库欣综合征是一种罕见的慢性高皮质醇血症，年发病率为0.7-2.4/百万人。临床症状，如肥胖、满月脸、多毛症等。内源性高皮质醇症与心血管和代谢表现、呼吸系统疾病、精神并发症、骨质疏松症和感染的风险增加相关，导致高发病率和死亡率。具有明显的负担， ...
维奈克拉 Venetoclax是BCL-2，一种抗凋亡蛋白的选择性和一种口服生物可利用小-分子抑制剂。曽证实在CLL细胞中BCL-2的过表达，它介导肿瘤细胞生存和被伴随对化疗抗力。Venetoclax通过与BCL-2蛋白直接结合帮助恢复凋亡过程，取代促凋亡蛋白像BIM，触发线 ...
卡博替尼 （cabozantinib）江湖俗称XL184，是一种多靶点的小分子酪氨酸激酶抑制剂，目前市场上很多靶向药也就1-3个靶点，而卡博替尼居然有9个靶点，在目前治疗癌症的靶向药中独占鳌头。9个靶点分别为MET、VEGFR1、VEGFR 2、VEGFR 3、ROS1、RET、AXL、NT ...
骨转移是很多肿瘤患者晚期都无法避免出现的疾病转移，特别是乳腺癌、前列腺癌及肺癌。乳腺癌及前列腺癌中骨转移的发生率高达70%以上，肺癌的数据报导不一，有的高达85%。 卡博替尼 已经在肾癌、肺癌、甲状腺癌、肝癌、软组织肉瘤、非小细胞肺癌、前列腺 ...
脑是一个非常常见的癌症转移部位，大约10%的恶性肿瘤会发展至脑转移。如果不能接受系统的治疗，脑转移的癌症患者生存期只有大约1个月。靶向治疗、尤其是其中入脑性比较强的小分子靶向治疗药物的发展，让这部分患者的生存期有了明显的延长。 拉罗替尼 （l ...
儿童恶性实体瘤是一类严重威胁儿童健康的重大疾病，受到全社会的高度关注，国家高度重视儿童重大疾病诊疗保障工作。NTRK基因融合是多种成人和儿童肿瘤的致癌驱动因子，在某些罕见的儿童肿瘤发生率较高。Vitrakvi 拉罗替尼 (larotrectinib)是一款适用于治 ...
CML是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性肿瘤。虽然目前有多种TKI可用于治疗CML，但既往接受两种或两种以上TKI的耐药/不耐受CML患者可选择的新药极少。自靶向药物酪氨酸激酶抑制剂（TKI）问世以来，慢性髓系白血病（CML）患者的疗效得到显著改 ...
通过对耐药/不耐受CML患者的随机对照研究首次证实，与Bosutinib相比，“first-in-class”新药STAMP抑制剂 阿西米尼 在疗效和安全性方面具有统计学意义和临床意义的优势。这些结果为阿西米尼作为CML的治疗新选择提供了证据支持，尤其是对于接受过两种或两 ...
一项II/III期临床研究得数据。该研究是一项多中心、双盲、安慰剂对照、随机、平行组研究，在目前正接受左旋多巴（L-dopa）治疗但存在疗效减退现象（wearing-off phenomenon）的日本帕金森病患者中开展，评估了2种剂量沙芬酰胺（50mg和100mg，每日一次， ...
沙芬酰胺 是由Newron Pharmaceuticals研发的一款帕金森病治疗新药，由Zambon公司、Meiji Seika、卫材等公司负责商业化。该产品具有独特的作用方式，包括选择性和可逆性单胺氧化酶B抑制和阻断电压依赖性钠通道，从而调节异常的谷氨酸盐释放。沙芬酰胺已 ...
在中国开展的一项单臂、多中心、II期注册性临床研究（MARCH研究5）结果在BMC Med杂志发表。基于全球II期STORM研究， 塞利尼索 联合低剂量地塞米松（Xd）在对PIs、IMiDs和抗CD38单克隆抗体难治的R/R MM患者中，显示出显著的临床获益。MARCH研究则进一步验 ...
TOUCH研究初步结果成功入选了ASH年会，发表了GemOx队列26例患者的数据，显示 希维奥 联合GemOx方案在R/R PTCL/NKTL患者的可喜疗效和可控的安全性。该研究目前处于扩展阶段，还需纳入大样本量的研究，探寻有效性及安全性。未来研究规划有以下几个方面：其 ...
非戈替尼 是一种口服JAK1选择性抑制剂，在大型的2期和3期试验中，与已上市bDMARDs相比，在不同疾病阶段的疗效似乎相当。JAK抑制剂之间暂未有头对头研究数据公布，因此暂无法得出明确的对比结论。目前非戈替尼已获欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗成人 ...
SELECTION包括两项诱导研究和一项维持研究：事后分析评估了第58周时1、3、6和8个月无皮质类固醇的临床缓解率，及每日泼尼松等效剂量中位数随时间的变化；维持研究纳入 非戈替尼 组（200 mg；n=199）和安慰剂组（n=98）的患者，采用匹配调整间接比较（MAI ...
这是一项前瞻性、观察性的纵向队列研究，该研究经伦理委员会批准后，在首都医科大学附属北京儿童医院登记，。一项发表在Blood Advances的真实世界研究，评估了 艾曲波帕 在持续性或慢性ITP患儿中的有效性和安全性。入组患者为一线治疗无效或复发的儿童IT ...
尿毒症瘙痒症也是血液透析患者常见的并发症，但目前临床上还是严重低估了尿毒症瘙痒症的严重性，请问如何加强临床及患者对其的重视程度？其实瘙痒在普通人群中都会发生，尤其是老年人，而尿毒症患者发生皮肤瘙痒的程度和发病率会更高。目前，血液透析室 ...
血小板减少症是最常见的CLD血液相关并发症，严重的血小板减少症可能会妨碍或延误关键的干预措施，因此迫切需要新的且更有效的药物治疗方案。 卢曲泊帕 的口服治疗将为患者带来多种益处，包括减少输血，减少住院时间，减少输血相关并发症的发生几率以及可 ...
血小板减少症定义为血小板数目少于150,000/μL。与CLD相关的血小板减少症可能是由多种因素引起的，包括脾脏隔离和TPO产生减少，它是CLD最常见的血液系统并发症，研究表明它发生在多达78％的肝硬化患者中。严重的血小板减少症（血小板计数低于50,000/μL ...
尽管 索托拉西布 /AMG510(Sotorasib)治疗后的无进展生存期比非小细胞肺癌中其他分子靶向药物治疗后的时间短，但对患有KRAS G12C突变、身体体能状态较差且与肿瘤快速生长和肿瘤诱发的弥散性血管内凝血(DIC)相关的患者具有很好的疗效，并且患者身体体能状 ...
一项关于比较 索托拉西布 （通用名：Sotorasib）与多西他赛（通用名：Docetaxel）用于接受过治疗的KRASG12C突变非小细胞癌（NSCLC）患者的Ⅲ期临床试验；索托拉西布用于治疗既往至少接受过一次系统治疗的携带KRASG12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌(N ...
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