2018年12月14日，美国食品和药物管理局批准对1岁及以上患有免疫性血小板减少症( ITP )且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不充分的儿童患者使用 罗米司亭 Nplate(romiplostim)。 批准基于两项为期至少6个月的双盲安慰剂对照临床试验，试验对象为1 ...
阿普斯特 通过抑制环磷酸腺苷（cAMP）的降解，阻断磷酸二酯酶4（PDE4），从而使PDE4表达细胞中cAMP水平升高。环磷酸腺苷激活蛋白激酶A（PKA）和磷酸化cAMP反应元件结合蛋白（CREB），同时也抑制核因子-кB（NF-кB）驱动基因转录。这就降低了促炎介质的 ...
近日，FDA授予 卡那单抗 突破性治疗药物资格，可治疗3种罕见的周期性发热综合征—肿瘤坏死因子受体相关性周期综合征，高免疫球蛋白D综合征/甲羟戊酸激酶缺乏症和家族性地中海热。 卡那单抗获得突破性治疗药物资格的依据是： 卡那单抗 （诺华公司）3期临 ...
巴瑞替尼 是一种每日口服1次的JAK1、JAK2抑制剂，JAK参与多种炎症和自身免疫疾病的发病过程。2020年11月，巴瑞替尼经欧盟获批治疗特应性皮炎，也是首个被批准可用于治疗特应性皮炎的JAK抑制剂。 关于治疗特应性皮炎的口服药物巴瑞替尼的III期临床数 ...
米托坦 （mitotane），又名密妥坦，是双对氯苯基三氯乙烷的合成衍生物，是一种独特的抗肿瘤药物。米托坦是白色颗粒状固体，尝起来没有味道，有轻微的芳香气。米托坦适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多 ...
拉罗替尼是目前获批的两种针对NTRK融合实体瘤的靶向药之一，最近发表了 拉罗替尼 治疗NTRK融合肺癌的数据汇总分析，分析显示拉罗替尼治疗NTRK融合阳性肺癌客观缓解率（ORR）达73%，中位无进展生存期（PFS）达35.4个月，中位总生存期（OS）达40.7个月。基线存 ...
2022年3月24日，《Targeted Oncology》期刊报告了 拉罗替尼 （Larotrectinib）在NTRK融合阳性肺癌患者中的有效性和安全性。此前，2018年11月26日，美FDA已批准了拉罗替尼用于NTRK基因（包括NTRK1、NTRK2、NTRK3）融合的实体肿瘤成人及儿童患者。这是全球首个 ...
米托坦 结构与杀虫药DDT和DDD相似，可使肾上腺皮质萎缩和坏死。给予本品后可使体内肾上腺皮质激素及其代谢产物水平迅速下降，可用于肾上腺瘤或肾上腺增生引起的枯氏综合征。口服约40%由胃肠道吸收，其余60%以原型随粪便排出。每日5～10g,血药浓度可达10 ...
托法替尼，又称 托法替布 （tofacitinib）是JAK抑制剂，作用类似于他克莫司（他克莫司抑制钙调磷酸酶，托法替尼抑制JAK3激酶，这些酶都是淋巴细胞增殖活化过程中必须的信号传导途径环节，就像传动齿轮一样，一个齿轮被抑制后整个传导系统就会停下来）。J ...
约有20-40%的病例存在RAS/RAF/MEK/ERK通路的激活，这条通路与细胞增殖、凋亡、代谢等重要的细胞功能相关，因此它可能成为胆管癌治疗的潜在靶点。一项研究评估了 贝美替尼 联合卡培他滨的安全性和初步疗效，而且研究过程中还成功识别了RAS/RAF/MEK/ERK通 ...
恩曲替尼 Entrectinib（RXDX-101）是一种选择性的、有CNS活性的口服药物，用于治疗携带NTRK1 / 2/3或ROS1基因融合的局部晚期或转移性实体肿瘤。在2018年ESMO大会上，公布了恩曲替尼三个关键试验STARTRK-2、STARTRK-1 和ALKA-372-001 中NTRK融合肿瘤的汇 ...
劳拉替尼 作用多样且效果强大，对克唑替尼及第二代ALK抑制剂耐药的肺癌有效，而且，由于其血脑屏障通透性高，对发生中枢神经系统转移的非小细胞肺癌可发挥较好的效力。适用于治疗ALK阳性和ROS1阳性晚期NSCLC,FDA授予其突破性疗法和孤儿药地位。NCCN推荐 ...
威罗菲尼 （Vemurafenib）是一种致癌性BRAF激酶抑制剂，已获批用于BRAF阳性黑色素瘤的治疗，在一项1期临床试验中，威罗菲尼在3例BRAFV600E阳性甲状腺乳头状癌患者中显示出临床获益。在此，我们旨在研究威罗菲尼在BRAFV600E阳性甲状腺乳头状癌患者中的疗 ...
日本制药公司武田在2020年8月29日宣布，其在研药物 莫博替尼 (TAK-788)获得美国食品药品管理局(FDA)突破性治疗药物认证，用于治疗含铂化疗期间或之后疾病进展的表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变型转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。目前尚无药物获准用 ...
2011年8月，美国FDA批准 维罗非尼 用于治疗BRAF V600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者（不用于治疗野生型BRAF黑色素瘤患者）。2017年3月，维罗非尼在中国上市，用于治疗BRAF突变的晚期恶性黑色素瘤患者。2017年11月，美国FDA批准维罗非尼用于治疗罹 ...
作为新一代造血干细胞移植动员剂， 普乐沙福 已于2018年12月获得国家药品监督管理局的审批，与粒细胞集落刺激因子联用，适用于非霍奇金淋巴瘤患者中动员造血干细胞进入外周血，以便于完成造血干细胞采集与自体移植。目前 普乐沙福 已经在全球50多个国家和地 ...
Alpelisib（ 阿培利司 ，Piqray）是一种磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制剂，能够抑制PI3Kα（PIK3CA）活性，诱导乳腺癌细胞中雌激素受体的转录增加，与Fulvestrant联合应用具有协同的抗肿瘤活性。阿培利司设计用于靶向这种酶，该酶在人类癌症中似乎以近30 ...
近20年来，HER2阳性乳腺癌患者治疗发展迅猛，经历了从化疗药物，到单抗（曲妥珠单抗）和小分子酪氨酸激酶（TKI）的时代，成功改善了HER2阳性乳腺癌患者预后差的窘境，但遗憾的是，这些药物治疗方案的PFS都不超过1年，生存率不高。而ADC（抗体偶联）药物 Enhe ...
Alpelisib( 阿培利司 ，商品名PIQRAY,编号BLY719）于2019年5月24日获FDA批准上市，2020年7月获得欧盟批准上市，与内分泌疗法fulvestrant联用，治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子2（HER2）阴性、携带PIK3CA突变的绝经后女性以及男性的晚期或转移性 ...
鲁比卡丁 是一种海鞘素衍生物，对小细胞肺癌、BRCA1/2突变乳腺癌、晚期子宫内膜癌及染色体易位所致肉瘤等均有显著的治疗效果。肿瘤微环境（TME）是肿瘤促进炎症的场所，是肿瘤明确的特征。活化的成纤维细胞、内皮细胞和先天免疫细胞共同构建了一个反应性和不 ...
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