达拉非尼 +曲美替尼辅助治疗，主要用于存在BRAF V600的III期可手术黑色素瘤患者。临床III期COMBI-AD研究的数据显示，达拉非尼+曲美替尼治疗患者术后3年的无复发生存率为58%，显著优于仅服用安慰剂患者的39%，降低了患者术后复发风险，两组患者3年生存率 ...
迈吉宁 是一种MEK1和MEK2的抑制剂，Ras/Raf/MEK/ERK信号级联通路的异常与肿瘤密切相关，如BRAFV600的突变导致该通路持续性激活，该药主要通过对MEK蛋白的作用，影响MAPK信号通路，抑制细胞增殖。在2020年3月，中国新药研发数据库显示，CDE今天接受了上 ...
舒友立乐 （艾美赛珠单抗）是首个获批用于A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者的常规预防性治疗药物。此药具有双特异性结构，可以有效防止出血或降低出血发生的频率。A型血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，患者体内凝血因子VIII（FVIII ...
维达全 （氯苯唑酸葡甲胺，Tafamidis meglumine）是口服转甲状腺素蛋白稳定剂。维达全于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病（ATTR-PN），用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。ATTR-PN是淀粉样变性的一 ...
成纤维细胞生长因子(FGF)通过其受体FGFR1、FGFR2、FGFR3或FGFR4发出信号，调节细胞命运、血管生成、免疫和代谢。失调的FGF信号导致人类疾病，如乳腺癌、软骨发育不良、胃癌、肺癌和X-连锁低磷血症性佝偻病。重组FGF是用于组织或伤口修复的前FGF信号疗法 ...
索托拉西布 属于靶向治疗药物，与传统的化疗方法不同。通过干扰KRAS G12C突变基因的信号传导，它可以抑制肿瘤细胞的生长和扩散，提供一种新的治疗选择。既往针对KRAS G12C突变型肺癌的治疗选项非常有限，而索托拉西布的出现为这些患者带来了新的希望。 ...
恩西地平 是一种研究性、高选择性口服IDH1/2双重抑制剂，通过同时抑制IDH1和IDH2突变，该候选药物有望为具有IDH突变的癌症患者提供治疗效益，并可能解决因亚型转化导致的IDH抑制获得性耐药问题。急性髓系白血病（AML）是一种以骨髓中骨髓造血祖细胞克隆 ...
英菲格拉替尼 (Infigratinib)是一种可口服的选择性成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂，FDA于2021年5月29日批准其上市，用于治疗FGFR2融合及重排突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。FGFR抑制剂：胆管癌中，FGFR发生突变的频率约为7%，其突变 ...
福巴替尼 是一款共价结合的更稳固的、不可逆的抑制剂。作为一种高选择性、不可逆的口服FGFR抑制剂，福巴替尼对FGFR1-4均有抑制作用，它可以与FGFR激酶结构域P环中的保守半胱氨酸共价且不可逆结合，这也意味着与其他FGFR相比，福巴替尼会出现更少的耐药 ...
司帕生坦 (Sparsentan)是由美国Travere Therapeutics公司研发的一种双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂(DEARA),商品名为Filspari。2023年2月17日,美国FDA加速批准sparsentan上市,用于减少有快速疾病进展风险的原发性IgA(免疫球蛋白A)肾病成人(通常尿蛋白 ...
塞利尼索 治疗晚期或复发性子宫内膜癌研究中观察到的无进展生存期益处是持久的，而且耐受性良好，没有显示出新的安全信号。如果获得批准，该药将成为晚期或复发性子宫内膜癌中首个也是唯一一个对化疗有反应的维持疗法。一项多中心、随机、双盲、安慰剂 ...
一名17岁高中毕业班的男性学生，其患有合并性腺病毒性肺炎和肠胃炎。在早期治疗中使用 西多福韦 后，他的病情得到迅速改善。案例报告显示，这名男性在被送进急诊部接诊之前，已经高烧、咳嗽4天，出现腹痛、呕吐和腹泻（每天5-6次）的情况2天。医生对该患 ...
维奈克拉 片可以杀死肿瘤细胞，延缓肿瘤的发展，是一种口服的抗肿瘤靶向药，主要用于急性髓性白血病的辅助治疗，维奈克拉片可以有效抑制病情的进展，延缓病情恶化。一项国际Ib/II期研究（NCT02287233）评估了选择性B细胞白血病/淋巴瘤-2抑制剂维奈克拉 ...
布地奈德 Budesonide是一种非卤化糖皮质激素，具有很强的局部抗炎作用。它能增强内皮细胞，平滑肌细胞和溶酶体膜的稳定性，抑制免疫反应和降低抗体合成，从而使组胺等过敏活性介质的释放减少和活性降低，并能减轻抗原抗体结合时激发的酶促过程，抑制支 ...
特泊替尼 （一种MET酪氨酸激酶抑制剂）联合奥希替尼在一线奥希替尼治疗后未达疗效的EGFR突变（EGFRm）且MET扩增（METamp）的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示出有希望的疗效。本研究数据来自INSIGHT 2（临床试验编号：NCT03940703），报告了特泊替尼+奥 ...
梅沙替尼 /美沙替尼是一种新兴的癌症治疗药物，它的功效引起了人们的广泛关注。对于晚期癌症患者来说，寻找有效的治疗方案是当务之急，而梅沙替尼/美沙替尼的出现为他们的治疗带来了新的希望。梅沙替尼/美沙替尼是一种小分子抑制剂，它通过抑制c-Met受 ...
一项开放标签、随机、多中心试验，需要确认2019年加速批准的临床益处。该试验招募了608名患有局部晚期或转移性尿路上皮癌的患者，他们之前接受了PD-1或PD-L1抑制剂和基于铂的化疗。在28天周期的第1、8和15天，患者随机(1:1)接受 恩诺单抗 (EV)1.25mg/kg ...
拉罗替尼 属于激酶抑制剂类药物。它通过阻止异常蛋白质的活动来阻止癌细胞的繁殖。这可能有助于减缓肿瘤的生长。NTRK基因融合的肿瘤产生一种异常蛋白(TRK融合蛋白)，导致癌细胞不受控制的生长。拉罗替尼的有效物质在Vitrakvi中，拉罗替尼阻断这种蛋白质 ...
在 普拉替尼 pralsetinib治疗晚期RET融合基因突变阳性肺癌患者的全球性研究中，普拉替尼的使用展现出惊人的效果，患者的客观缓解率（ORR）高达65%，其中初治患者的客观缓解率（ORR）更是高达73%，既往经含铂治疗的患者客观缓解率（ORR）也达到了61％，疾 ...
白癜风是一种慢性免疫疾病，影响全球高达2%的群体。患者皮肤上发生白色斑块色素脱失，最常发生在口眼周围、手指和手腕、腋下和腹股沟等处。最麻烦的斑块出现在面部，这使得F-VASI成为患者和皮肤科医生评估临床白癜风改善的关键指标。NSV是最常见的白癜风 ...
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