非戈替尼 是一种口服选择性JAK1抑制剂，现已在日本、英国、欧盟等地被批准用于治疗对一种或多种疾病修饰抗风湿药物（DMARD）应答不足或不耐受的中度至重度类风湿性关节炎（RA）成人患者。并且在用药方面，非戈替尼既可作为单药治疗，也可以与甲氨蝶呤等 ...
帕克替尼 是一种JAK2/IRAK1抑制剂，旨在解决那些有基线或治疗中出现的血小板减少症、不能耐受全剂量ruxolitinib的患者的未得到满足的临床需求。研究人员首先在PERSIST-2中报告了这种新型药物的疗效，该方案旨在评估 帕克替尼 的两种给药方案（400mg，每 ...
在医学领域，误导和夸大宣传可能对患者造成严重的伤害。因此，在面对像 AOH1996 这样的药物时，我们必须保持理性和谨慎。虽然这款药物的前景令人兴奋，但我们不能急于将其视为治愈癌症的终极解决方案。科学的道路充满了挑战，必须通过多个阶段的临床试验 ...
Amylyx制药公司发现了一种针对ALS的新型治疗药物—— AMX0035 。 AMX0035 是一种由苯丁酸钠（PB）和牛磺熊去氧胆酸（TUDCA）组成的专有混合剂。PB和TUDCA分别在ALS早期临床研究中进行实验，得到了有前景的早期结果，但缺乏随访证据。在多个临床前模型中 ...
TRK融合肿瘤的成因是一个NTRK基因与另一个不相关的基因融合，从而产生异常的TRK蛋白。这些异常的蛋白又叫TRK融合蛋白，具有构象激活的特性，可持续过度激活细胞信号传导通路的下游。无论肿瘤的原发部位如何，这些TRK融合蛋白均能促进肿瘤的扩散和生长。 ...
此次日本厚生劳动省（MHLW）授予 恩诺单抗 优先审查资格是基于2项全球临床试验（EV-301、EV-201）的结果。进一步研究表明，截止数据分析时，经治疗获得缓解的33位患者当中，55%的患者治疗仍然有效，根据Kaplan-Meier估计法，83.9%的患者缓解持续时间超过 ...
美替拉酮 是目前用于库欣综合征的鉴别诊断以及治疗的常用药物之一。其中文名有:甲双吡丙酮、甲吡酮、双吡酮，英文别名:Metopirone、Metopynone、Metyraponum。它是一种白色至浅琥珀色、细的、晶状粉末，有其特有的气味。能溶于水，也能溶于甲醇和氯仿。 ...
莫妥珠单抗 是以静脉输注的形式给药，持续时间固定，允许休息治疗，也可以在门诊输液。可能需要住院治疗来管理选定的不良事件，应考虑在2级CRS事件后进行后续输液，并建议在3级CRS事件之后进行后续输液。 莫妥珠单抗 是基于基因泰克在制造双特异性 ...
达拉非尼 (Dabrafenib)是一种靶向治疗，它是一种口服BRAF激酶抑制剂。BRAF蛋白通常是分子链的一部分，它传递信号，告诉细胞如何生长和分裂。Dabrafenib针对这些改变的BRAF蛋白，可能减缓癌症的生长。针对接受D+T治疗的儿童患者群体（N=166）的汇总分析 ...
Enhertu 德喜曲妥珠单抗 （trastuzumab deruxtecan）DS-8201是一种ADC药物，通过一种4肽链接子将靶向HER2的人源化单克隆抗体trastuzumab（曲妥珠单抗）与一种新型拓扑异构酶1抑制剂exatecan衍生物（DX-8951衍生物，DXd）链接在一起，可靶向递送细胞毒制 ...
盐酸 丙卡巴肼 胶囊（Procarbazine Hydrochloride）属于一种烷化剂药物，也是一种周期非特异性抗肿瘤药，在临床上适用于治疗晚期霍奇金淋巴瘤及部分脑癌（例如多形性胶质母细胞瘤）。据文献报道，该产品的抗肿瘤作用机制为：药物进入体内后经肝微粒体氧 ...
厄达替尼 Erdafitinib曾经获得FDA授予膀胱癌的突破性疗法认定，该药物的新药申请也获得了优先审评资格。专家组展开一项临床研究，招募了携带有特定FGFR突变（至少有一个FGFR3突变或FGFR2/3融合）的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者 ...
罗氟司特 由Arcutis生物治疗公司开发并制成膏体配方，于2022年7月下旬获得美国食品和药物管理局(FDA)批准。 罗氟司特药膏，每天只需使用一次，是有效的局部皮质类固醇的最佳替代品，相当与皮质类固醇效用，但安全性远胜之。 罗氟司特 可用于治疗任 ...
吡托布替尼 是礼来旗下Loxo Oncology研发的一款口服有效和可逆的高选择性BTK抑制剂，既能抑制野生型也能抑制C481S突变型BTK。可以在先前使用共价BTK抑制剂（伊布替尼、阿卡替尼或泽布替尼）治疗的MCL患者中重建BTK抑制，并延长靶向BTK途径的益处。 ...
他法米地 用于I期转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）患者的关键研究是一项18个月、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。该研究在128名携带V30M突变且主要是Ⅰ期疾病的ATTR-PN患者（128名患者中有126名不需要辅助行走）中评估20 mg 他法 ...
波齐替尼 是一种新型EGFR-TKIs，能够不可逆地阻断EGFR、HER2以及HER4的信号通路，从而使过表达上述受体的肿瘤细胞增殖得到抑制。波齐替尼单药治疗在HER2 20外显子突变NSCLC患者中显示出良好的抗肿瘤活性，包括既往接受铂类化疗的患者，目前治疗选择有限 ...
一线IR组合在临床评定为惰性的MCL中实现了高CR率和不可检测的MRD.在MRD不可检测的情况下，停药是合适的，但突变病例除外。慢性GVHD是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的一种潜在并发症，严重时甚至会危及生命。儿童患者的治疗选择有限，且大多数儿童潜 ...
吉非替尼 的神奇功效：如何有效抑制肺癌细胞的生长？吉非替尼主要适用于晚期非小细胞肺癌（NSCLC），特别是那些表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阳性的患者。EGFR是一种促进细胞分裂和生长的蛋白质，当它发生突变时，会导致肺癌细胞过度增殖。吉非替尼 ...
他替瑞林 对TRH受体的亲和力约为TRH的1/11，因而 他替瑞林 的内分泌作用比TRH弱，但他替瑞林在体内比TRH稳定。另外，他替瑞林对促甲状腺素(TSH)释放的作用为TRH的1/6-1/11. 小脑萎缩（cerebellar atrophy）准确来说不是一种疾病，而是一种神经影像 ...
有希望治疗多数实体瘤， AOH1996 是何来头？作为针对PCNA的Fitst-in-Class药物，AOH1996能否能顺利通过临床试验而上市，为肿瘤治疗市场带来变革，仍需时间的考验。AOH1996增强了PCNA与RNA聚合酶II的最大亚基RPB1之间的相互作用，从而使PCNA从活跃转录的 ...
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