马瓦卡坦 （mavacamten）是选择性心肌β肌球蛋白三磷酸腺苷酶变构抑制剂。临床前研究发现其能够降低肌节过度收缩和维持肌球蛋白过放松状态，小鼠实验发现其能逆转心室壁肥厚和纤维化进程，临床Ⅱ、Ⅲ期试验表明其能缓解肥厚型心肌病患者的临床症状，减 ...
belumosudil 甲磺酸贝舒地尔片 是一种Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶（ROCK）抑制剂，由Kadmon制药公司开发，用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）和系统性硬化症。2021年7月16日，belumosudil甲磺酸贝舒地尔片在美国首次获准上市，用于既往至少接受过2次系统 ...
罗普司亭 是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），它通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产，能模拟人体天然的血小板生成素效果，通过与血小板生成素受体结合，可刺激细胞内转录途径，导致血小板生成增加。首创融合肽体，独特Fc结构域带来长 ...
阿培利司 （Alpelisib/Piqray）是一种激酶抑制剂，用于治疗携带PIK3CA突变的晚期实体瘤患者。它是一种小分子药物，能够与PIK3CA蛋白结合，抑制其活性，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。 PIK3CA基因是PI3K-AKT信号通路的组成部分，该通路在细胞生长、 ...
埃万妥单抗 （AMIVANTAMAB/RYBREVANT）是一种针对EGFR和MET受体的双特异性抗体，用于治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。肺癌是一种常见的恶性肿瘤，其中非小细胞肺癌是最常见的类型。晚期肺癌患者的治疗选择有限，因此需要寻找新的治疗方法。埃万妥单抗的 ...
泰吉华 是一款强效、高选择性、口服针对KIT和PDGFRA突变的激酶抑制剂，可通过直接与导致突变KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象结合，进而起到肿瘤抑制作用。它在KIT和PDGFRA突变的胃肠道间质瘤中显示出了广泛地抑制作用，包括针对现有疗法耐药的激活环 ...
此次申请主要是基于2项III期临床试验（MENSA和SIRIUS）、1项II期临床试验（DREAM）和1项主要在中国人群进行的III期临床试验（NCT03562195）的积极数据。 美泊利珠单抗 是GSK开发一种靶向IL-5的单克隆抗体，于2015年11月首次在美国获批上市，用于作为12岁 ...
随着晚期肾细胞癌治疗的进步，在复发或难治性环境中对可靠的，耐受性良好的治疗药物的需求日益增加。FDA已批准替沃扎尼(Tivozanib/Fotivda)用于治疗已接受两种或两种以上全身疗法的成人复发或难治性晚期肾细胞癌（RCC）的患者， 替沃扎尼 成为首种被批准 ...
恩西地平 是一种口服的、选择性的小分子，可抑制IDH2催化产生2-HG的过程，并促进白血病成髓细胞的分化。本研究通过随机三期临床研究，评估恩西地平与常规护理方案（CCR）对已接受过多种方案治疗的晚期伴IDH2突变复发/难治老年AML患者的疗效和安全性。恩 ...
Zynlonta（ 朗妥昔单抗 ）是靶向CD19的人源化单克隆抗体与细胞毒素-吡咯并苯并二氮杂（PBD）二聚体偶联而成的ADC，当与CD19表达的癌细胞结合时，Zynlonta被癌细胞内吞吸收，随后释放毒性弹头，杀死癌细胞。2021年4月，FDA批准Zynlonta作为首个CD19靶向AD ...
骨髓增生异常综合征(MDS)包括一组不同的造血干细胞疾病，其特征是骨髓、红细胞和巨核细胞祖细胞发育异常。这导致血细胞生成受损，导致外周血全血细胞减少和病理性造血。MDS通常被称为“白血病前期”，主要影响60岁以上人群，其中男性发病率较高，估计美 ...
在癌症治疗领域， 德喜曲妥珠单抗 （ENHERTU/DS-8201）被誉为近年来最具突破性的药物之一。这款药物的研发和应用，不仅为癌症患者提供了新的治疗选择，还开启了癌症治疗的新篇章。 德曲妥珠单抗是一种靶向HER2的抗体偶联药物（ADC），由哺乳动物细胞 ...
菲卓替尼 是一种什么药物？在临床上定义的药物种类中可以简单理解此药为一种JAK2抑制剂。菲卓替尼是继芦可替尼后续的FDA批准用药。虽然等同有基因抑制的优秀临床治疗意义，但却存在较为强烈的毒副作用反应，致使在临床上此药与高风险挂钩。菲达替尼（菲 ...
莫妥珠单抗 （LUNSUMIO/MOSUNETUZUMAB-AXGB）是一种用于治疗癌症的免疫疗法药物，也被称为抗体偶联药物（Antibody Drug Conjugate，ADC）。它由一个单克隆抗体和一个细胞毒药物组成，通过将抗体与药物连接在一起，能够精确地将药物导向癌症细胞，同时减 ...
在我国，帕金森患者目前已超过300万，65岁以上人群患病率为1.7%，帕金森病成为排在肿瘤、心脑血管疾病之后的威胁中老年人健康的第三大“杀手”。虽然临床上有多种可以改善帕金森病的药物，但受限于利用度较低、药效持续时间较短等现实问题，中度和重度帕 ...
维莫德吉 （VISMODEGIB/ERIVEDGE）是一种新型的抗癌药物，它属于一种称为Hedgehog（Hh）信号通路抑制剂的分子靶向治疗药物。Hedgehog信号通路在许多癌症中发挥着重要作用，包括基底细胞癌、胰腺癌、肺癌和乳腺癌等。 维莫德吉的作用机制是通过抑制H ...
美替拉酮 可阻断肾上腺皮质色素合成酶（P450c11）活性，抑制肾上腺皮质色素的合成，进而抑制糖皮质激素（如皮质醇）的合成。它使得体内的胆固醇转化为前列腺素抑制剂，从而促进促肾上腺皮质激素（ACTH）的分泌。ACTH是垂体前叶分泌的激素之一，可以对肾 ...
司美替尼 （Selumetinib，商品名:Koselugo）是阿利斯康和默沙东联合研发的一种口服的选择性MEK抑制剂，可使失调的信号通路恢复正常，抑制肿瘤生长，进而缓解病情，适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）与无法手术的盆状神经纤维瘤。2020年4月10日 ...
瑞美吉泮 ：急性治疗偏头痛的新篇章。在过去的几十年里，偏头痛一直被视为一种无法根治的神经性疾病。患者常常在头痛发作时遭受极大的痛苦，生活质量受到严重影响。然而，随着医学研究的深入，尤其是生物标志物的研究，科学家们发现了一种新型药物—— ...
二十碳五烯酸乙酯 （VASCEPA/ICOSAPENT ETHY）：显著降低低密度脂蛋白胆固醇的新选择。随着人们生活水平的提高，心血管疾病已成为威胁人类健康的主要杀手之一。其中，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平过高是导致动脉粥样硬化和心血管疾病的重要因素。因 ...
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