EGFR ex20ins突变是一种在中国人群中发生率相对较高的罕见突变，但既往治疗效果十分有限，这一直困扰着国内的肿瘤医生与患者；而 莫博替尼 的获批给这部分患者带来了希望，带来「保护」、「安慰」和「力量」。一方面，从莫博替尼的疗效来看，或可作为EGF ...
培米替尼 口服片用于治疗经治晚期胆管癌成年患者。这是全球首款胆管癌靶向疗法。胆管癌是在将消化液从肝脏运送到胆囊和小肠的细长胆管里发生的一种罕见癌症。在诊断时，大多数胆管癌患者已经为晚期，这意味着他们无法接受手术治疗。对于这些患者，化疗 ...
杜韦利西布 的获批是帮助目前选择有限、预后差的复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病患者和滤泡性淋巴瘤患者的重要一步，杜韦利西布将为欧洲大部分地区的患者和医生提供一种口服的PI3K双重抑制剂，这是一种不同于现有疗法的新选择来治疗这些无法治愈的疾 ...
外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一组起源于成熟T淋巴细胞的异质性疾病，在亚洲国家发病率较高，占所有淋巴瘤的20%~30%。PTCL包含较多病理亚型，以外周T细胞淋巴瘤非特指型（PTCL-NOS）、血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）、系统性间变大细胞淋巴瘤（ALCL） ...
依库珠单抗 作用机制是互补蛋白C5的单克隆封闭抗体;抑制裂解C5a和C5b，从而防止末端补体复合物C5b-9，从而防止RBC溶血；抑制PNH患者的终末补体介导的血管内溶血和aHUS患者的补体介导的血栓性微血管病（TMA）。适应症：是治疗罕见病的孤儿药。1、用于治 ...
依库珠单抗 治疗PNH的安全性和有效性良好，且适用性广泛，不受是否处于疾病高活动度的限制。这意味着今后需提高识别能力，以发现依库珠单抗潜在获益的PNH患者。此外，应进一步发掘疾病预后的影响因素，以扩大终末补体抑制剂的适用对象，特别是无疾病高 ...
普拉替尼 用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者和需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。 RET基因融合突变，是一个低频的致癌突变，在肺 ...
他替瑞林 用于治疗脊髓小脑变性病人，可以改善临床症状，取得一定的临床效果，这为SCA患者的治疗提供了一种新的选择，在日本已经获准作为治疗脊髓小脑变性疾病（SCD）药物。一种人工合成的激素，作用于神经细胞，帮助神经信号的传递，从而改善小脑萎缩 ...
最近几年，FDA加快批准了两个针对“20插入”的TKI靶向药物，这是一种可以口服的靶向药物。但遗憾的是，这两种药物的疗效并不理想，只能控制肿瘤4-8个月。要知道，奥希替尼在敏感的基因突变的病人中，即使最初的靶向药物有抗药性，也能控制肿瘤10个月以上 ...
埃万妥单抗 （Amibantamab，JNJ-6372，商品名：Rybrevant）是一种全人源EGFR-MET（间质表皮转化因子）双特异性抗体，能够与EGFR和MET的细胞外结构域相结合，具有多重抗癌机制。埃万妥单抗通过阻断配体诱导的激活以及诱导受体降解而抑制EGFR和MET两个信 ...
埃万妥单抗 英文名字是Amivantamab、Rybrevant，是一种靶向结合EGFR和MET细胞外域的人免疫球蛋白双特异性抗体。埃万妥单抗是由强生公司旗下的Janssen制药公司开发的，用于治疗在接受含铂化疗期间或之后病情有进展，表皮生长因子受体（EGFR）基因外显子2 ...
阿伐普替尼 AYVAKIT（avapritinib）是一种经FDA批准的激酶抑制剂，用于治疗具有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST的成年人。AYVAKIT是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性有效抑制剂。它是FDA批准的唯一一种GIST 1型抑制剂， ...
阿伐普替尼 （AYVAKIT，Blueprint Medicines）获批用于携带罕见突变的胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。FDA授予了其优先审查和突破性治疗，是首个被批准用于具有PDGFRA外显子18突变的GIST患者的靶向疗法。美国食品药品监督管理局（FDA）批准了阿伐普替 ...
依库珠单抗 用于治疗PNH患者的细胞溶血;治疗aHUS。阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）作为一种罕见病，是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）与遗传性或获得性的补体途径失调相关。 依库 ...
前列腺癌是指发生在前列腺的上皮性恶性肿瘤，前列腺癌细胞的生长依靠雄激素，切断雄激素的供应会导致癌细胞生长更慢或死亡。 尼鲁米特 可与外科去势手术联合治疗转移性前列腺癌，尼鲁米特可阻断雄激素受体水平上的睾酮作用。尼鲁米特可快速而完整地被吸 ...
前列腺癌是雄激素依赖性肿瘤，雄激素轴在各个阶段前列腺癌发生发展中均起到重要作用。以去势治疗和雄激素受体拮抗药为基础的前列腺癌内分泌治疗是前列腺癌全身治疗的首要手段，而雄激素剥夺治疗（androgen deprivation therapy，ADT）更是贯穿了前列腺癌 ...
德瓦鲁单抗 的“前世今生”：肺癌免疫药物德瓦鲁单抗是一款人源化抗PD-L1单克隆抗体，由英国阿斯利康（AstraZeneca）研发，2017年经美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，商品名英飞凡（IMFINZI）。2019年FDA接受了德瓦鲁单抗的补充生物制剂许可申请 ...
德瓦鲁单抗 是一种人免疫球蛋白G1-kappa单克隆抗体，可阻断与PD-1和CD80（B7.1）结合的程序性细胞死亡配体1（PD-L1）；PD-L1阻断可导致T细胞活化增加，使T细胞杀死肿瘤细胞。PD-L1是一种表达于肿瘤细胞和肿瘤浸润细胞上的免疫检测点蛋白，通过与PD-1和B ...
我国每年新增肺癌病例超77.4万人次，占全球肺癌新增患者的37%。肺癌患者中约80%-85%的群体属于NSCLC，其中又有约2%-3%的NSCLC患者会发生MET14号外显子跳跃突变。根据一项在WCLC上公开的报告，在MET抑制剂上市前，接受克唑替尼治疗的MET外显子14跳跃突变 ...
国家药监局药品审评中心官网公开信息显示，默克申报的5.1类新药盐酸 特泊替尼 片的新药上市申请获得受理。值得关注的是，特泊替尼是全球第一个被批准用于治疗携带MET基因改变的晚期NSCLC患者的口服MET抑制剂。在日本，特泊替尼被授予了孤儿药资格（ODD） ...
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