普纳替尼 （Ponatinib）是一种有效的KIT抑制剂，对KIT第17外显子的继发突变，包括高度耐药的D816突变具有很强的抑制作用。基于剂量依赖性毒性曲线，我们评估低剂量（30mg）普纳替尼对KIT突变GIST复治患者的安全性和疗效。我们在此报告整个队列的安全性 ...
来那度胺 胶囊是抗肿瘤药，可抑制某些造血系统肿瘤细胞的增殖，有抗肿瘤、抗血管生成、促红细胞生成和免疫调节等功效。 口服蛋白酶体抑制剂伊沙佐米在美国、欧盟和其他国家获得批准的适应症：与口服药物来那度胺和地塞米松（Rd）联合用于至少接受过 ...
阿伐普替尼 是选择性靶向KIT外显子17和PDGFRA外显子18突变的强效的小分子抑制剂。NAVIGATOR研究是一项开放标签的Ⅰ/Ⅱ期研究，旨在评估阿伐普替尼治疗不可切除GIST的疗效和安全性。阿伐普替尼已于2021年3月在中国获批用于携带PDGFRA外显子18突变（包括D842V ...
普纳替尼作为一种口服TKI,已有研究（PACE研究）证明 普纳替尼 单药治疗CML-BP有效。既往也有病例证明，氟达拉滨+阿糖胞苷+伊达比星+粒细胞集落刺激因子（FLAG-IDA）的强化疗方案治疗CML-BP能达到较好的疗效。因此，Mhairi Copland等人设计了MATCHPOINT研 ...
HLH是一种罕见危及生命的疾病，伴有持续高炎症和免疫系统过度激活。T淋巴细胞和巨噬细胞不受控制的激活导致大量细胞因子释放和噬血细胞溶解。原发性HLH与遗传缺陷有关，常见儿童；继发性HLH与既往疾病有关，常见成人。常见临床症状有发热、肝脾肿大、血 ...
肺癌是全世界发病率和死亡率最高的癌症之一。在中国，肺癌也是第一大癌种，每年的发病率和死亡率均居所有恶性肿瘤的首位，严重威胁我国人民健康。其中，ALK阳性晚期非小细胞肺癌（ALK+ mNSCLC）是一种比较少见而凶险的亚型，我国每年新发病例数接近35000 ...
近期，《欧洲癌症杂志》（European Journal of Cancer，EJC ）又全文发表了NAVIGATOR研究针对PDGFRA D842V突变GIST患者的更新数据，长达27.6个月的中位随访时间再次夯实了 阿伐替尼 的稳健、持久、高效的临床获益，且安全性可控。 NAVIGATOR研究是一项开 ...
抗癌新药 埃万妥单抗 是一种EGFR-MET双特异性抗体，研究发现埃万妥单抗联合 Lazertinib在EGFR突变NSCLC患者中显示出明显的临床活性和持久的反应。埃万妥单抗是一种针对EGFR和MET的人源化双特异性抗体。该抗体具有免疫细胞导向活性，包括抗体依赖性细胞毒性， ...
婴儿痉挛症(IS)是一种年龄依赖性的，通常发生于婴幼儿期的一种难治性癫痫脑病，最常见的临床特点是典型的成串的痉挛发作、具有高峰节律紊乱的脑电图表现，以及运动和认识发育迟缓。 氨己烯酸 在国内上市时间较短，尚未积累较多的使用经验，因此我们借鉴 ...
表皮生长因子受体（EGFR）激活突变是非小细胞肺癌（NSCLC）主要致癌驱动因素之一，85%的突变为外显子19缺失或外显子21 L858R点突变。第三个最常发生的突变（≤突2%）就是外显子20插入（Exon20ins）突变，其特征是在EGFR激酶结构域C螺旋附近出现框内插入和重 ...
国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，肺癌创新药ALK抑制剂 布格替尼 （Brigatinib）获批上市，获批适应症为单药用于ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗；双靶向联合治疗药物甲磺酸达拉非尼和曲美替尼获NMPA批准新增适应症， ...
重症肌无力（myasthenia gravis，MG）是一种由自身抗体介导、主要累及神经肌肉接头(NMJ)突触后膜上乙酰胆碱受体 (acetylcholine receptor AchR)的自身免疫性疾病。临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳，活动后症状加重，经休息和胆碱酯酶抑制剂（cho ...
氨己烯酸 是一种抗癫痫药物，主要用于婴儿痉挛，以增加大脑中GABA神经递质的浓度。Vigabatrin诱导的MRI变化包括扩散加权成像（DWI上的高信号和ADC上的低信号）上的苍白球、丘脑、齿状核、胼胝体、中脑和脑干（A和B，箭头）中的对称受限水扩散。 由 ...
胆管癌是一种恶性的胆管上皮性肿瘤，预后较差，肝内胆管癌是发病率仅次于肝细胞肝癌的肝脏原发恶性肿瘤，近年来发病率呈上升趋势。 2022年9月1日-4日，在西班牙举行的第16届国际肝癌协会年会（ILCA 2022）上，美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心研究人员口 ...
REGAIN 3期临床试验及其扩展研究表明 依库珠单抗 （依库丽单抗）治疗可使抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性难治性全身性重症肌无力患者的肌力迅速，持续改善，恢复日常生活能力，这一研究成果被撰写为论文 “Consistent improvement with eculizumab across mu ...
2014年2月， 艾曲波帕 被美国FDA批准用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血（SAA）患者的血细胞减少。随后的2018年，艾曲波帕顺利在国内获批，满足了更多患者的用药需求。 艾曲波帕其实是一种血小板生成素受体激动剂，一般通过口服 ...
艾曲波帕 是一种促血小板生成素受体激动剂，它通过诱导刺激巨核细胞（特别是骨髓中发现的大细胞）的分化和增值而发挥作用，适用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）患者的血小板减少症。2016年4月， ...
培米替尼 是一种成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，能够抑制FGFR1/2/3磷酸化，同时通过阻断FGFR发出的细胞增殖信号，抑制肿瘤的生长。培米替尼也是FDA批准用于治疗患有FGFR重排的复发性或难治性骨髓/淋巴样肿瘤(MLN)的成人患者，此次是培米替尼获批 ...
3期DUO试验数据显示，与ofatumumab（Arzerra）相比，杜韦利西布使复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者的疾病进展或死亡风险降低了48%。根据独立审查委员会评估， 杜韦利西布 治疗组和ofatumumab对照组的无进展生存期中值分别为13.3个月和 ...
贝美替尼和 恩考芬尼 可以靶向于RAS,RAF,MEK,ERK途径中的两个不同的激酶。与单独使用任何一种药物相比，联合给药在体外对BRAF突变阳性细胞具有更高的抗增值活性。在小鼠中，对BRAF V600E突变黑素瘤同样产生了更大的抗肿瘤活性。 COLUMBUS是一项随机 ...
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