过如下机制发挥降糖作用： ...
美国食品药品监督管理局根据在MK-6482-004研究中观察到的对总有效率（ORR）有临床意义的影响批准了该研究。 所有61例患者均患有VHL相关RCC；一些患者还患有中枢神经系统血管母细胞瘤和/或pNET。对于VHL疾病相关的RCC，ORR为49%[95%置信区间（CI），3 ...
康奈菲尼 RAF激酶是MAPK/ERK通路中的主要调节者之一，它能通过磷酸化作用来激活其下游的MEK。MAPK/ERK信号通路能调节细胞的生长、增殖、分化、迁移和凋亡。因此该信号通路的信号传导对于细胞正常发展来说是至关重要的。 BRAF基因属于致癌基因，当其 ...
帕比司他 （Panobinostat）是一种有效的口服脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，通过表观遗传机制和抑制蛋白质降解从而改变基因表达，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。近期美国食品药品监督管理局（FDA）通过监测既往接受≥2个 ...
在中国， 卡马替尼 已于2022年被纳入粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械第二批目录，获批在广州现代医院使用，以满足METex14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌患者迫切的临床诊疗需求。 卡马替尼 是一种口服、选择性、ATP竞争性的c-Met激酶 ...
【 恩杂鲁胺 Xtandi(Enzalutamide)简介说明】 恩杂鲁胺Xtandi是雄激素受体抑制剂，能够竞争性地抑制雄激素与受体结合，并且能抑制雄激素受体的核运转以及该受体与DNA的相互作用。其代谢产物，N-去甲基恩杂鲁胺，在体外表现出与Enzalutamide相同的活 ...
众所周知，NTRK因其罕见性被称为“钻石”基因，NTRK融合基因的全球发病率约为0.30%，虽然中国人群中NTRK的发病率相对低于全球人群，但由于中国人口基数庞大，每年NTRK实体瘤新发病例数仍居高不下，且NTRK融合基因发生率因瘤种而有所差异，如中国该类人群 ...
在一项调查中发现，在322例每日服用阿片类药物治疗慢性疼痛患者中，有40%到50%的患者忍受着便秘，其中有33%的患者试着通过减少或停止服用阿片类药物来缓解便秘。 2017年3月，FDA批准治疗便秘药物Symproic（ 纳地美定 ），其上市批准是基于Compose临 ...
吡非尼酮 是一种多效性的吡啶化合物[1,2]，最初是作为抗蠕虫药和解热剂开发。吡非尼酮首次于1999年被Raghu G等人证实具对IPF患者具有一定治疗效果[1]。随后，多项相关研究报道了吡非尼酮可改善IPF患者肺功能、无进展生存期(PFS)和六分钟步行距离(6MWD)[ ...
美国食品与药物管理局（FDA）批准 维莫德吉 Erivedge(vismodegib)用于治疗成人最常见的皮肤癌——基底细胞癌。该药预期用于不能手术或放疗的局部晚期皮肤基底细胞癌患者和肿瘤已转移的患者。Erivedge经由优先审查程序获准，是FDA批准的首个治疗转移性基 ...
美替拉酮 (Metyrapone)是11β-羟化酶（hydroxylase）的有效抑制剂,对18-羟化酶的抑制程度较小，可迅速吸收并开始起效。美替拉酮(Metyrapone)治疗可显著降低血清皮质醇和醛固酮，随着雄激素和盐皮质激素前体的增加，会导致出现可能的副作用，分别为多毛 ...
司美替尼 是由Array BioPharma（辉瑞子公司）开发的一款丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂。2003年12月，阿斯利康获得司美替尼的全球权益。2017年7月，阿斯利康与默沙东达成全球战略合作，共同负责司美替尼在全球的开发和商业化。2020年4月， ...
吉妥珠单抗 （gemtuzumab）单独用药的临床研究中证明了其安全性和疗效。第一项纳入237例新确诊急性髓性白血病AML患者的研究发现，接受吉妥珠单抗（gemtuzumab）治疗患者的生存期明显要比只接受支持治疗的患者长（4.9个月VS 3.6个月）；第二项纳入57名CD ...
佩米替尼 （Pemigatinib）是一种选择性的FGFR抑制剂，对FGFR1、FGFR2和FGFR3都有较强的抑制活性。用于胆管癌患者显示出高度的有效性和耐受性。 2020年4月18日，FDA批准Incyte公司Pemigatinib用于治疗既往接受过治疗的携带FGFR2融合或重排的局部晚期 ...
将鲁索替尼外用制剂用于治疗白癜风的是一项系列病例研究:2017年,Rothstein B等进行了这项连续20周的非随机、开放性临床观察试验,11例白癜风患者外用1.5% 鲁索替尼乳膏 进行治疗(外用,bid)。研究发现,在完成试验的9例患者中,4例患者76%的面部症状得到改善 ...
Jaypirca 吡托布鲁替尼 是FDA批准的首个也是唯一1款非共价(可逆)BTK抑制剂用以治疗已对BTK共价抑制剂产生抗性的MCL患者的BTK抑制剂。 这次FDA的批准是基于BRUIN临床1/2期试验中部分病患亚群的数据。 对 吡托布鲁替尼 Jaypirca疗效的评估是基于12 ...
曲美替尼 是MEK1和MEK2的唯一抑制剂，它可增加细胞表面与TNFα结合的受体数量，从而引起更有效的进攻和持续的细胞死亡信号。IFNγ是已知的一种抗肿瘤免疫的关键细胞因子，可进一步增强曲美替尼和TNFα的抗癌活性。重要的是，曲美替尼也大大增加了TNFα ...
特泊替尼 是全球第1个被批准用于治疗携带MET基因改变的晚期NSCLC患者的口服MET抑制剂。特泊替尼于2020年3月在日本、2021年2月在美国，获得批准，用于治疗携带METex14跳过跃改变的NSCLC患者。在日本，Tepmetko被授予了孤儿药资格（ODD）和SAKIGAKE资格（ ...
艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发，是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性，促进FⅨa对FⅩ的活化，进而导致凝血酶的生成显著增加，使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位达到止血。 艾米希组单 ...
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