美国FDA加速批准了靶向药 培美替尼 (Pemigatinib,商品名：Pemazyre)的上市申请，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。培美替尼（Pemazyre）属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于 ...
培米替尼 是首个也是唯一一个获 FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。2021年，培米替尼的临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据。这项临床研究共纳入了146名患者，其中107名患者存在FGFR2基因融合或重排。所有患者在使用培米替尼之前经过了至少一次标准系 ...
JAVELIN Bladder 100研究是一线多中心、随机Ⅲ期临床试验，旨在评估 阿维单抗 联合最佳支持治疗（BSC）在局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者一线维持治疗中的疗效和安全性。 研究纳入700例初治的不可手术的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，接受 ...
挪威研究人员在“柳叶刀肿瘤学杂志”发表的一项研究中表示，他们发现 伏立诺他 可以增强姑息性放疗的疗效，并可能成为长期治疗性盆腔放射治疗的重要组成部分，包括直肠癌患者。 姑息性放疗治疗旨在缩小肿瘤，减少疼痛，并可能延长不太可能患癌症的患 ...
达伯坦 是一种激酶抑制剂的药物，能够阻断癌细胞繁殖，减缓癌细胞的扩散。能够用来治疗晚期的转移性胆管癌。在日本，达伯坦Pemigatinib被批准用于治疗具有FGFR2融合基因的不可切除的胆道癌患者，在癌症化疗后病情恶化。在欧洲，该药被批准用于治疗具有F ...
HER2是一种酪氨酸激酶受体，其表达于多种肿瘤表面，目前HER2突变已被确定为非小细胞肺癌(NSCLC)的独特分子靶点。ADC药物 Enhertu 是肺癌首个靶向HER2的疗法，此前公布的一项试验结果显示，Enhertu在对转移性NSCLC患者的治疗中显示出持久的抗肿瘤活性。另 ...
黑色素瘤治疗方法；近年来，黑色素瘤的治疗与预后有了明显的改善，这得益于有了更多的治疗选择，从手术、放化疗、靶向治疗、再到免疫治疗，无一不体现了医学的进步。黑色素瘤在我国属于罕见病，这是由于种族人群不同引起的，黄种人通常发病率低于白种人 ...
乌帕替尼 是一种口服JAK1抑制剂，用于治疗类风湿关节炎、银屑病关节炎等疾病。JAK激酶，是一类非受体酪氨酸激酶家族，已发现四个成员，即JAK1、JAK2、JAK3和TYK1。JAK的底物为STAT，即信号转导子和转录激活子。STAT被JChemicalbookAK磷酸化后发生二聚， ...
几年前的临床前研究已经证实，一部分（大约4%）结直肠癌患者的肿瘤驱动基因为HER2.临床应用已经证实，这部分患者对于EGFR抑制剂的反应并不理想。目前临床上的HER2抑制剂药物种类较多，如何利用这一优势为HER2突变型的患者提供有效的治疗，成为了研究者重 ...
特应性皮炎是皮肤科发病率最高的炎症性皮肤病，我国12岁以上青少年和成人的患病率估计在5%左右。其中约25%的特应性皮炎患者属于中重度，单纯依靠外用药物很难控制，需要免疫抑制剂或生物制剂等系统治疗。 乌帕替尼 缓释片作为JAK1抑制剂，具有相对广泛但 ...
威罗菲尼 （Vemurafenib）是选择性BRAF V600激酶抑制剂，在BRAF V600突变阳性的转移性黑色素瘤中的应答率约为50%。癌症和肿瘤基因图谱（Cancer Genome Atlas）等研究发现，许多非黑色素瘤也存在BRAF V600突变，虽然一半以上非黑色素瘤的BRAF V600突变率 ...
沙芬酰胺 是一种新型的选择性MAO-B抑制剂，通过阻断神经元内依赖式钠离子通道，从而调节谷氨酸的释放。单胺氧化酶抑制剂可以降解多巴胺，而多巴胺可以在大脑中传递信号，这对于流畅的自主运动至关重要。该药通过MAO-B对多巴胺的降解作用，达到改善患者 ...
Epizyme是一家开发新型表观遗传学疗法的生物医药公司，2020年6月18日该公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已通过加速审批和优先审评程序，批准了 他泽司他 （tazemetostat）的补充新药申请（sNDA），用于以下两种适应症：EZH2突变阳性且既往接受过 ...
一项真实世界研究： 阿哌利西 联合氟维司群治疗氟维司群经治的晚期乳腺癌的疗效分析；阿哌利西（alpelisib，ALP）是一种选择性PI3Kα抑制剂，2019年经FDA批准上市，NCCN指南推荐ALP联合氟维司群（FUL）用于内分泌治疗进展的PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳 ...
新药 阿培利司 (Alpelisib)填补乳腺癌精准治疗空白；乳腺癌是我国女性群体发病率最高的肿瘤，其中70%的患者是HR+/HER2-的乳腺癌，而PIK3CA是HR+/HER2-亚型乳腺癌中常见的突变基因之一。中国研究数据显示，HR+/HER2-乳腺癌患者中有49.3%伴有PIK3CA的突变 ...
阿西米尼 是一种特异性靶向ABL肉豆蔻STAMP的抑制剂疗法，有助于解决既往接受过两次或两次以上TKI治疗的CML患者的耐药问题。此外，该药物还可以克服与白血病细胞过度产生有关的缺陷型BCR-ABL1基因的突变。此外，在临床前研究中， 阿西米尼 也被证明可以 ...
胃肠道间质瘤（GIST）是一种罕见肿瘤，每年中国约有1-1.5/10万（1.4万-2.1万）新诊断患者。约90％GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关，85％以上的GIST属于KIT基因突变激活，5％为PDGFRA 基因突变。其中PDGFRA 外显子18突变约占1.2%-12.8%。这 ...
阿西米尼 是一款STAMP抑制剂,能克服BCR-ABL1的ATP结合位点上的突变,有助于解决CML后期治疗中的TKI耐药性,解决脱靶活性,改善患者的预后。最近，美国食品和药物管理局批准了用于治疗慢性粒细胞白血病(CML)的Scemblix(阿西米尼)，有两种不同的适应症：1.加 ...
曼托坦 (Mitotane)的历史；曼托坦(Mitotane)是有机氯类杀虫剂DDT（双对氯苯基三氯乙烷）的衍生物。是一种古老的药物。Nelson和Woodard发现，工业级DDT会导致狗的肾上腺皮质选择性萎缩，随后的研究表明，活性物质是o,p-DDD，是工业级产品中的一种杂质， ...
库欣综合征（CS）是由于多种原因引起的肾上腺皮质长期分泌过多糖皮质激素所产生的临床症候群。欧洲的流行病学研究表明，每年的发病率为0.7~2.4/1000,000。在女性中更常见，通常在25~40岁之间。 Isturisa （osilodrostat，口服片剂）是FDA于2020年3月批准 ...
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